Mesenchymale Zelltherapie des Knochenmarks bei Osteogenesis Imperfecta: Eine Pilotstudie

Osteogenesis imperfecta (OI) ist eine genetische Erkrankung, für die derzeit keine Heilung bekannt ist. OI führt dazu, dass die Osteoblasten (knochenbildende Zellen im Körper) schlecht wachsen, was das Wachstum von Kindern mit der Krankheit verlangsamt und dazu führt, dass sich ihre Knochen leicht verbiegen und brechen. Einige Formen der Osteogenesis imperfecta können schwere Behinderungen und sogar den Tod verursachen. In früheren Forschungsstudien, die in St. Jude durchgeführt wurden, wurde festgestellt, dass Kinder, die mit einer Knochenmarktransplantation (Infusion gesunder unreifer blutbildender Zellen) behandelt wurden, schneller zu wachsen begannen und mehr Mineralien (Material, das die Knochen stark macht) in ihren Knochen hatten , und brachen ihre Knochen seltener als vor der Knochenmarktransplantation. Einige Monate nach der Knochenmarktransplantation begann sich das Körperwachstum jedoch wieder zu verlangsamen. In dieser Forschungsstudie erhalten Kinder mit Osteogenesis imperfecta eine weitere Infusion von Knochenmarkzellen, jedoch ohne Chemotherapie. Die Markzellen stammen von demselben Knochenmarkspender wie ihre vorherige Knochenmarktransplantation. Man hofft, dass durch die Entfernung der CD3+-Zellen (eine Art weißer Blutkörperchen, die andere Zellen angreifen, die nicht wie sie selbst sind) aus dem gespendeten Knochenmark der Körper des Patienten ziemlich sicher infundiert wird und dass das Körperwachstum und die Knochenstärke zunehmen. Die CD3+-Zellen werden mithilfe einer Maschine namens CliniMACS System aus dem Spenderknochenmark entfernt. Dieses Gerät wurde von der Food and Drug Administration (FDA) nicht für die Verwendung in den Vereinigten Staaten zugelassen. Die Verwendung dieses Geräts gilt als experimentell.