Evaluer effektiviteten og sikkerheden Væksthormon, glutamin og diæt hos patienter med korttarmssyndrom (SBS)

Langsigtet total parenteral ernæring (TPN) er en støttende, snarere end helbredende, terapi til patienter med alvorligt kort tarmsyndrom (SBS). På grund af komplikationerne (lever- og nyredysfunktion, knogledemineralisering, næringsstofmangel, kateter-sepsis) og omkostninger (>$100.000/patient/år) forbundet med denne terapi, har forskere forsøgt at identificere en sikker, omkostningseffektiv alternativ behandlingsmodalitet. Forskellige kirurgiske procedurer (herunder tarmtransplantation) er blevet undersøgt; dog tilbyder disse muligheder i øjeblikket begrænset klinisk effekt og betydelig morbiditet og dødelighed. I modsætning hertil har en ikke-invasiv terapi, der anvender en vækstfaktor (væksthormon - GH) og et tarmspecifikt næringsstof (glutamin - GLN) i kombination med en individualiseret oral diæt (GH+GLN+Diæt) for nylig vist sig at forbedre markant næringsstofabsorption og eliminere eller reducere TPN-krav hos patienter med svær SBS.

Dette åbne, enkelt-center-forsøg med en samlet indskrivning af 30 patienter med svær SBS vil undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​en lavere dosis (0,05 mg/kg/dag) af væksthormon. 32 forsøgspersoner er tidligere blevet undersøgt på Nutritional Restart Center i Massachusetts ved at bruge en højere dosis (0,1 mg/kg/dag) af væksthormon og identiske behandlingsparametre som beskrevet i denne protokol. University of Nebraska Medical Center og Nutritional Restart Center er blevet enige om at samle dataene fra begge undersøgelser og analysere dataene i henhold til den samme primære effektivitetsvariabel. Forsøgspersoner rekrutteret til gruppen med lavere dosis væksthormon vil blive matchet, ved hjælp af specifikke kliniske kriterier, til patienter i gruppen med højere dosis væksthormon. Den primære effektvariabel vil være ændringen i volumen af ​​TPN-infusion/uge og hyppigheden af ​​TPN-infusioner/uge 6 måneder efter udskrivelsen sammenlignet med baseline.

Efter en 3 dages baseline-evaluering på The Nebraska Medical Center for at bestemme TPN-kravene før behandling og for at vurdere de specifikke indeks for ernærings- og hydreringsstatus og nyre- og leverfunktion samt fysisk funktionsevne, vil patienter begynde at modtage lavere dosis GH ( 0,05 mg/kg/dag) i kombination med GLN (30 gram/dag, oralt) og den individualiserede oral/enterale diæt. Behandlingen vil vare i minimum 23 dage og højst 54 dage. Behandlingsvarigheden vil blive skræddersyet til patienternes individuelle behov (f.eks. forståelse og accept af den ændrede kost, vellykket fravænning af TPN). Patienter kan vende tilbage til deres hjem for at fortsætte med at modtage GH-behandlingen, forudsat at de tolererer GH-injektionerne og forstår, hvordan de administrerer injektionerne korrekt.