Evaluer effektiviteten og sikkerheten Veksthormon, glutamin og kosthold hos pasienter med korttarmsyndrom (SBS)

Langsiktig total parenteral ernæring (TPN) er en støttende, snarere enn kurativ, terapi for pasienter med alvorlig kort tarmsyndrom (SBS). På grunn av komplikasjonene (lever- og nyredysfunksjon, demineralisering av bein, næringsmangel, kateter-sepsis) og kostnadene (>$100 000/pasient/år) forbundet med denne behandlingen, har forskere forsøkt å identifisere en sikker, kostnadseffektiv alternativ behandlingsmodalitet. Ulike kirurgiske prosedyrer (inkludert tarmtransplantasjon) har blitt utforsket; Imidlertid tilbyr disse alternativene for øyeblikket begrenset klinisk effekt og betydelig morbiditet og dødelighet. I motsetning til dette har en ikke-invasiv terapi som bruker en vekstfaktor (veksthormon - GH) og et tarmspesifikt næringsstoff (glutamin - GLN) i kombinasjon med en individualisert oral diett (GH+GLN+Diet) nylig vist seg å øke betydelig. næringsabsorpsjon og eliminere eller redusere TPN-behov hos pasienter med alvorlig SBS.

Denne åpne, enkeltsenterstudien med en total påmelding av 30 pasienter med alvorlig SBS vil undersøke sikkerheten og effektiviteten til en lavere dose (0,05 mg/kg/dag) veksthormon. 32 personer har tidligere blitt studert ved Nutritional Restart Center i Massachusetts ved å bruke en høyere dose (0,1 mg/kg/dag) av veksthormon og identiske behandlingsparametere som beskrevet i denne protokollen. University of Nebraska Medical Center og Nutritional Restart Center har blitt enige om å samle dataene fra begge studiene og analysere dataene i henhold til den samme primære effektvariabelen. Forsøkspersoner rekruttert til gruppen med lavere doser veksthormon vil bli matchet, ved å bruke spesifikke kliniske kriterier, til pasienter i gruppen med høyere doser veksthormon. Den primære effektvariabelen vil være endringen i volum av TPN-infusjon/uke og frekvens av TPN-infusjoner/uke 6 måneder etter utskrivning sammenlignet med baseline.

Etter en 3 dagers baseline-evaluering ved The Nebraska Medical Center for å bestemme TPN-krav før behandling og for å vurdere de spesifikke indeksene for ernærings- og hydreringsstatus og nyre- og leverfunksjon, og fysisk funksjonsevne, vil pasienter begynne å få lavere dose GH ( 0,05 mg/kg/dag) i kombinasjon med GLN (30 gram/dag, oralt) og individualisert oral/enteral diett. Behandlingen vil vare i minimum 23 dager og maksimalt 54 dager. Behandlingsvarigheten vil bli skreddersydd til pasientens individuelle behov (f.eks. forståelse og aksept av det modifiserte kostholdet, vellykket avvenning av TPN). Pasienter kan returnere til hjemmet sitt for å fortsette å motta GH-behandlingen, forutsatt at de tolererer GH-injeksjonene og forstår hvordan de skal administrere injeksjonene på riktig måte.