Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Study of VX-809 in Cystic Fibrosis Subjects With the ∆F508-CFTR Gene Mutation

1 augustus 2015 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multiple Dose Study of VX-809 to Evaluate Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of VX-809 in Cystic Fibrosis Subjects Homozygous for the ∆F508-CFTR Gene Mutation

The primary objective of the study was to evaluate the safety and tolerability of VX-809 in participants with cystic fibrosis (CF) who are homozygous for the F508del mutation on the CF transmembrane conductance regulator (CFTR) gene.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

This was a Phase 2, randomized, double-blind, placebo-controlled, multiple-dose study of orally-administered VX-809 in participants with CF who are homozygous for the specific CFTR mutation known as ∆F508 or F508del. Enrollment was planned for 90 participants at approximately 20 centers. Participants were planned to be randomized in a 4:1 ratio to receive 1 of 4 doses of VX-809 or placebo once a day for 28 days in a parallel design. Participants were outpatients during the study, except for overnight stays on Day 1 and 28.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

93

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België
      • Leuven, België
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Duitsland
      • Cologne, Duitsland
      • Hannover, Duitsland
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
      • Utrecht, Nederland
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten
      • San Diego, California, Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of CF with ∆F508-CFTR mutation in both alleles
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) greater than or equal to (>=) 40 percent (%) of predicted normal for age, gender, and height
  • Weight >=40 kilograms (kg) and body mass index greater than or equal to 18.5 kilogram per square meter (kg/m^2)
  • Screening laboratory values, tests, and physical examination within acceptable ranges
  • Negative pregnancy test (for women of child-bearing potential)
  • Able and willing to follow contraceptive requirements
  • Willing to remain on a stable medication regimen for the duration of study participation

Exclusion Criteria:

  • History of any illness, or any ongoing acute illness, that could impact the safety of the study participant or may confound results of study
  • Pulmonary exacerbation or changes in therapy for pulmonary disease within 14 days before receiving the first dose of study drug
  • Impaired hepatic or renal function
  • History of organ or hematological transplant

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo matched to VX-809 capsule orally once daily for 28 days.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo matched to VX-809 capsules.
Experimenteel: VX-809, 25 mg
VX-809, 25 milligram (mg) capsule orally once daily for 28 days.
Geneesmiddel: VX-809
Capsules
Experimenteel: VX-809, 50 mg
VX-809, 50 mg capsule orally once daily for 28 days.
Geneesmiddel: VX-809
Capsules
Experimenteel: VX-809, 100 mg
VX-809, 100 mg capsule orally once daily for 28 days.
Geneesmiddel: VX-809
Capsules
Experimenteel: VX-809, 200 mg
VX-809, 200 mg capsule orally once daily for 28 days.
Geneesmiddel: VX-809
Capsules

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Safety and Tolerability Based on Adverse Events (AEs)
Tijdsspanne: Up to 14 days after last dose (last dose = Day 28)
AE: any untoward medical occurrence in a participant during the study; the event does not necessarily have a causal relationship with the treatment. This includes any newly occurring event or previous condition that has increased in severity or frequency after the informed consent form is signed. AE includes serious as well as Non-serious AEs. Serious adverse event (SAE) (subset of AE): medical event or condition, which falls into any of the following categories, regardless of its relationship to the study drug: death, life threatening adverse experience, in-patient hospitalization/prolongation of hospitalization, persistent/significant disability or incapacity, congenital anomaly/birth defect, important medical event. Number of participants with AEs and SAEs are reported. An AE that started at or after initial dosing of study drug, or increased in severity after initial dosing of study drug visit is considered treatment-emergent.
Up to 14 days after last dose (last dose = Day 28)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change From Baseline in Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) at Day 28
Tijdsspanne: Baseline, Day 28
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 at Day 28
Tijdsspanne: Baseline, Day 28
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. Predicted FEV1 (for age, gender, and height) was calculated using the Knudson method.
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Forced Vital Capacity (FVC) at Day 28
Tijdsspanne: Baseline, Day 28
FVC is the volume of air that can be forcibly exhaled from the lungs after taking the deepest breath possible.
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Forced Expiratory Flow Over the Middle Half of the FVC (FEF25-75) at Day 28
Tijdsspanne: Baseline, Day 28
FEF25-75 is total volume of air exhaled from the lungs over the middle half of the FVC test, expressed as liters per second (L/sec).
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Sweat Chloride at Day 28
Tijdsspanne: Baseline, Day 28
Sweat samples were collected using an approved Macroduct (Wescor) collection device. A volume of greater than or equal to (>=) 15 microliter was required for determination of sweat chloride.
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Nasal Potential Difference (NPD) of Zero Chloride Plus Isoproterenol Response at Day 28
Tijdsspanne: Baseline, Day 28

Nasal potential difference (NPD) provides a direct and sensitive evaluation of sodium and chloride transport in secretory epithelial cells via assessment of transepithelial bioelectric properties. NPD under conditions of zero chloride concentration perfusion solution in the presence of isoproterenol is reported.

NPDs were performed according to Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Development Network (CFFT TDN) Standard Operating Procedure (SOP) 528.00 "Standardization of Measurement of Nasal Membrane Transepithelial Potential Difference (NPD) - electronic data capture (EDC) and Perfusion or Perfusion-Free Probe".
Baseline, Day 28
Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Domain Scores at Day 28
Tijdsspanne: Baseline, Day 28
The CFQ-R is a validated participant-reported outcome measuring health-related quality of life for participants with cystic fibrosis. CFQ-R domains include: Body, Digestion, Eat, Emotion, Health Perceptions, Physical, Respiratory, Role, Social, Treatment Burden, Vitality, and Weight. Individual domain score range: 0-100; higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life.
Baseline, Day 28
Maximum Plasma Concentration (Cmax) of VX-809
Tijdsspanne: Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, 24, and 30-60 hours post dose)
Only participants who received VX-809 were analyzed for this outcome measure.
Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, 24, and 30-60 hours post dose)
Area Under the Concentration Versus Time Curve From Time 0 to 24 Hours (AUC0-24) of VX-809
Tijdsspanne: Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post dose)
Only participants who received VX-809 were analyzed for this outcome measure.
Day 1 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post-dose), Day 28 (pre dose, 0.75, 1.5, 3, 4, 6, 9, 12, and 24 hours post dose)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 maart 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 maart 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

19 maart 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

28 augustus 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 augustus 2015

Laatst geverifieerd

1 juni 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX08-809-101

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren