Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

RAD001 Terapie angiomyolipomat u pacientů s TS komplexem a sporadickou LAM

23. září 2013 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

RAD001 Terapie angiomyolipomat u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy a sporadickou lymfangoleiomyomatózou

Účelem této výzkumné studie je zjistit, jaké účinky má RAD001 na angiomyolipomy u osoby s komplexem tuberózní sklerózy a určit bezpečnou dávku RAD001 bez toxicity.

Hypotézou je, že lék bude inhibovat růst angiomyolipomů a možná dokonce způsobí regresi.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Komplex tuberózní sklerózy je genetická porucha s incidencí porodů přibližně jeden z šesti tisíc. Angiomyolipomy se vyskytují u 80 % osob s TS a až u 60 % osob s LAM. Jsou to tukové nádory, které se často vyskytují v ledvinách nebo játrech a také v jiných částech těla. Mohou růst a způsobit poškození okolní tkáně ledvin a dokonce selhání ledvin. Mohou také prosakovat krev a způsobovat potenciálně život ohrožující krvácení.

Laboratorní studie ukázaly, že RAD001 potlačuje chemickou látku, která způsobuje růst nádorů u tuberózní sklerózy a sporadické LAM.

Primárním cílem této studie je vyhodnotit klinickou účinnost RAD001 ve 24měsíční studii. Ačkoli primárním cílem je zjistit, zda má lék RAD001 účinky na angiomyolipomy, budou sledována i další onemocnění spojená s tuberózní sklerózou, konkrétně jakákoli změna v postižení vašeho mozku nebo plic tuberózní sklerózou. Použití RAD001 k léčbě angiomyolipomů u tuberózní sklerózy nebo sporadické LAM je považováno za experimentální

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza angiomyolipomu a buď komplex tuberózní sklerózy nebo lymfangioleiomyomatóza
  • Angiomyolipom o jednom centimetru nebo větším v největším průměru
  • Ve věku od 18 do 65 let.
  • Pokud je žena, dokumentace o negativním těhotenském testu před zařazením a případně použití vhodného antikoncepčního režimu neobsahujícího estrogeny během studie.
  • Přiměřená funkce ledvin (kreatinin < 3 mg/dl)

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Trvalá potřeba doplňkového kyslíku
  • Operace za poslední 2 měsíce
  • Užívání testovaného léku během posledních 30 dnů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Správa RAD001
Lék: RAD001
5 a 10 mg/den nebo 30, 50, 70 mg/týden

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Pacienti budou považováni za respondéry, pokud se jejich objem angiomyolipomu sníží o třicet procent nebo více oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: John J. Bissler, M.D., LaBonheur Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2005

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. července 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. července 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. dubna 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. dubna 2007

První zveřejněno (ODHAD)

9. dubna 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

25. září 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. září 2013

Naposledy ověřeno

1. září 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CCHMC IRB #2008-0812(04-07-22)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit