Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie pacientů s Pompeho nemocí s nástupem v dětství, kteří byli dříve zařazeni do protokolu AGLU01602

4. února 2014 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Dlouhodobá pokračovací studie pacientů s Pompeho nemocí s nástupem v dětství, kteří byli dříve zařazeni do protokolu AGLU01602

Pompeho nemoc (také známá jako onemocnění z ukládání glykogenu typu II) je způsobena nedostatkem kritického enzymu v těle zvaného kyselá alfa-glukosidáza (GAA). Normálně GAA využívají tělesné buňky k rozkladu glykogenu (uložené formy cukru) ve specializovaných strukturách zvaných lysozomy. U pacientů s Pompeho chorobou se nadměrné množství glykogenu hromadí a ukládá v různých tkáních, zejména srdečním a kosterním svalstvu, což brání jejich normální funkci. Celkovým cílem této studie je zhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost léčby přípravkem Myozyme u pacientů s Pompeho chorobou začínající v dětství.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Amiens, Francie, 80054
        • CHU Amiens
      • Caen, Francie, 14033
        • CHU côte de Nacre
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GJ
        • Erasmus MC University
  • Itálie
      • Monza, Itálie, 20052
        • San Gerardo Hospital
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 35254
        • Rambam Medical Center
  • Německo
      • Mainz, Německo, 55131
        • Universitats-Kinderklinik Mainz
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
  • Tchaj-wan
      • Hua-lien, Tchaj-wan, 970
        • Tzu-Chi General Hospital
      • Tainan, Tchaj-wan, 710
        • Chi-Mei Medical Center Dept of Pediatrics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií musí zákonný zástupce pacienta (zákonní zástupci) poskytnout písemný informovaný souhlas
  • Pacient a jeho zákonní zástupci musí mít schopnost dodržovat klinický protokol
  • Pacient musí mít vyplněný protokol AGLU01602.

Kritéria vyloučení:

  • U pacienta se vyskytla jakákoli nezvladatelná nežádoucí příhoda (AE) v protokolu AGLU01602 způsobená přípravkem Myozyme, která by zabránila pokračování léčby přípravkem Myozyme

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 1
Biologický: Myozyme
20 mg/kg qow nebo 40 mg/kg qow
Ostatní jména:
  • alglukosidáza alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Dlouhodobá bezpečnost a účinnost
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2006

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. srpna 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. srpna 2005

První zveřejněno (Odhad)

2. srpna 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

6. února 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2014

Naposledy ověřeno

1. února 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGLU02403

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit