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RAD001 Terapia dell'angiomiolipoma in pazienti con complesso TS e LAM sporadica

23 settembre 2013 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

RAD001 Terapia dell'angiomiolipoma in pazienti con sclerosi tuberosa complessa e linfangioleiomiomatosi sporadica

Lo scopo di questo studio di ricerca è scoprire quali effetti ha RAD001 sugli angiomiolipomi di una persona con Complesso di sclerosi tuberosa e determinare la dose sicura di RAD001 senza tossicità.

L'ipotesi è che il farmaco inibirà la crescita degli angiomiolipomi e forse causerà anche la regressione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il complesso della sclerosi tuberosa è una malattia genetica con un'incidenza alla nascita di circa uno su seimila. Gli angiomiolipomi si verificano nell'ottanta per cento delle persone con TS e fino al 60% delle persone con LAM. Sono tumori grassi che si verificano spesso nei reni o nel fegato e in altre parti del corpo. Possono crescere e causare danni al tessuto renale circostante e persino insufficienza renale. Possono anche perdere sangue causando emorragie potenzialmente letali.

Studi di laboratorio hanno dimostrato che RAD001 sopprime la sostanza chimica che causa la crescita dei tumori nella sclerosi tuberosa e nella LAM sporadica.

L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia clinica di RAD001 in uno studio di 24 mesi. Sebbene l'obiettivo principale sia determinare se il farmaco RAD001 ha effetti sugli angiomiolipomi, verranno monitorate anche altre malattie associate alla sclerosi tuberosa, in particolare qualsiasi cambiamento nel coinvolgimento del cervello o dei polmoni con la sclerosi tuberosa. L'uso di RAD001 per trattare gli angiomiolipomi nella sclerosi tuberosa o nella LAM sporadica è considerato sperimentale

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di angiomiolipoma e presenza di complesso di sclerosi tuberosa o linfangioleiomiomatosi
  • Angiomiolipoma di un centimetro o più nel diametro maggiore
  • Età compresa tra i 18 e i 65 anni.
  • Se femmina, documentazione del test di gravidanza negativo prima dell'arruolamento e, ove applicabile, uso di un regime contraccettivo appropriato non contenente estrogeni durante lo studio.
  • Funzionalità renale adeguata (creatinina < 3 mg/dl)

Criteri di esclusione:

  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Richiesta continua di ossigeno supplementare
  • Chirurgia negli ultimi 2 mesi
  • Uso di un farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Amministrazione di RAD001
Droga: RAD001
5 e 10 mg/giorno o 30, 50, 70 mg/settimana

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
I pazienti saranno considerati responder se il loro volume di angiomiolipoma diminuisce del trenta percento o più rispetto al basale
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaboratori

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: John J. Bissler, M.D., LaBonheur Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2005

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 luglio 2013

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 luglio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 aprile 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 aprile 2007

Primo Inserito (STIMA)

9 aprile 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

25 settembre 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 settembre 2013

Ultimo verificato

1 settembre 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CCHMC IRB #2008-0812(04-07-22)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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