- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00865904
Study of VX-809 in Cystic Fibrosis Subjects With the ∆F508-CFTR Gene Mutation
A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multiple Dose Study of VX-809 to Evaluate Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of VX-809 in Cystic Fibrosis Subjects Homozygous for the ∆F508-CFTR Gene Mutation
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussels, Belgia
-
Leuven, Belgia
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandia
-
Utrecht, Holandia
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
-
-
-
-
-
Cologne, Niemcy
-
Hannover, Niemcy
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Inclusion Criteria:
- Confirmed diagnosis of CF with ∆F508-CFTR mutation in both alleles
- Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) greater than or equal to (>=) 40 percent (%) of predicted normal for age, gender, and height
- Weight >=40 kilograms (kg) and body mass index greater than or equal to 18.5 kilogram per square meter (kg/m^2)
- Screening laboratory values, tests, and physical examination within acceptable ranges
- Negative pregnancy test (for women of child-bearing potential)
- Able and willing to follow contraceptive requirements
- Willing to remain on a stable medication regimen for the duration of study participation
Exclusion Criteria:
- History of any illness, or any ongoing acute illness, that could impact the safety of the study participant or may confound results of study
- Pulmonary exacerbation or changes in therapy for pulmonary disease within 14 days before receiving the first dose of study drug
- Impaired hepatic or renal function
- History of organ or hematological transplant
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Komparator placebo: Placebo
Placebo matched to VX-809 capsule orally once daily for 28 days.
|
Placebo matched to VX-809 capsules.
|
Eksperymentalny: VX-809, 25 mg
VX-809, 25 milligram (mg) capsule orally once daily for 28 days.
|
Capsules
|
Eksperymentalny: VX-809, 50 mg
VX-809, 50 mg capsule orally once daily for 28 days.
|
Capsules
|
Eksperymentalny: VX-809, 100 mg
VX-809, 100 mg capsule orally once daily for 28 days.
|
Capsules
|
Eksperymentalny: VX-809, 200 mg
VX-809, 200 mg capsule orally once daily for 28 days.
|
Capsules
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Safety and Tolerability Based on Adverse Events (AEs)
Ramy czasowe: Up to 14 days after last dose (last dose = Day 28)
|
AE: any untoward medical occurrence in a participant during the study; the event does not necessarily have a causal relationship with the treatment.
This includes any newly occurring event or previous condition that has increased in severity or frequency after the informed consent form is signed.
AE includes serious as well as Non-serious AEs.
Serious adverse event (SAE) (subset of AE): medical event or condition, which falls into any of the following categories, regardless of its relationship to the study drug: death, life threatening adverse experience, in-patient hospitalization/prolongation of hospitalization, persistent/significant disability or incapacity, congenital anomaly/birth defect, important medical event.
Number of participants with AEs and SAEs are reported.
An AE that started at or after initial dosing of study drug, or increased in severity after initial dosing of study drug visit is considered treatment-emergent.
|
Up to 14 days after last dose (last dose = Day 28)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Change From Baseline in Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) at Day 28
Ramy czasowe: Baseline, Day 28
|
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
|
Baseline, Day 28
|
Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 at Day 28
Ramy czasowe: Baseline, Day 28
|
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
Predicted FEV1 (for age, gender, and height) was calculated using the Knudson method.
|
Baseline, Day 28
|
Change From Baseline in Forced Vital Capacity (FVC) at Day 28
Ramy czasowe: Baseline, Day 28
|
FVC is the volume of air that can be forcibly exhaled from the lungs after taking the deepest breath possible.
|
Baseline, Day 28
|
Change From Baseline in Forced Expiratory Flow Over the Middle Half of the FVC (FEF25-75) at Day 28
Ramy czasowe: Baseline, Day 28
|
FEF25-75 is total volume of air exhaled from the lungs over the middle half of the FVC test, expressed as liters per second (L/sec).
|
Baseline, Day 28
|
Change From Baseline in Sweat Chloride at Day 28
Ramy czasowe: Baseline, Day 28
|
Sweat samples were collected using an approved Macroduct (Wescor) collection device.
A volume of greater than or equal to (>=) 15 microliter was required for determination of sweat chloride.
|
Baseline, Day 28
|
Change From Baseline in Nasal Potential Difference (NPD) of Zero Chloride Plus Isoproterenol Response at Day 28
Ramy czasowe: Baseline, Day 28
|
Nasal potential difference (NPD) provides a direct and sensitive evaluation of sodium and chloride transport in secretory epithelial cells via assessment of transepithelial bioelectric properties. NPD under conditions of zero chloride concentration perfusion solution in the presence of isoproterenol is reported. NPDs were performed according to Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Development Network (CFFT TDN) Standard Operating Procedure (SOP) 528.00 "Standardization of Measurement of Nasal Membrane Transepithelial Potential Difference (NPD) - electronic data capture (EDC) and Perfusion or Perfusion-Free Probe". |
Baseline, Day 28
|
Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Domain Scores at Day 28
Ramy czasowe: Baseline, Day 28
|
The CFQ-R is a validated participant-reported outcome measuring health-related quality of life for participants with cystic fibrosis.
CFQ-R domains include: Body, Digestion, Eat, Emotion, Health Perceptions, Physical, Respiratory, Role, Social, Treatment Burden, Vitality, and Weight.
Individual domain score range: 0-100; higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life.
|
Baseline, Day 28
|
Maximum Plasma Concentration (Cmax) of VX-809
Ramy czasowe: Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, 24, and 30-60 hours post dose)
|
Only participants who received VX-809 were analyzed for this outcome measure.
|
Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, 24, and 30-60 hours post dose)
|
Area Under the Concentration Versus Time Curve From Time 0 to 24 Hours (AUC0-24) of VX-809
Ramy czasowe: Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post dose)
|
Only participants who received VX-809 were analyzed for this outcome measure.
|
Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post dose)
|
Współpracownicy i badacze
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12:CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Clancy JP, Rowe SM, Accurso FJ, Aitken ML, Amin RS, Ashlock MA, Ballmann M, Boyle MP, Bronsveld I, Campbell PW, De Boeck K, Donaldson SH, Dorkin HL, Dunitz JM, Durie PR, Jain M, Leonard A, McCoy KS, Moss RB, Pilewski JM, Rosenbluth DB, Rubenstein RC, Schechter MS, Botfield M, Ordonez CL, Spencer-Green GT, Vernillet L, Wisseh S, Yen K, Konstan MW. Results of a phase IIa study of VX-809, an investigational CFTR corrector compound, in subjects with cystic fibrosis homozygous for the F508del-CFTR mutation. Thorax. 2012 Jan;67(1):12-8. doi: 10.1136/thoraxjnl-2011-200393. Epub 2011 Aug 8.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX08-809-101
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Mukowiscydoza
-
Igdir UniversityOkan UniversityRekrutacyjnyDieta, zdrowy | Trądzik CysticIndyk
-
Samuel HatfieldRekrutacyjnyKrzemica | Silicotic Fibrosis (masywne) płucRwanda
-
IRCCS Sacro Cuore Don Calabria di NegrarRekrutacyjny
-
University College, LondonNieznanyCystic Echincoccosis | Choroba bąblowcowaZjednoczone Królestwo
-
Dong meiNieznany
-
Ayala Pharmaceuticals, Inc,Memorial Sloan Kettering Cancer Center; Hadassah Medical Organization; Adenoid... i inni współpracownicyZakończony
-
M.D. Anderson Cancer CenterZakończonyRak gruczołowo-torbielowatyStany Zjednoczone
-
Centro Hospitalar do Medio TejoZakończonyCystic Echinococcus
-
Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...Adenoid Cystic Carcinoma Research Foundation; Progenics Pharmaceuticals, Inc.Jeszcze nie rekrutacjaRak gruczołowo-torbielowatyStany Zjednoczone
-
Peking Union Medical College HospitalRekrutacyjnyRak gruczołowo-torbielowatyChiny
Badania kliniczne na Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdNieznanyOstre zapalenie oskrzeli | Ostra infekcja górnych dróg oddechowychRepublika Korei
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)ZakończonyUżywanie konopi indyjskichStany Zjednoczone
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyZakończonyMężczyźni z cukrzycą typu II (T2DM)Niemcy
-
Heptares Therapeutics LimitedZakończonyFarmakokinetyka | Problemy z bezpieczeństwemZjednoczone Królestwo
-
West Penn Allegheny Health SystemZakończonyAstma | Alergiczny nieżyt nosaStany Zjednoczone
-
Soroka University Medical CenterZakończony
-
Regado Biosciences, Inc.ZakończonyZdrowy ochotnikStany Zjednoczone
-
ItalfarmacoZakończonyDystrofia mięśniowa BeckeraHolandia, Włochy
-
Longeveron Inc.ZakończonyZespół niedorozwoju lewego sercaStany Zjednoczone