骨形成不全症に対する骨髄間葉系細胞療法：パイロット研究

骨形成不全症 (OI) は、現在知られている治療法がない遺伝病です。 OI は、骨芽細胞 (体内の骨形成細胞) の成長を阻害し、この病気の子供の成長を遅らせ、骨が曲がりやすく折れやすい原因となります。 骨形成不全症の一部の形態は、重度の障害や死に至ることさえあります。 セント ジュード大学で実施された以前の調査研究では、骨髄移植 (健康な未熟な造血細胞の注入) で治療された子供たちは、より速く成長し始め、骨に多くのミネラル (骨を強くするのに役立つ物質) を持っていることがわかりました。 、骨髄移植前より骨折の頻度が減りました。 しかし、骨髄移植から数か月後、体の成長は再び鈍化し始めました。 この調査研究では、骨形成不全症の子供は骨髄細胞の別の注入を受けますが、化学療法は受けません. 骨髄細胞は、以前の骨髄移植と同じ骨髄ドナーから得られます。 提供された骨髄から CD3+ 細胞 (自分とは異なる他の細胞を攻撃する白血球の一種) を除去することにより、被験者の体に安全に注入され、体の成長と骨の強度が高まることが期待されます。 CD3+ 細胞は、CliniMACS システムと呼ばれる機械を使用して、ドナーの骨髄から除去されます。 このマシンは、米国食品医薬品局 (FDA) によって米国での使用が承認されていません。 このデバイスの使用は実験的なものと見なされます。