Undersøgelse af højdosis kemoterapi med knoglemarvs- eller stamcelletransplantation for sjældne kræftformer med dårlig prognose

Inklusionskriterier:

• Patienter skal ikke være berettigede til andre IRB-godkendte myeloablative regimer, være 21 år eller yngre og skal have en histologisk bekræftet Wilms tumor, leverkræft, tilbagevendende hjernetumor i barndommen, nasopharyngeal carcinom, fibrosarkom, desmoplastisk små rundcellet tumor, kimcelletumor eller anden lille rundcellet tumor, som:

  1. er metastatisk og har < 25 % helbredelsesrate med konventionel behandling; eller
  2. udviklet sig efter tidligere kemoterapi og har < 25 % bjærgningsrate med ikke-myeloablative behandlinger.

• Sygdomsstatus: Inden for 3 uger efter påbegyndelse af denne protokol skal patienterne:

  1. være i en fuldstændig eller god delvis remission (afsnit 7.4); eller
  2. har en "kemofølsom" tumor, der er defineret som et > 50 % fald i mindst én målelig tumorparameter, der kan tilskrives tidligere kemoterapi, uden tegn på progressiv sygdom med nogen anden parameter.

• Forudgående kemoterapi: Før indtræden i denne protokol skal patienterne have opnået maksimal fordel af konventionel, dvs. ikke-myeloablativ, kombinationskemoterapidoser. Konventionel terapi bør fortsættes, indtil enten en fuldstændig remission er opnået, ingen yderligere fordele ved ikke-myeloablativ dosering kan vurderes, eller toksicitet fra konventionel terapi opfattes som begrænsende i fravær af stamcelleredning. Kræften skal bevises at være følsom over for alkyleringsmidler. Det betyder, at alle patienter ud over eller som en del af den passende kemoterapiprotokol for den pågældende kræftsygdom skal have modtaget og reageret på minimum:

  1. 2 kure højdosis cyclophosphamid, i alt > 4200 mg/m2; eller
  2. kurser af højdosis ifosfamid på i alt > 12 g/m2.
  3. 1 kursus af "a)" ovenfor plus 1 kursus af "b)" ovenfor.
  4. Ækvivalente højdosis alkyleringsmidler som beskrevet i 3.3 a, b og c.
• Patienter skal have tilstrækkelig nyre- og hjertefunktion (afsnit 4.4-4.6).

• Patienter skal opfylde mindst et af følgende stamcellekrav (opsamling af perifert blod er at foretrække, når det er tilgængeligt som en mulighed):

  1. Høstet knoglemarv skal indeholde 1 x 108 kerneceller pr. kg kropsvægt, eller,
  2. Perifer blodopsamling bør omfatte mindst 2 x 106 CD34+ celler/kg.
• Informeret samtykke skal underskrives, hvilket angiver, at patienten og/eller forældrene er bevidste om dette programs undersøgelseskarakter.