- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT02141464
Energy Balance and Weight Gain With Ivacaftor Treatment
Energy Balance and Weight Gain With Ivacaftor Treatment of CFTR Gating Mutations
Ivacaftor is a novel, FDA approved new therapy that addresses Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) dysfunctions in subjects with Cystic fibrosis (CF) and "gating mutations".
The primary aim is to determine the mechanism(s) for weight gain in participants whom Ivacaftor treatment was initiated based on clinical indications by CF Care Team. This longitudinal study will assess in detail energy expenditure, weight gain, body composition, and lung function in 24 subjects ≥6 years old with CF with a gating mutation before treatment and after three months treatment with Ivacaftor. All subjects will be seen at the Children's Hospital of Philadelphia's Clinical Translational Research Center.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Inclusion Criteria:
- Cystic fibrosis with one or two CFTR gating mutations
- Age: 6 years and older
- A clinical decision has been made for the subject to start Ivacaftor treatment
- In usual state of good health
- Family and subject commitment to the 3-month study protocol with two, 3-4 day visits to CHOP
Exclusion Criteria:
- FEV1 < 40% predicted
- Use of any inhibitors or inducers of cytochrome P450 (CYP) 3A
- Pregnancy or breast feeding
- Other illness affecting growth or nutritional status
- Subjects receiving total parenteral nutrition
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Reduction in resting energy expenditure
Временное ограничение: 3 months
|
3 months
|
Соавторы и исследователи
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Stallings VA, Sainath N, Oberle M, Bertolaso C, Schall JI. Energy Balance and Mechanisms of Weight Gain with Ivacaftor Treatment of Cystic Fibrosis Gating Mutations. J Pediatr. 2018 Oct;201:229-237.e4. doi: 10.1016/j.jpeds.2018.05.018. Epub 2018 Jul 18.
- Sainath NN, Schall J, Bertolaso C, McAnlis C, Stallings VA. Italian and North American dietary intake after ivacaftor treatment for Cystic Fibrosis Gating Mutations. J Cyst Fibros. 2019 Jan;18(1):135-143. doi: 10.1016/j.jcf.2018.06.004. Epub 2018 Jul 6.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 13-010622
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .