Marrow Mesenchymal Cell Therapy for Osteogenesis Imperfecta: En pilotundersøgelse

Osteogenesis imperfecta (OI) er en genetisk sygdom, som der i øjeblikket ikke er nogen kendt kur mod. OI får osteoblasterne (knogledannende celler i kroppen) til at vokse dårligt, hvilket bremser væksten af ​​børn med sygdommen og får deres knogler til at bøje og brække let. Nogle former for osteogenesis imperfecta kan forårsage alvorlig invaliditet og endda død. I tidligere forskningsundersøgelser udført på St. Jude viste det sig, at børn behandlet med knoglemarvstransplantation (infusion af sunde umodne bloddannende celler) begyndte at vokse hurtigere, havde flere mineraler (materiale, der hjælper med at gøre knoglerne stærke) i deres knogler , og brækkede deres knogler sjældnere end før knoglemarvstransplantationen. Flere måneder efter knoglemarvstransplantationen begyndte kropsvæksten igen at aftage. I dette forskningsstudie vil børn med osteogenesis imperfecta modtage endnu en infusion af knoglemarvsceller, men uden nogen form for kemoterapi. Marvcellerne vil komme fra den samme knoglemarvsdonor som deres tidligere knoglemarvstransplantation. Det er håbet, at ved at fjerne CD3+-cellerne (en type hvide blodlegemer, der angriber andre celler, der ikke er som dem selv) fra den donerede knoglemarv, vil forsøgspersonens krop blive infunderet ganske sikkert, og at kropsvækst og knoglestyrke vil øges. CD3+-cellerne vil blive fjernet fra donorknoglemarven ved brug af en maskine kaldet CliniMACS-systemet. Denne maskine er ikke godkendt til brug i USA af Food and Drug Administration (FDA). Brugen af ​​denne enhed betragtes som eksperimentel.