Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Energy Balance and Weight Gain With Ivacaftor Treatment

17. července 2017 aktualizováno: Children's Hospital of Philadelphia

Energy Balance and Weight Gain With Ivacaftor Treatment of CFTR Gating Mutations

Ivacaftor is a novel, FDA approved new therapy that addresses Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) dysfunctions in subjects with Cystic fibrosis (CF) and "gating mutations".

The primary aim is to determine the mechanism(s) for weight gain in participants whom Ivacaftor treatment was initiated based on clinical indications by CF Care Team. This longitudinal study will assess in detail energy expenditure, weight gain, body composition, and lung function in 24 subjects ≥6 years old with CF with a gating mutation before treatment and after three months treatment with Ivacaftor. All subjects will be seen at the Children's Hospital of Philadelphia's Clinical Translational Research Center.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Cystická fibróza

Detailní popis

Cystic fibrosis (CF) is a genetic disease caused by mutations in the gene encoding the CF transmembrane conductance regulator (CFTR), a chloride channel. Most CF mutations either reduce the number of CFTR channels at the cell surface (synthesis or processing mutations) or impair channel function (gating or conductance mutations). Ivacaftor (Kalydeco, VX-770) is a novel, FDA approved new therapy that addresses CFTR dysfunctions in subjects with CF and "gating mutations", specifically; it potentiates CFTR channel function. For mutations like G551D that permit CFTR expression at the cell membrane but compromise its activity, Ivacaftor increases the probability that the channel is open and active. In previous randomized, double-blind, placebo controlled trials, Ivacaftor treatment resulted in clinically significantly improvements in pulmonary function, weight and body mass index (BMI), and significant decreases in sweat chloride reflective of increased CFTR activity. The improvements in lung function and weight occurred over the first 8 weeks of treatment, plateaued and were sustained over the 48 weeks of the trial. The mechanism for the rapid and sustained weight gain is not known. Several mechanisms are considered in this proposal which may result in improved energy balance and energy utilization, and weight gain. These include decreased resting energy expenditure, increased energy and fat absorption from the gut, improved pancreatic enzyme and pH secretion, and increased energy intake. Improvements in weight and BMI status are expected to result from this improvement in energy balance and utilization, with potential beneficial effects on muscle mass and function and quality of life.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Spojené státy
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

24 subjects ≥6 years old with CF with a gating mutation before treatment (baseline) and after three months treatment with Ivacaftor.

Popis

Inclusion Criteria:

Cystic fibrosis with one or two CFTR gating mutations
Age: 6 years and older
A clinical decision has been made for the subject to start Ivacaftor treatment
In usual state of good health
Family and subject commitment to the 3-month study protocol with two, 3-4 day visits to CHOP

Exclusion Criteria:

FEV1 < 40% predicted
Use of any inhibitors or inducers of cytochrome P450 (CYP) 3A
Pregnancy or breast feeding
Other illness affecting growth or nutritional status
Subjects receiving total parenteral nutrition

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Časové okno
Reduction in resting energy expenditure Časové okno: 3 months	3 months

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Spolupracovníci

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. května 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. května 2014

První zveřejněno (Odhad)

19. května 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. července 2017

Naposledy ověřeno

1. července 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

13-010622

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Energy Balance and Weight Gain With Ivacaftor Treatment