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Study of VX-809 in Cystic Fibrosis Subjects With the ∆F508-CFTR Gene Mutation

1 de agosto de 2015 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multiple Dose Study of VX-809 to Evaluate Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of VX-809 in Cystic Fibrosis Subjects Homozygous for the ∆F508-CFTR Gene Mutation

The primary objective of the study was to evaluate the safety and tolerability of VX-809 in participants with cystic fibrosis (CF) who are homozygous for the F508del mutation on the CF transmembrane conductance regulator (CFTR) gene.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

This was a Phase 2, randomized, double-blind, placebo-controlled, multiple-dose study of orally-administered VX-809 in participants with CF who are homozygous for the specific CFTR mutation known as ∆F508 or F508del. Enrollment was planned for 90 participants at approximately 20 centers. Participants were planned to be randomized in a 4:1 ratio to receive 1 of 4 doses of VX-809 or placebo once a day for 28 days in a parallel design. Participants were outpatients during the study, except for overnight stays on Day 1 and 28.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

93

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Cologne, Alemanha
      • Hannover, Alemanha
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
      • Leuven, Bélgica
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
      • San Diego, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda
      • Utrecht, Holanda

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of CF with ∆F508-CFTR mutation in both alleles
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) greater than or equal to (>=) 40 percent (%) of predicted normal for age, gender, and height
  • Weight >=40 kilograms (kg) and body mass index greater than or equal to 18.5 kilogram per square meter (kg/m^2)
  • Screening laboratory values, tests, and physical examination within acceptable ranges
  • Negative pregnancy test (for women of child-bearing potential)
  • Able and willing to follow contraceptive requirements
  • Willing to remain on a stable medication regimen for the duration of study participation

Exclusion Criteria:

  • History of any illness, or any ongoing acute illness, that could impact the safety of the study participant or may confound results of study
  • Pulmonary exacerbation or changes in therapy for pulmonary disease within 14 days before receiving the first dose of study drug
  • Impaired hepatic or renal function
  • History of organ or hematological transplant

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo matched to VX-809 capsule orally once daily for 28 days.
Medicamento: Placebo
Placebo matched to VX-809 capsules.
Experimental: VX-809, 25 mg
VX-809, 25 milligram (mg) capsule orally once daily for 28 days.
Medicamento: VX-809
Capsules
Experimental: VX-809, 50 mg
VX-809, 50 mg capsule orally once daily for 28 days.
Medicamento: VX-809
Capsules
Experimental: VX-809, 100 mg
VX-809, 100 mg capsule orally once daily for 28 days.
Medicamento: VX-809
Capsules
Experimental: VX-809, 200 mg
VX-809, 200 mg capsule orally once daily for 28 days.
Medicamento: VX-809
Capsules

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Safety and Tolerability Based on Adverse Events (AEs)
Prazo: Up to 14 days after last dose (last dose = Day 28)
AE: any untoward medical occurrence in a participant during the study; the event does not necessarily have a causal relationship with the treatment. This includes any newly occurring event or previous condition that has increased in severity or frequency after the informed consent form is signed. AE includes serious as well as Non-serious AEs. Serious adverse event (SAE) (subset of AE): medical event or condition, which falls into any of the following categories, regardless of its relationship to the study drug: death, life threatening adverse experience, in-patient hospitalization/prolongation of hospitalization, persistent/significant disability or incapacity, congenital anomaly/birth defect, important medical event. Number of participants with AEs and SAEs are reported. An AE that started at or after initial dosing of study drug, or increased in severity after initial dosing of study drug visit is considered treatment-emergent.
Up to 14 days after last dose (last dose = Day 28)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change From Baseline in Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) at Day 28
Prazo: Baseline, Day 28
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 at Day 28
Prazo: Baseline, Day 28
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. Predicted FEV1 (for age, gender, and height) was calculated using the Knudson method.
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Forced Vital Capacity (FVC) at Day 28
Prazo: Baseline, Day 28
FVC is the volume of air that can be forcibly exhaled from the lungs after taking the deepest breath possible.
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Forced Expiratory Flow Over the Middle Half of the FVC (FEF25-75) at Day 28
Prazo: Baseline, Day 28
FEF25-75 is total volume of air exhaled from the lungs over the middle half of the FVC test, expressed as liters per second (L/sec).
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Sweat Chloride at Day 28
Prazo: Baseline, Day 28
Sweat samples were collected using an approved Macroduct (Wescor) collection device. A volume of greater than or equal to (>=) 15 microliter was required for determination of sweat chloride.
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Nasal Potential Difference (NPD) of Zero Chloride Plus Isoproterenol Response at Day 28
Prazo: Baseline, Day 28

Nasal potential difference (NPD) provides a direct and sensitive evaluation of sodium and chloride transport in secretory epithelial cells via assessment of transepithelial bioelectric properties. NPD under conditions of zero chloride concentration perfusion solution in the presence of isoproterenol is reported.

NPDs were performed according to Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Development Network (CFFT TDN) Standard Operating Procedure (SOP) 528.00 "Standardization of Measurement of Nasal Membrane Transepithelial Potential Difference (NPD) - electronic data capture (EDC) and Perfusion or Perfusion-Free Probe".
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Domain Scores at Day 28
Prazo: Baseline, Day 28
The CFQ-R is a validated participant-reported outcome measuring health-related quality of life for participants with cystic fibrosis. CFQ-R domains include: Body, Digestion, Eat, Emotion, Health Perceptions, Physical, Respiratory, Role, Social, Treatment Burden, Vitality, and Weight. Individual domain score range: 0-100; higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life.
Baseline, Day 28
Maximum Plasma Concentration (Cmax) of VX-809
Prazo: Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, 24, and 30-60 hours post dose)
Only participants who received VX-809 were analyzed for this outcome measure.
Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, 24, and 30-60 hours post dose)
Area Under the Concentration Versus Time Curve From Time 0 to 24 Hours (AUC0-24) of VX-809
Prazo: Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post dose)
Only participants who received VX-809 were analyzed for this outcome measure.
Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post dose)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2009

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2009

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de março de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de março de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

19 de março de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

28 de agosto de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de agosto de 2015

Última verificação

1 de junho de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX08-809-101

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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