Terapia cellulare mesenchimale del midollo per l'osteogenesi imperfetta: uno studio pilota

L'osteogenesi imperfetta (OI) è una malattia genetica per la quale attualmente non esiste una cura nota. L'OI fa sì che gli osteoblasti (cellule che formano le ossa nel corpo) crescano male, il che rallenta la crescita dei bambini con la malattia e fa sì che le loro ossa si pieghino e si rompano facilmente. Alcune forme di osteogenesi imperfetta possono causare gravi disabilità e persino la morte. In precedenti studi di ricerca condotti al St. Jude, è stato riscontrato che i bambini trattati con trapianto di midollo osseo (infusione di cellule sane immature che formano il sangue) hanno iniziato a crescere più velocemente, avevano più minerali (materiale che aiuta a rendere forti le ossa) nelle loro ossa , e si sono rotti le ossa meno spesso rispetto a prima del trapianto di midollo osseo. Diversi mesi dopo il trapianto di midollo osseo, tuttavia, la crescita del corpo ha ricominciato a rallentare. In questo studio di ricerca, i bambini con osteogenesi imperfetta riceveranno un'altra infusione di cellule del midollo osseo ma senza alcuna chemioterapia. Le cellule del midollo proverranno dallo stesso donatore di midollo osseo del loro precedente trapianto di midollo osseo. Si spera che rimuovendo le cellule CD3+ (un tipo di globuli bianchi che attaccano altre cellule che non sono come loro) dal midollo osseo donato, il corpo del soggetto venga infuso in modo abbastanza sicuro e che la crescita corporea e la forza ossea aumentino. Le cellule CD3 + verranno rimosse dal midollo osseo del donatore mediante l'uso di una macchina chiamata CliniMACS System. Questa macchina non è stata approvata per l'uso negli Stati Uniti dalla Food and Drug Administration (FDA). L'uso di questo dispositivo è considerato sperimentale.