Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af patienter med infantil-debut Pompe-sygdom, som tidligere var indskrevet i protokol AGLU01602

4. februar 2014 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En langsigtet fortsættelsesundersøgelse af patienter med infantil-debut Pompe-sygdom, som tidligere var indskrevet i protokol AGLU01602

Pompes sygdom (også kendt som glykogenoplagringssygdom type II) er forårsaget af en mangel på et kritisk enzym i kroppen kaldet sur alfa-glucosidase (GAA). Normalt bruges GAA af kroppens celler til at nedbryde glykogen (en lagret form for sukker) i specialiserede strukturer kaldet lysosomer. Hos patienter med Pompes sygdom ophobes en for stor mængde glykogen og opbevares i forskellige væv, især hjerte- og skeletmuskler, hvilket forhindrer deres normale funktion. Det overordnede formål med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Myozyme-behandling hos patienter med Pompes sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig, 80054
        • CHU Amiens
      • Caen, Frankrig, 14033
        • CHU côte de Nacre
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GJ
        • Erasmus MC University
  • Israel
      • Haifa, Israel, 35254
        • Rambam Medical Center
  • Italien
      • Monza, Italien, 20052
        • San Gerardo Hospital
  • Taiwan
      • Hua-lien, Taiwan, 970
        • Tzu-Chi General Hospital
      • Tainan, Taiwan, 710
        • Chi-Mei Medical Center Dept of Pediatrics
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitats-Kinderklinik Mainz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patientens juridiske værge(r) skal give skriftligt informeret samtykke, før undersøgelsesrelaterede procedurer udføres
  • Patienten og hans/hendes værge(r) skal have evnen til at overholde den kliniske protokol
  • Patienten skal have gennemført protokol AGLU01602.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har oplevet enhver uhåndterlig bivirkning (AE) i protokol AGLU01602 på grund af Myozyme, som ville udelukke fortsat behandling med Myozyme

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 1
Biologisk: Myozym
20 mg/kg qow eller 40 mg/kg qow
Andre navne:
  • alglucosidase alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Langsigtet sikkerhed og effektivitet
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2006

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. august 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. august 2005

Først opslået (Skøn)

2. august 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

6. februar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2014

Sidst verificeret

1. februar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGLU02403

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner