Vyhodnoťte účinnost a bezpečnost růstového hormonu, glutaminu a diety u pacientů se syndromem krátkého střeva (SBS)
Otevřené hodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti standardizovaného režimu růstového hormonu, glutaminu a upravené diety v léčbě pacientů se syndromem krátkého střeva
Přehled studie
Detailní popis
Dlouhodobá totální parenterální výživa (TPN) je spíše podpůrná než kurativní terapie u pacientů s těžkým syndromem krátkého střeva (SBS). Kvůli komplikacím (dysfunkce jater a ledvin, demineralizace kostí, deficit živin, katétrová sepse) a nákladům (> 100 000 $/pacient/rok) spojených s touto terapií se výzkumníci pokusili identifikovat bezpečnou a nákladově efektivní alternativní metodu léčby. Byly zkoumány různé chirurgické postupy (včetně transplantace střeva); tyto možnosti však v současnosti nabízejí omezenou klinickou účinnost a významnou morbiditu a mortalitu. Naproti tomu neinvazivní terapie využívající růstový faktor (růstový hormon - GH) a střevo-specifickou živinu (glutamin - GLN) v kombinaci s individualizovanou orální stravou (GH+GLN+Diet) nedávno prokázala výrazné zlepšení absorpci živin a odstranění nebo snížení požadavků na TPN u pacientů s těžkou SBS.
Tato otevřená, jednocentrická studie s celkovým počtem 30 pacientů s těžkou SBS bude zkoumat bezpečnost a účinnost nižší dávky (0,05 mg/kg/den) růstového hormonu. Třicet dva subjektů bylo dříve studováno v Nutričním Restart Center v Massachusetts s použitím vyšší dávky (0,1 mg/kg/den) růstového hormonu a stejných parametrů léčby, jak je popsáno v tomto protokolu. Lékařské centrum University of Nebraska a Centrum nutričního restartu se dohodly, že shromáždí data z obou studií a analyzují data podle stejné primární proměnné účinnosti. Subjekty přijaté do skupiny s nižší dávkou růstového hormonu budou přiřazeny pomocí specifických klinických kritérií k pacientům ve skupině s vyšší dávkou růstového hormonu. Primární proměnnou účinnosti bude změna objemu infuze TPN/týden a frekvence infuzí TPN/týden 6 měsíců po propuštění ve srovnání s výchozí hodnotou.
Po 3 dnech základního hodnocení v The Nebraska Medical Center, aby se určily požadavky na TPN před léčbou a aby se vyhodnotily specifické ukazatele stavu výživy a hydratace a funkce ledvin a jater a kapacity fyzické funkce, začnou pacienti dostávat nižší dávku GH ( 0,05 mg/kg/den) v kombinaci s GLN (30 gramů/den, perorálně) a individualizovanou perorální/enterální dietou. Léčba bude trvat minimálně 23 dní a maximálně 54 dní. Délka léčby bude přizpůsobena individuálním potřebám pacientů (např. pochopení a přijetí upravené stravy, úspěšné odstavení TPN). Pacienti se mohou vrátit domů, aby pokračovali v léčbě GH, za předpokladu, že tolerují injekce GH a rozumí, jak je správně aplikovat.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Být muž nebo žena ve věku od 19 do 78 let včetně
- Mít diagnózu SBS a 1 nebo více z následujících charakteristik:
- V závislosti na TPN a/nebo IV tekutinách
- Nelze podstoupit TPN kvůli zdokumentované anamnéze komplikací spojených s dlouhodobými parenterálními infuzemi (např. nedostatek žilního přístupu, četné septické příhody, progresivní jaterní dysfunkce během TPN atd.)
- Dokumentovaná anatomie zbytku střeva, která je v rozporu s adekvátní podporou života bez parenterální podpory (např. < 70 cm zdravého tenkého střeva a část tlustého střeva nebo méně než 150 cm u pacientů bez tlustého střeva)
- Zdokumentovaná anamnéza průjmu a/nebo malabsorpce, která významně zhoršila stav výživy a hydratace pacienta (např. významný úbytek hmotnosti – 5 % za 1 měsíc nebo 10 % za 6 měsíců nebo sérový albumin < 3,5 g/dl, dokumentovaný nedostatek živin, dokumentované epizody dehydratace atd.).
- Je schopen pravidelně jíst alespoň nějaké (>500 kalorií) pevné stravy nebo tolerovat alespoň některé (>500 kalorií) formule pro enterální výživu
- Mají stabilní funkci jater a ledvin
- U pacientů se známou hypertenzí a jinými kardiovaskulárními poruchami buďte kompenzováni a stabilizováni na pravidelném terapeutickém režimu
- U žen účastnících se studie projevte nebo vyjádřete souhlas s 1 z následujících kritérií, aby bylo zajištěno, že pacientka během studie neotěhotní:
- Pacientka musí být chirurgicky sterilní nebo prokazatelně postmenopauzální.
- Každá pacientka, která je schopna otěhotnět, musí mít negativní těhotenský test z moči a musí souhlasit s používáním metody antikoncepce, která má alespoň 90% spolehlivost po celou dobu léčby.
- Mít schopnost porozumět požadavkům studie, poskytnout písemný informovaný souhlas a dodržovat omezení studie a souhlasit s dokončením požadovaných hodnocení v Následném období
Kritéria vyloučení:
- Být těhotná nebo kojící
- Mít v anamnéze mentální nedostatek nebo nemoc, která by mohla ohrozit soulad s požadavky studie
- Mít klinicky závažnou neurologickou dysfunkci
- Máte hypoxemická plicní onemocnění (tj. klidové pAO2 < 75 torrů)
- Máte nestabilní ischemickou chorobu srdeční nebo nekompenzované srdeční selhání
- Zúčastnili jste se jakékoli studie zahrnující zkoumaný lék během 30 dnů před vstupem do této studie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Skupina UNMC
Porovnejte účinky nízké a vysoké dávky růstového hormonu od dříve shromážděných pacientů (vysoká dávka) a pacientů UNMC (nízká dávka).
|
dávka = 0,05 mg/kg/den, v ředidle pro injekci, jednou denně, po dobu 23 - 54 dnů.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dokumentování snížení infuze TPN/týden pro účastníky po 6 měsících ve srovnání s výchozím stavem.
Časové okno: 6 měsíců
|
Vyhodnoťte počet účastníků, kterým byla v UNMC podávána dávka, u kterých došlo po 6 měsících ke snížení frekvence infuzí TPN/týden ve srovnání s výchozí hodnotou
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna stavu hydratace
Časové okno: 6 měsíců
|
Počet účastníků, kteří byli schopni udržet euvolemický stav 6 měsíců po léčbě
|
6 měsíců
|
|
Změna funkce ledvin 6 měsíců po léčbě
Časové okno: 6 měsíců
|
Počet účastníků s významnou změnou funkce ledvin 6 měsíců po léčbě ve srovnání s výchozí hodnotou.
|
6 měsíců
|
|
Změna funkce jater 6 měsíců po léčbě
Časové okno: 6 měsíců
|
Počet účastníků se zlepšením jejich jaterní funkce ALT 6 měsíců po léčbě ve srovnání s výchozí hodnotou.
|
6 měsíců
|
|
Změna fyzické funkční kapacity 6 měsíců po léčbě ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: 6 měsíců
|
Počet účastníků, u kterých došlo ke změně ve schopnosti dokončit všechny aktivity každodenního života samostatně za 6 měsíců ve srovnání s výchozím stavem.
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Fedja Rochling, MB, ChB, University of Nebraska
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 0061-03-FB
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .