Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Study of VX-809 in Cystic Fibrosis Subjects With the ∆F508-CFTR Gene Mutation

1. srpna 2015 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multiple Dose Study of VX-809 to Evaluate Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of VX-809 in Cystic Fibrosis Subjects Homozygous for the ∆F508-CFTR Gene Mutation

The primary objective of the study was to evaluate the safety and tolerability of VX-809 in participants with cystic fibrosis (CF) who are homozygous for the F508del mutation on the CF transmembrane conductance regulator (CFTR) gene.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

This was a Phase 2, randomized, double-blind, placebo-controlled, multiple-dose study of orally-administered VX-809 in participants with CF who are homozygous for the specific CFTR mutation known as ∆F508 or F508del. Enrollment was planned for 90 participants at approximately 20 centers. Participants were planned to be randomized in a 4:1 ratio to receive 1 of 4 doses of VX-809 or placebo once a day for 28 days in a parallel design. Participants were outpatients during the study, except for overnight stays on Day 1 and 28.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

93

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie
      • Leuven, Belgie
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Německo
      • Cologne, Německo
      • Hannover, Německo
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy
      • San Diego, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy
      • Columbus, Ohio, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of CF with ∆F508-CFTR mutation in both alleles
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) greater than or equal to (>=) 40 percent (%) of predicted normal for age, gender, and height
  • Weight >=40 kilograms (kg) and body mass index greater than or equal to 18.5 kilogram per square meter (kg/m^2)
  • Screening laboratory values, tests, and physical examination within acceptable ranges
  • Negative pregnancy test (for women of child-bearing potential)
  • Able and willing to follow contraceptive requirements
  • Willing to remain on a stable medication regimen for the duration of study participation

Exclusion Criteria:

  • History of any illness, or any ongoing acute illness, that could impact the safety of the study participant or may confound results of study
  • Pulmonary exacerbation or changes in therapy for pulmonary disease within 14 days before receiving the first dose of study drug
  • Impaired hepatic or renal function
  • History of organ or hematological transplant

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Placebo matched to VX-809 capsule orally once daily for 28 days.
Lék: Placebo
Placebo matched to VX-809 capsules.
Experimentální: VX-809, 25 mg
VX-809, 25 milligram (mg) capsule orally once daily for 28 days.
Lék: VX-809
Capsules
Experimentální: VX-809, 50 mg
VX-809, 50 mg capsule orally once daily for 28 days.
Lék: VX-809
Capsules
Experimentální: VX-809, 100 mg
VX-809, 100 mg capsule orally once daily for 28 days.
Lék: VX-809
Capsules
Experimentální: VX-809, 200 mg
VX-809, 200 mg capsule orally once daily for 28 days.
Lék: VX-809
Capsules

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Safety and Tolerability Based on Adverse Events (AEs)
Časové okno: Up to 14 days after last dose (last dose = Day 28)
AE: any untoward medical occurrence in a participant during the study; the event does not necessarily have a causal relationship with the treatment. This includes any newly occurring event or previous condition that has increased in severity or frequency after the informed consent form is signed. AE includes serious as well as Non-serious AEs. Serious adverse event (SAE) (subset of AE): medical event or condition, which falls into any of the following categories, regardless of its relationship to the study drug: death, life threatening adverse experience, in-patient hospitalization/prolongation of hospitalization, persistent/significant disability or incapacity, congenital anomaly/birth defect, important medical event. Number of participants with AEs and SAEs are reported. An AE that started at or after initial dosing of study drug, or increased in severity after initial dosing of study drug visit is considered treatment-emergent.
Up to 14 days after last dose (last dose = Day 28)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change From Baseline in Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) at Day 28
Časové okno: Baseline, Day 28
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 at Day 28
Časové okno: Baseline, Day 28
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. Predicted FEV1 (for age, gender, and height) was calculated using the Knudson method.
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Forced Vital Capacity (FVC) at Day 28
Časové okno: Baseline, Day 28
FVC is the volume of air that can be forcibly exhaled from the lungs after taking the deepest breath possible.
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Forced Expiratory Flow Over the Middle Half of the FVC (FEF25-75) at Day 28
Časové okno: Baseline, Day 28
FEF25-75 is total volume of air exhaled from the lungs over the middle half of the FVC test, expressed as liters per second (L/sec).
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Sweat Chloride at Day 28
Časové okno: Baseline, Day 28
Sweat samples were collected using an approved Macroduct (Wescor) collection device. A volume of greater than or equal to (>=) 15 microliter was required for determination of sweat chloride.
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Nasal Potential Difference (NPD) of Zero Chloride Plus Isoproterenol Response at Day 28
Časové okno: Baseline, Day 28

Nasal potential difference (NPD) provides a direct and sensitive evaluation of sodium and chloride transport in secretory epithelial cells via assessment of transepithelial bioelectric properties. NPD under conditions of zero chloride concentration perfusion solution in the presence of isoproterenol is reported.

NPDs were performed according to Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Development Network (CFFT TDN) Standard Operating Procedure (SOP) 528.00 "Standardization of Measurement of Nasal Membrane Transepithelial Potential Difference (NPD) - electronic data capture (EDC) and Perfusion or Perfusion-Free Probe".
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Domain Scores at Day 28
Časové okno: Baseline, Day 28
The CFQ-R is a validated participant-reported outcome measuring health-related quality of life for participants with cystic fibrosis. CFQ-R domains include: Body, Digestion, Eat, Emotion, Health Perceptions, Physical, Respiratory, Role, Social, Treatment Burden, Vitality, and Weight. Individual domain score range: 0-100; higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life.
Baseline, Day 28
Maximum Plasma Concentration (Cmax) of VX-809
Časové okno: Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, 24, and 30-60 hours post dose)
Only participants who received VX-809 were analyzed for this outcome measure.
Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, 24, and 30-60 hours post dose)
Area Under the Concentration Versus Time Curve From Time 0 to 24 Hours (AUC0-24) of VX-809
Časové okno: Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post dose)
Only participants who received VX-809 were analyzed for this outcome measure.
Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post dose)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2009

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. března 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. března 2009

První zveřejněno (Odhad)

19. března 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

28. srpna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. srpna 2015

Naposledy ověřeno

1. června 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX08-809-101

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit