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RAD001 Terapia de angiomiolipomas en pacientes con complejo TS y LAM esporádica

23 de septiembre de 2013 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

RAD001 Terapia de angiomiolipomas en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa y linfangioleiomiomatosis esporádica

El propósito de este estudio de investigación es averiguar qué efectos tiene RAD001 en los angiomiolipomas de una persona con complejo de esclerosis tuberosa y determinar la dosis segura de RAD001 sin toxicidad.

La hipótesis es que el fármaco inhibirá el crecimiento de los angiomiolipomas y posiblemente incluso provoque su regresión.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El complejo de esclerosis tuberosa es un trastorno genético con una incidencia de nacimiento de aproximadamente uno en seis mil. Los angiomiolipomas ocurren en el ochenta por ciento de las personas con TS y hasta en el 60% de las personas con LAM. Son tumores grasos que a menudo se presentan en el riñón o el hígado, así como en otras partes del cuerpo. Pueden crecer y causar daño al tejido renal circundante e incluso insuficiencia renal. También pueden perder sangre y causar una hemorragia potencialmente mortal.

Los estudios de laboratorio han demostrado que RAD001 suprime la sustancia química que hace que los tumores crezcan en la esclerosis tuberosa y LAM esporádica.

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia clínica de RAD001 en un ensayo de 24 meses. Aunque el objetivo principal es determinar si el fármaco RAD001 tiene efectos sobre los angiomiolipomas, también se controlarán otras enfermedades asociadas con la esclerosis tuberosa, específicamente cualquier cambio en la afectación del cerebro o los pulmones con la esclerosis tuberosa. El uso de RAD001 para tratar angiomiolipomas en esclerosis tuberosa o LAM esporádica se considera experimental

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnosticado con angiomiolipomas y tiene complejo de esclerosis tuberosa o linfangioleiomiomatosis
  • Angiomiolipoma de un centímetro o más en su diámetro mayor
  • Entre las edades de 18 y 65 años.
  • Si es mujer, la documentación de la prueba de embarazo negativa antes de la inscripción y, cuando corresponda, el uso de un régimen anticonceptivo apropiado que no contenga estrógenos durante el estudio.
  • Función renal adecuada (creatinina < 3 mg/dl)

Criterio de exclusión:

  • Mujeres embarazadas o lactantes
  • Requerimiento continuo de oxígeno suplementario
  • Cirugía en los últimos 2 meses
  • Uso de un fármaco en investigación en los últimos 30 días.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Administración de RAD001
Droga: RAD001
5 y 10 mg/día o 30, 50, 70 mg/semana

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Los pacientes se considerarán respondedores si su volumen de angiomiolipoma disminuye en un treinta por ciento o más desde el inicio
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Colaboradores

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: John J. Bissler, M.D., LaBonheur Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2005

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de julio de 2013

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de julio de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de abril de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de abril de 2007

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

9 de abril de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

25 de septiembre de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de septiembre de 2013

Última verificación

1 de septiembre de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CCHMC IRB #2008-0812(04-07-22)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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