Studie zur Hochdosis-Chemotherapie mit Knochenmark- oder Stammzelltransplantation bei seltenen Krebsarten mit schlechter Prognose

Einschlusskriterien:

• Die Patienten dürfen für andere vom IRB zugelassene myeloablative Therapien nicht in Frage kommen, dürfen 21 Jahre oder jünger sein und müssen einen histologisch bestätigten Wilms-Tumor, Leberkrebs, rezidivierenden Hirntumor im Kindesalter, Nasopharynxkarzinom, Fibrosarkom, desmoplastischen kleinrundzelligen Tumor, Keimzelltumor oder anderer kleiner rundzelliger Tumor, der:

  1. metastasiert ist und bei konventioneller Behandlung eine Heilungsrate von < 25 % aufweist; oder
  2. Progression nach vorangegangener Chemotherapie und hat eine Rettungsrate von < 25 % bei nicht-myeloablativen Therapien.

• Krankheitsstatus: Innerhalb von 3 Wochen nach Beginn dieses Protokolls müssen die Patienten:

  1. sich in einer vollständigen oder guten partiellen Remission befinden (Abschnitt 7.4); oder
  2. einen „chemosensitiven“ Tumor haben, der als > 50 % Rückgang mindestens eines messbaren Tumorparameters definiert ist, der auf eine vorangegangene Chemotherapie zurückzuführen ist, ohne Anzeichen einer fortschreitenden Erkrankung durch einen anderen Parameter.

• Vorherige Chemotherapie: Vor Beginn dieses Protokolls müssen die Patienten den maximalen Nutzen aus konventionellen, d. h. nicht-myeloablativen Dosen einer Kombinationschemotherapie gezogen haben. Die konventionelle Therapie sollte fortgesetzt werden, bis entweder eine vollständige Remission erreicht ist, kein weiterer Nutzen einer nicht-myeloablativen Dosierung erkennbar ist oder die Toxizität der konventionellen Therapie ohne Stammzellenrettung als einschränkend empfunden wird. Es muss nachgewiesen werden, dass der Krebs gegenüber Alkylierungsmitteln empfindlich ist. Das bedeutet, dass alle Patienten zusätzlich zu oder als Teil des entsprechenden Chemotherapieprotokolls für den jeweiligen Krebs mindestens Folgendes erhalten haben und darauf angesprochen haben müssen:

  1. 2 Zyklen mit hochdosiertem Cyclophosphamid, insgesamt > 4200 mg/m2; oder
  2. Behandlungen mit hochdosiertem Ifosfamid mit insgesamt > 12 g/m2.
  3. 1 Durchgang von „a)“ oben, plus 1 Durchgang von „b)“ oben.
  4. Äquivalente hochdosierte Alkylierungsmittel wie in 3.3 a, b und c beschrieben.
• Die Patienten müssen über eine ausreichende Nieren-, Leber- und Herzfunktion verfügen (Abschnitte 4.4-4.6).

• Die Patienten müssen mindestens eine der folgenden Anforderungen an Stammzellen erfüllen (periphere Blutentnahme ist zu bevorzugen, wenn als Option verfügbar):

  1. Entnommenes Knochenmark muss 1 x 108 kernhaltige Zellen pro kg Körpergewicht enthalten, oder
  2. Die periphere Blutentnahme sollte mindestens 2 x 106 CD34+-Zellen/kg umfassen.
• Eine Einverständniserklärung muss unterschrieben werden, aus der hervorgeht, dass sich der Patient und/oder die Eltern des Untersuchungscharakters dieses Programms bewusst sind