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Verlängerungsstudie mit Patienten mit Morbus Pompe im Kindesalter, die zuvor in das Protokoll AGLU01602 aufgenommen wurden

4. Februar 2014 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine Langzeit-Fortsetzungsstudie mit Patienten mit Morbus Pompe im Kindesalter, die zuvor in das Protokoll AGLU01602 aufgenommen wurden

Morbus Pompe (auch bekannt als Glykogenspeicherkrankheit Typ II) wird durch einen Mangel an einem kritischen Enzym im Körper namens saure Alpha-Glucosidase (GAA) verursacht. Normalerweise wird GAA von den Körperzellen verwendet, um Glykogen (eine gespeicherte Form von Zucker) innerhalb spezialisierter Strukturen, die Lysosomen genannt werden, abzubauen. Bei Patienten mit Morbus Pompe sammelt sich eine übermäßige Menge an Glykogen an und wird in verschiedenen Geweben, insbesondere Herz- und Skelettmuskeln, gespeichert, was deren normale Funktion verhindert. Das übergeordnete Ziel dieser Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit Myozyme bei Patienten mit Morbus Pompe im Kindesalter.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Universitats-Kinderklinik Mainz
  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich, 80054
        • CHU Amiens
      • Caen, Frankreich, 14033
        • CHU côte de Nacre
  • Israel
      • Haifa, Israel, 35254
        • Rambam Medical Center
  • Italien
      • Monza, Italien, 20052
        • San Gerardo Hospital
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GJ
        • Erasmus MC University
  • Taiwan
      • Hua-lien, Taiwan, 970
        • Tzu-Chi General Hospital
      • Tainan, Taiwan, 710
        • Chi-Mei Medical Center Dept of Pediatrics
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der/die Erziehungsberechtigte(n) des Patienten muss/müssen vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben
  • Der Patient und seine/ihre Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, das klinische Protokoll einzuhalten
  • Der Patient muss das Protokoll AGLU01602 abgeschlossen haben.

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hat aufgrund von Myozyme ein nicht beherrschbares unerwünschtes Ereignis (AE) im Protokoll AGLU01602 erlebt, das eine Fortsetzung der Behandlung mit Myozyme ausschließen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 1
Biologisch: Myozym
20 mg/kg täglich oder 40 mg/kg täglich
Andere Namen:
  • Alglucosidase alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Langfristige Sicherheit und Wirksamkeit
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2006

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2006

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. August 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. August 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

2. August 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

6. Februar 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2014

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGLU02403

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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