Évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'hormone de croissance, de la glutamine et de l'alimentation chez les patients atteints du syndrome de l'intestin court (SBS)

La nutrition parentérale totale (TPN) à long terme est une thérapie de soutien, plutôt que curative, pour les patients atteints du syndrome de l'intestin court (SBS) sévère. En raison des complications (dysfonctionnement hépatique et rénal, déminéralisation osseuse, carences en nutriments, septicémie du cathéter) et des coûts (> 100 000 $/patient/an) associés à cette thérapie, les chercheurs ont tenté d'identifier une modalité de traitement alternative sûre et rentable. Diverses procédures chirurgicales (y compris la transplantation intestinale) ont été explorées ; cependant, ces options offrent actuellement une efficacité clinique limitée et une morbidité et une mortalité importantes. En revanche, une thérapie non invasive utilisant un facteur de croissance (hormone de croissance - GH) et un nutriment spécifique à l'intestin (glutamine - GLN) en combinaison avec un régime oral individualisé (GH+GLN+Diet) s'est récemment avérée améliorer de manière significative l'absorption des nutriments et éliminer ou réduire les besoins en TPN chez les patients atteints de SBS sévère.

Cet essai ouvert, monocentrique, avec un recrutement total de 30 patients atteints de SBS sévère, examinera l'innocuité et l'efficacité d'une dose plus faible (0,05 mg/kg/jour) d'hormone de croissance. Trente-deux sujets ont déjà été étudiés au Nutritional Restart Center du Massachusetts en utilisant une dose plus élevée (0,1 mg/kg/jour) d'hormone de croissance et des paramètres de traitement identiques, comme décrit dans ce protocole. Le centre médical de l'Université du Nebraska et le centre de redémarrage nutritionnel ont convenu de regrouper les données des deux études et d'analyser les données en fonction de la même variable d'efficacité primaire. Les sujets recrutés dans le groupe à faible dose d'hormone de croissance seront appariés, selon des critères cliniques spécifiques, aux patients du groupe à dose plus élevée d'hormone de croissance. La principale variable d'efficacité sera la variation du volume de perfusion de TPN/semaine et de la fréquence des perfusions de TPN/semaine à 6 mois après la sortie par rapport à la valeur initiale.

Après une évaluation de base de 3 jours au Nebraska Medical Center pour déterminer les besoins en TPN avant le traitement et pour évaluer les indices spécifiques de l'état nutritionnel et d'hydratation, de la fonction rénale et hépatique et de la capacité de fonctionnement physique, les patients commenceront à recevoir une dose plus faible de GH ( 0,05 mg/kg/jour) en association avec la GLN (30 grammes/jour, par voie orale) et le régime individualisé oral/entéral. Le traitement durera au minimum 23 jours et au maximum 54 jours. La durée du traitement sera adaptée aux besoins individuels des patients (par exemple, compréhension et acceptation du régime alimentaire modifié, sevrage réussi de la TPN). Les patients peuvent retourner chez eux pour continuer à recevoir le traitement de GH, à condition qu'ils tolèrent les injections de GH et comprennent comment administrer correctement les injections.