Studie vysokodávkové chemoterapie s transplantací kostní dřeně nebo kmenových buněk u vzácných rakovin se špatnou prognózou

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti nesmí být způsobilí pro jiné myeloablativní režimy schválené IRB, být ve věku 21 let nebo mladší a musí mít histologicky potvrzený Wilmsův nádor, rakovinu jater, recidivující mozkový nádor v dětství, nazofaryngeální karcinom, fibrosarkom, desmoplastický malobuněčný nádor, nádor ze zárodečných buněk nebo jiný nádor z malých kulatých buněk, který:

  1. je metastázující a má < 25% míru vyléčení při konvenční léčbě; nebo
  2. progredovala po předchozí chemoterapii a má < 25% míru záchrany při nemyeloablativních terapiích.

• Stav onemocnění: Do 3 týdnů od zahájení tohoto protokolu musí pacienti:

  1. být v úplné nebo dobré částečné remisi (oddíl 7.4); nebo
  2. mají "chemosenzitivní" nádor, který je definován jako > 50% pokles alespoň jednoho měřitelného nádorového parametru, který lze připsat předchozí chemoterapii, bez důkazu progrese onemocnění jakýmkoli jiným parametrem.

• Předchozí chemoterapie: Před vstupem do tohoto protokolu musí mít pacienti maximální prospěch z konvenčních, tj. nemyeloablativních dávek kombinované chemoterapie. Konvenční terapie by měla pokračovat, dokud není dosaženo buď kompletní remise, není možné ocenit žádný další přínos z nemyeloablativního dávkování nebo dokud není toxicita konvenční terapie vnímána jako limitující při absenci záchrany kmenových buněk. Musí být prokázáno, že rakovina je citlivá na alkylační činidla. To znamená, že kromě nebo jako součást příslušného protokolu chemoterapie pro konkrétní danou rakovinu musí všichni pacienti dostat a reagovat na minimálně:

  1. 2 cykly vysoké dávky cyklofosfamidu, celkem > 4200 mg/m2; nebo
  2. cykly vysokých dávek ifosfamidu v celkovém množství > 12 g/m2.
  3. 1 kurz „a)“ výše plus 1 kurz „b)“ výše.
  4. Ekvivalentní vysokodávková alkylační činidla popsaná v 3.3 a, b, ac.
• Pacienti musí mít odpovídající funkci ledvin, jater a srdce (oddíly 4.4-4.6).

• Pacienti musí splňovat alespoň jeden z následujících požadavků na kmenové buňky (pokud je k dispozici jako volitelná možnost, upřednostňuje se odběr periferní krve):

  1. Odebraná kostní dřeň musí obsahovat 1 x 108 jaderných buněk na kg tělesné hmotnosti, popř.
  2. Odběr periferní krve by měl zahrnovat alespoň 2 x 106 CD34+ buněk/kg.
• Musí být podepsán informovaný souhlas, který uvádí, že pacient a/nebo rodiče jsou si vědomi vyšetřovací povahy tohoto programu