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Studio di estensione di pazienti con malattia di Pompe ad esordio infantile che erano stati precedentemente arruolati nel protocollo AGLU01602

4 febbraio 2014 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di continuazione a lungo termine su pazienti con malattia di Pompe ad esordio infantile che erano stati precedentemente arruolati nel protocollo AGLU01602

La malattia di Pompe (nota anche come malattia da accumulo di glicogeno di tipo II) è causata da una carenza di un enzima critico nel corpo chiamato acido alfa-glucosidasi (GAA). Normalmente, il GAA viene utilizzato dalle cellule del corpo per abbattere il glicogeno (una forma immagazzinata di zucchero) all'interno di strutture specializzate chiamate lisosomi. Nei pazienti con malattia di Pompe, una quantità eccessiva di glicogeno si accumula e viene immagazzinata in vari tessuti, in particolare cuore e muscolo scheletrico, impedendo il loro normale funzionamento. L'obiettivo generale di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento con Myozyme in pazienti con malattia di Pompe ad esordio infantile.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • CHU Amiens
      • Caen, Francia, 14033
        • CHU côte de Nacre
  • Germania
      • Mainz, Germania, 55131
        • Universitats-Kinderklinik Mainz
  • Israele
      • Haifa, Israele, 35254
        • Rambam Medical Center
  • Italia
      • Monza, Italia, 20052
        • San Gerardo Hospital
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GJ
        • Erasmus MC University
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
  • Taiwan
      • Hua-lien, Taiwan, 970
        • Tzu-Chi General Hospital
      • Tainan, Taiwan, 710
        • Chi-Mei Medical Center Dept of Pediatrics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il/i tutore/i legale/i del paziente deve fornire il consenso informato scritto prima che venga eseguita qualsiasi procedura correlata allo studio
  • Il paziente e il/i suo/i tutore/i legale/i devono avere la capacità di rispettare il protocollo clinico
  • Il paziente deve aver completato il Protocollo AGLU01602.

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha manifestato qualsiasi evento avverso non gestibile (AE) nel protocollo AGLU01602 a causa di Myozyme che precluderebbe il proseguimento del trattamento con Myozyme

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 1
Biologico: Miozima
20 mg/kg qow o 40 mg/kg qow
Altri nomi:
  • alglucosidasi alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza ed efficacia a lungo termine
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2005

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2006

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2006

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 agosto 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 agosto 2005

Primo Inserito (Stima)

2 agosto 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

6 febbraio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2014

Ultimo verificato

1 febbraio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGLU02403

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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