Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Autologní transplantace kmenových buněk pro roztroušenou sklerózu (MS/BMT)

27. září 2016 aktualizováno: Ottawa Hospital Research Institute

Zacílení na roztroušenou sklerózu jako autoimunitní onemocnění s intenzivní imunoablativní terapií a imunologickou rekonstitucí: potenciální léčebná terapie pro pacienty s předpokládanou špatnou prognózou

Roztroušená skleróza je autoimunitní onemocnění. Studujeme, zda vysokodávkovaná chemoterapie a transplantace autologních kmenových buněk mohou nahradit autoreaktivní imunitní systém a zda to sníží klinické zánětlivé onemocnění centrálního nervového systému (CNS). Druhým cílem je zjistit, zda existuje dlouhodobá stabilizace nebo zlepšení skóre invalidity, pokud je zánětlivé onemocnění pod kontrolou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 46 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk mezi 18 a 50 lety
  • Diagnóza aktivní roztroušené sklerózy s recidivami nebo progresí a trvalým nahromaděným postižením, stanovená neurologem v oboru
  • Pacient zvažován s vysokým rizikem progrese
  • EDSS cerebelární funkční skóre větší nebo rovné 3 NEBO EDSS pyramidální funkční skóre větší nebo rovné 3
  • EDSS mezi větší nebo rovnou 3 a menší nebo rovnou 6
  • Důkaz současné aktivity onemocnění
  • Důkaz progrese nebo pokračujících relapsů nebo zhoršení MRI po alespoň jednom roce léčby interferonem-B1, glatiramer acetátem, mitoxantronem nebo jinou konvenční imunosupresivní léčbou
  • Pokud pacient dříve dostával cytotoxickou látku (mitoxantron, cyklofosfamid atd.), musí mít normální morfologii kostní dřeně a cytogenetiku, než bude považován za způsobilého pro tuto studii
  • MRI sken mozku, který splňuje kritéria MRI Paty nebo Fazekas pro diagnostiku roztroušené sklerózy
  • Žádné známky zánětu jater nebo fibrózy

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s primárně progresivní roztroušenou sklerózou
  • Pacienti se srdečním, renálním, plicním, jaterním nebo jiným orgánovým postižením, které by omezovalo jejich schopnost přijímat dávkově intenzivní imunosupresivní léčbu včetně vysokodávkové chemoterapie a ASCT
  • Pacient s jakoukoli aktivní nebo chronickou infekcí
  • Pacienti, kteří jsou séropozitivní na HIV1, HIV2, povrchový antigen hepatitidy B a hepatitidu C
  • Pacienti s předchozí anamnézou jiného zhoubného nádoru než bazaliomu kůže nebo karcinomu in situ, který byl v remisi déle než jeden rok
  • Pacienti, jejichž délka života je výrazně omezena jiným přidruženým onemocněním
  • Pacienti s prokázanou myelodysplazií nebo jinou neautoimunitní cytopenií
  • Pacienti, kteří dostali cytotoxickou látku do jednoho měsíce od zařazení do této studie
  • Těhotenství nebo riziko otěhotnění. To zahrnuje pacienty, kteří nejsou ochotni používat aktivní antikoncepci během doby chemoterapie
  • Pacienti s přecitlivělostí na králičí proteiny
  • Pacienti, kteří nejsou schopni dát písemný informovaný souhlas v souladu s pokyny etické komise pro výzkum
  • Pacienti s předchozí expozicí natalizumabu nebo alemtuzumabu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Nerandomizovaná kontrolní skupina
Pacienti splňující kritéria pro zařazení/vyloučení, kteří nesouhlasili s léčbou, budou požádáni, aby souhlasili s kontrolní skupinou, a budou sledováni během standardní péče.
Jiný: Standardní terapie
Pacient dostane standardní terapii, o které rozhodne jeho ošetřující neurolog.
Experimentální: Transplantace kmenových buněk
Pacienti podstoupí transplantaci kmenových buněk pro léčbu roztroušené sklerózy
Jiný: imunoablace a autologní CD34 selektovaná transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT),

Mobilizace kmenových buněk s cyklofosfamidem 4,5 g/m2 a rhGCSF 10 ug/kg/d x 10 den.

Odběr kmenových buněk pomocí Cobe Spectra Purifikace kmenových buněk pomocí Miltenyi CliniMACS Kondicionování transplantace kmenových buněk busulfanem 9,6 mg/kg iv, cyklofosfamid 200 mg/kg iv, králičí ATG 5 mg/kg iv s následnou CD34 selektovanou autologní transplantací hematopoetických kmenových buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
3 roky přežití bez aktivity MS
Časové okno: 3 roky sledování po transplantaci
3 roky sledování po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Morbidita související s transplantací
Časové okno: 3 roky sledování po transplantaci
3 roky sledování po transplantaci
Úmrtnost související s transplantací
Časové okno: 3 roky
3 roky
Čas do selhání léčby RS
Časové okno: 3 roky
3 roky
rychlost imunitní rekonstituce po léčbě
Časové okno: 3 roky
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ottawa Hospital Research Institute

Spolupracovníci

Multiple Sclerosis Scientific Research Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mark S Freedman, MD, Ottawa Hospital Research Institute

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2001

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. března 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. dubna 2010

První zveřejněno (Odhad)

8. dubna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

28. září 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. září 2016

Naposledy ověřeno

1. září 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 200037401H

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit