Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Study of VX-809 in Cystic Fibrosis Subjects With the ∆F508-CFTR Gene Mutation

lauantai 1. elokuuta 2015 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multiple Dose Study of VX-809 to Evaluate Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of VX-809 in Cystic Fibrosis Subjects Homozygous for the ∆F508-CFTR Gene Mutation

The primary objective of the study was to evaluate the safety and tolerability of VX-809 in participants with cystic fibrosis (CF) who are homozygous for the F508del mutation on the CF transmembrane conductance regulator (CFTR) gene.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

This was a Phase 2, randomized, double-blind, placebo-controlled, multiple-dose study of orally-administered VX-809 in participants with CF who are homozygous for the specific CFTR mutation known as ∆F508 or F508del. Enrollment was planned for 90 participants at approximately 20 centers. Participants were planned to be randomized in a 4:1 ratio to receive 1 of 4 doses of VX-809 or placebo once a day for 28 days in a parallel design. Participants were outpatients during the study, except for overnight stays on Day 1 and 28.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

93

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Saksa
      • Cologne, Saksa
      • Hannover, Saksa
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat
      • San Diego, California, Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of CF with ∆F508-CFTR mutation in both alleles
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) greater than or equal to (>=) 40 percent (%) of predicted normal for age, gender, and height
  • Weight >=40 kilograms (kg) and body mass index greater than or equal to 18.5 kilogram per square meter (kg/m^2)
  • Screening laboratory values, tests, and physical examination within acceptable ranges
  • Negative pregnancy test (for women of child-bearing potential)
  • Able and willing to follow contraceptive requirements
  • Willing to remain on a stable medication regimen for the duration of study participation

Exclusion Criteria:

  • History of any illness, or any ongoing acute illness, that could impact the safety of the study participant or may confound results of study
  • Pulmonary exacerbation or changes in therapy for pulmonary disease within 14 days before receiving the first dose of study drug
  • Impaired hepatic or renal function
  • History of organ or hematological transplant

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Placebo
Placebo matched to VX-809 capsule orally once daily for 28 days.
Lääke: Placebo
Placebo matched to VX-809 capsules.
Kokeellinen: VX-809, 25 mg
VX-809, 25 milligram (mg) capsule orally once daily for 28 days.
Lääke: VX-809
Capsules
Kokeellinen: VX-809, 50 mg
VX-809, 50 mg capsule orally once daily for 28 days.
Lääke: VX-809
Capsules
Kokeellinen: VX-809, 100 mg
VX-809, 100 mg capsule orally once daily for 28 days.
Lääke: VX-809
Capsules
Kokeellinen: VX-809, 200 mg
VX-809, 200 mg capsule orally once daily for 28 days.
Lääke: VX-809
Capsules

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Safety and Tolerability Based on Adverse Events (AEs)
Aikaikkuna: Up to 14 days after last dose (last dose = Day 28)
AE: any untoward medical occurrence in a participant during the study; the event does not necessarily have a causal relationship with the treatment. This includes any newly occurring event or previous condition that has increased in severity or frequency after the informed consent form is signed. AE includes serious as well as Non-serious AEs. Serious adverse event (SAE) (subset of AE): medical event or condition, which falls into any of the following categories, regardless of its relationship to the study drug: death, life threatening adverse experience, in-patient hospitalization/prolongation of hospitalization, persistent/significant disability or incapacity, congenital anomaly/birth defect, important medical event. Number of participants with AEs and SAEs are reported. An AE that started at or after initial dosing of study drug, or increased in severity after initial dosing of study drug visit is considered treatment-emergent.
Up to 14 days after last dose (last dose = Day 28)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change From Baseline in Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) at Day 28
Aikaikkuna: Baseline, Day 28
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 at Day 28
Aikaikkuna: Baseline, Day 28
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. Predicted FEV1 (for age, gender, and height) was calculated using the Knudson method.
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Forced Vital Capacity (FVC) at Day 28
Aikaikkuna: Baseline, Day 28
FVC is the volume of air that can be forcibly exhaled from the lungs after taking the deepest breath possible.
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Forced Expiratory Flow Over the Middle Half of the FVC (FEF25-75) at Day 28
Aikaikkuna: Baseline, Day 28
FEF25-75 is total volume of air exhaled from the lungs over the middle half of the FVC test, expressed as liters per second (L/sec).
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Sweat Chloride at Day 28
Aikaikkuna: Baseline, Day 28
Sweat samples were collected using an approved Macroduct (Wescor) collection device. A volume of greater than or equal to (>=) 15 microliter was required for determination of sweat chloride.
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Nasal Potential Difference (NPD) of Zero Chloride Plus Isoproterenol Response at Day 28
Aikaikkuna: Baseline, Day 28

Nasal potential difference (NPD) provides a direct and sensitive evaluation of sodium and chloride transport in secretory epithelial cells via assessment of transepithelial bioelectric properties. NPD under conditions of zero chloride concentration perfusion solution in the presence of isoproterenol is reported.

NPDs were performed according to Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Development Network (CFFT TDN) Standard Operating Procedure (SOP) 528.00 "Standardization of Measurement of Nasal Membrane Transepithelial Potential Difference (NPD) - electronic data capture (EDC) and Perfusion or Perfusion-Free Probe".
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Domain Scores at Day 28
Aikaikkuna: Baseline, Day 28
The CFQ-R is a validated participant-reported outcome measuring health-related quality of life for participants with cystic fibrosis. CFQ-R domains include: Body, Digestion, Eat, Emotion, Health Perceptions, Physical, Respiratory, Role, Social, Treatment Burden, Vitality, and Weight. Individual domain score range: 0-100; higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life.
Baseline, Day 28
Maximum Plasma Concentration (Cmax) of VX-809
Aikaikkuna: Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, 24, and 30-60 hours post dose)
Only participants who received VX-809 were analyzed for this outcome measure.
Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, 24, and 30-60 hours post dose)
Area Under the Concentration Versus Time Curve From Time 0 to 24 Hours (AUC0-24) of VX-809
Aikaikkuna: Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post dose)
Only participants who received VX-809 were analyzed for this outcome measure.
Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post dose)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2009

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 19. maaliskuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 28. elokuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 1. elokuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX08-809-101

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa