Studio sulla chemioterapia ad alte dosi con midollo osseo o trapianto di cellule staminali per tumori rari a prognosi infausta

Criterio di inclusione:

• I pazienti non devono essere idonei per altri regimi mieloablativi approvati dall'IRB, avere 21 anni o meno e devono avere un tumore di Wilms confermato istologicamente, cancro al fegato, tumore cerebrale ricorrente dell'infanzia, carcinoma rinofaringeo, fibrosarcoma, tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde, tumore a cellule germinali o altro tumore a piccole cellule rotonde, che:

  1. è metastatico e ha un tasso di guarigione < 25% con il trattamento convenzionale; O
  2. è progredito dopo una precedente chemioterapia e ha un tasso di salvataggio < 25% con terapie non mieloablative.

• Stato della malattia: entro 3 settimane dall'inizio di questo protocollo, i pazienti devono:

  1. essere in una remissione parziale completa o buona (sezione 7.4); O
  2. avere un tumore "chemiosensibile", che è definito come una diminuzione > 50% di almeno un parametro tumorale misurabile attribuibile a precedente chemioterapia, senza evidenza di malattia progressiva da qualsiasi altro parametro.

• Chemioterapia precedente: prima di entrare in questo protocollo, i pazienti devono aver tratto il massimo beneficio dalle dosi convenzionali, cioè non mieloablative, della chemioterapia di combinazione. La terapia convenzionale deve essere continuata fino a quando non si ottiene una remissione completa, non si può apprezzare alcun ulteriore beneficio da un dosaggio non mieloablativo o la tossicità della terapia convenzionale è percepita come limitante in assenza di recupero delle cellule staminali. Il cancro deve dimostrare di essere sensibile agli agenti alchilanti. Ciò significa che, in aggiunta o come parte del protocollo chemioterapico appropriato per il tumore specifico in questione, tutti i pazienti devono aver ricevuto e risposto a un minimo di:

  1. 2 cicli di ciclofosfamide ad alto dosaggio, per un totale > 4200 mg/m2; O
  2. cicli di ifosfamide ad alte dosi per un totale > 12 gm/m2.
  3. 1 corso di "a)" sopra, più 1 corso di "b)" sopra.
  4. Agenti alchilanti ad alte dosi equivalenti come descritto in 3.3 a, be c.
• I pazienti devono avere un'adeguata funzionalità renale, epatica e cardiaca (sezioni 4.4-4.6).

• I pazienti devono soddisfare almeno uno dei seguenti requisiti di cellule staminali (la raccolta del sangue periferico è da preferire se disponibile come opzione):

  1. Il midollo osseo raccolto deve contenere 1 x 108 cellule nucleate per kg di peso corporeo, oppure,
  2. La raccolta del sangue periferico deve includere almeno 2 x 106 cellule CD34+/kg.
• Il consenso informato deve essere firmato indicando la consapevolezza del paziente e/o dei genitori della natura sperimentale di questo programma