Terapie mezenchymálních buněk dřeně pro Osteogenesis Imperfecta: Pilotní studie

Osteogenesis imperfecta (OI) je genetické onemocnění, na které v současné době není znám žádný lék. OI způsobuje, že osteoblasty (buňky tvořící kosti v těle) špatně rostou, což zpomaluje růst dětí s tímto onemocněním a jejich kosti se snadno ohýbají a lámou. Některé formy osteogenesis imperfecta mohou způsobit vážné postižení a dokonce smrt. V předchozích výzkumných studiích provedených v St. Jude bylo zjištěno, že děti léčené transplantací kostní dřeně (infuze zdravých nezralých krvetvorných buněk) začaly rychleji růst, měly více minerálů (materiálu, který pomáhá posilovat kosti) v kostech a lámali si kosti méně často než před transplantací kostní dřeně. Několik měsíců po transplantaci kostní dřeně se však tělesný růst opět začal zpomalovat. V této výzkumné studii dostanou děti s osteogenesis imperfecta další infuzi buněk kostní dřeně, ale bez jakékoli chemoterapie. Buňky dřeně pocházejí od stejného dárce kostní dřeně jako jejich předchozí transplantace kostní dřeně. Doufáme, že odstraněním CD3+ buněk (typ bílých krvinek, které napadají jiné buňky, které nejsou jako ony) z darované kostní dřeně, bude tělo subjektu podán zcela bezpečně a že se zvýší tělesný růst a pevnost kostí. Buňky CD3+ budou odstraněny z kostní dřeně dárce pomocí přístroje zvaného CliniMACS System. Tento stroj nebyl schválen pro použití ve Spojených státech Food and Drug Administration (FDA). Použití tohoto zařízení je považováno za experimentální.