RAD001 Terapia de angiomiolipomas em pacientes com complexo TS e LAM esporádico
RAD001 Terapia de angiomiolipomas em pacientes com complexo de esclerose tuberosa e linfangioleiomiomatose esporádica
O objetivo deste estudo de pesquisa é descobrir quais efeitos o RAD001 tem nos angiomiolipomas de uma pessoa com Complexo de Esclerose Tuberosa e determinar a dose segura de RAD001 sem toxicidade.
A hipótese é que a droga irá inibir o crescimento dos angiomiolipomas e possivelmente até causar regressão.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Complexo de esclerose tuberosa é um distúrbio genético com uma incidência de nascimento de aproximadamente um em seis mil. Angiomiolipomas ocorrem em oitenta por cento das pessoas com TS e em até 60% das pessoas com LAM. São tumores gordurosos que ocorrem frequentemente nos rins ou no fígado, bem como em outras partes do corpo. Eles podem crescer e causar danos ao tecido renal circundante e até mesmo insuficiência renal. Eles também podem vazar sangue causando hemorragia potencialmente fatal.
Estudos de laboratório mostraram que o RAD001 suprime a substância química que causa o crescimento de tumores na esclerose tuberosa e na LAM esporádica.
O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia clínica do RAD001 em um teste de 24 meses. Embora o objetivo principal seja determinar se o medicamento RAD001 tem efeitos nos angiomiolipomas, outras doenças associadas à esclerose tuberosa também serão monitoradas, especificamente qualquer alteração no envolvimento do cérebro ou dos pulmões com a esclerose tuberosa. O uso de RAD001 para tratar angiomiolipomas na esclerose tuberosa ou LAM esporádica é considerado experimental
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnosticado com angiomiolipomas e tem complexo de esclerose tuberosa ou linfangioleiomiomatose
- Angiomiolipoma de um centímetro ou mais no maior diâmetro
- Entre os 18 e os 65 anos.
- Se for do sexo feminino, documentação de teste de gravidez negativo antes da inscrição e, quando aplicável, uso de regime anticoncepcional adequado sem estrogênio durante o estudo.
- Função renal adequada (creatinina < 3 mg/dl)
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas ou lactantes
- Necessidade contínua de oxigênio suplementar
- Cirurgia nos últimos 2 meses
- Uso de um medicamento experimental nos últimos 30 dias.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: Administração de RAD001
|
5 e 10 mg/dia ou 30, 50, 70 mg/semana
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Os pacientes serão considerados respondedores se o volume do angiomiolipoma diminuir em trinta por cento ou mais da linha de base
Prazo: 12 meses
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: John J. Bissler, M.D., LaBonheur Children's Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias de Tecidos Conjuntivos e Moles
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios imunoproliferativos
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Malformações do Desenvolvimento Cortical, Grupo I
- Malformações do Desenvolvimento Cortical
- Malformações do Sistema Nervoso
- Linfangiomioma
- Tumores de vasos linfáticos
- Neoplasias de Células Epitelioides Perivasculares
- Síndromes Neurocutâneas
- Neoplasias, Tecido Adiposo
- Hamartoma
- Neoplasias Múltiplas Primárias
- Esclerose
- Linfangioleiomiomatose
- Esclerose Tuberosa
- Angiomiolipoma
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Everolimo
Outros números de identificação do estudo
- CCHMC IRB #2008-0812(04-07-22)
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