- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02141464
Energy Balance and Weight Gain With Ivacaftor Treatment
Energy Balance and Weight Gain With Ivacaftor Treatment of CFTR Gating Mutations
Ivacaftor is a novel, FDA approved new therapy that addresses Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) dysfunctions in subjects with Cystic fibrosis (CF) and "gating mutations".
The primary aim is to determine the mechanism(s) for weight gain in participants whom Ivacaftor treatment was initiated based on clinical indications by CF Care Team. This longitudinal study will assess in detail energy expenditure, weight gain, body composition, and lung function in 24 subjects ≥6 years old with CF with a gating mutation before treatment and after three months treatment with Ivacaftor. All subjects will be seen at the Children's Hospital of Philadelphia's Clinical Translational Research Center.
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Cystic fibrosis with one or two CFTR gating mutations
- Age: 6 years and older
- A clinical decision has been made for the subject to start Ivacaftor treatment
- In usual state of good health
- Family and subject commitment to the 3-month study protocol with two, 3-4 day visits to CHOP
Exclusion Criteria:
- FEV1 < 40% predicted
- Use of any inhibitors or inducers of cytochrome P450 (CYP) 3A
- Pregnancy or breast feeding
- Other illness affecting growth or nutritional status
- Subjects receiving total parenteral nutrition
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Reduction in resting energy expenditure
Tidsramme: 3 months
|
3 months
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Stallings VA, Sainath N, Oberle M, Bertolaso C, Schall JI. Energy Balance and Mechanisms of Weight Gain with Ivacaftor Treatment of Cystic Fibrosis Gating Mutations. J Pediatr. 2018 Oct;201:229-237.e4. doi: 10.1016/j.jpeds.2018.05.018. Epub 2018 Jul 18.
- Sainath NN, Schall J, Bertolaso C, McAnlis C, Stallings VA. Italian and North American dietary intake after ivacaftor treatment for Cystic Fibrosis Gating Mutations. J Cyst Fibros. 2019 Jan;18(1):135-143. doi: 10.1016/j.jcf.2018.06.004. Epub 2018 Jul 6.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 13-010622
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystisk fibrose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Fullført