Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 3 studie účinnosti a bezpečnosti BG00012 u pediatrických pacientů s relaps-remitující roztroušenou sklerózou (RRMS) (CONNECT)

16. května 2026 aktualizováno: Biogen

Otevřená, randomizovaná, multicentrická, vícedávková, aktivně řízená, paralelní skupinová studie účinnosti a bezpečnosti BG00012 u dětí ve věku od 10 do méně než 18 let s relaps-remitující roztroušenou sklerózou, s volitelným otevřeným rozšířením

Hlavní cíle Části 1 jsou následující: Vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost BG00012 u pediatrických pacientů s RRMS ve srovnání s léčbou modifikující onemocnění a posoudit zdravotní výsledky a vývoj postižení. Primárním cílem části 2 je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost BG00012 u subjektů, které dokončily týden 96 v části 1 studie 109MS306. Sekundárním cílem části 2 je popsat dlouhodobé výsledky RS BG00012 u subjektů, které dokončily týden 96 v části 1 studie 109MS306.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

156

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1020
        • Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Ghent
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1113
        • MHATNP 'Sv.Naum', EAD
  • Dánsko
      • Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Århus Universitetshospital
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense, Dánsko, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Francie
    • Bas Rhin
      • Strasbourg, Bas Rhin, Francie, 67098
        • CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francie, 13385
        • hopital de la Timone
    • Côte-d'Or
      • Dijon, Côte-d'Or, Francie, 21079
        • CHU Dijon -BOCAGE CENTRAL
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francie, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes, Ille Et Vilaine, Francie, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
    • Meurthe Et Moselle
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe Et Moselle, Francie, 54500
        • Hôpital de Brabois Enfants
    • Nord
      • Lille, Nord, Francie, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Puy De Dome
      • Clermont-Ferrand, Puy De Dome, Francie, 63003
        • CHU Clermont Ferrand - Hopital d'Estaing
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francie, 69677
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
    • Somme
      • Amiens, Somme, Francie, 80054
        • CHU Amiens - Hopital Sud
    • Val De Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val De Marne, Francie, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Itálie
      • Bari, Itálie, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
      • Genova, Itálie, 16132
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
      • Milan, Itálie, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria 'Federico II'
      • Padova, Itálie, 35128
        • Azienda Ospedale-Università di Padova
      • Palermo, Itálie, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Itálie, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-Università di Roma La Sapienza
      • Roma, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Varese
      • Gallarate, Varese, Itálie, 21013
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale della Valle Olona (presidio di Gallarate)
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
  • Kuvajt
      • Ash Shuwaykh, Kuvajt, 12345
        • Ibn Sina Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Maďarsko, 1089
        • Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet
  • Německo
    • Bavaria
      • Augsburg, Bavaria, Německo, 86156
        • Universitaetsklinikum Augsburg
      • Munich, Bavaria, Německo, 80337
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Německo, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
  • Polsko
      • Bialystok, Polsko, 15-274
        • SPZOZ Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
      • Gdansk, Polsko, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Poznan, Polsko, 60-355
        • Szpital Kliniczny im.Heliodora Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im.K. Marcinkowskiego w Poznaniu
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Instytut 'Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka'
  • Spojené království
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
      • London, Greater London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children
      • London, Greater London, Spojené království, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 2115
        • Boston Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • The Rector and Visitors of the University of Virginia
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia ,,Dr Vukan Cupic''
      • Kragujevac, Srbsko, 34000
        • University Clinical Center Kragujevac
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Turecko (Türkiye), 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
  • Česko
      • Brno, Česko, 656 91
        • Fakultni Nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Hradec Králové, Česko, 500 05
        • Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
      • Jihlava, Česko, 58633
        • Nemocnice Jihlava p.o.
      • Ostrava, Česko, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
  • Španělsko
      • Seville, Španělsko, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu
    • Córdoba
      • Córdoba, Córdoba, Španělsko, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia
    • Madrid
      • Torrejón de Ardoz, Madrid, Španělsko, 28850
        • Hospital Universitario De Torrejon
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 41345
        • Sahlgrenska Sjukhuset
      • Stockholm, Švédsko, SE-113 61
        • Karolinska

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Musí mít tělesnou hmotnost ≥30 kg.
  • Musí mít diagnózu RRMS (konsensuální definice pro pediatrickou RRMS [Krupp 2007]).
  • Musí být ambulantní se základním skóre EDSS mezi 0 a 5,5 včetně.
  • Musí prodělat alespoň 1 z následujících 3 stavů: a) alespoň 1 relaps během posledních 12 měsíců před 1. dnem s předchozí MRI mozku prokazující léze konzistentní s RS; b) alespoň 2 relapsy během posledních 24 měsíců před 1. dnem, s předchozí MRI mozku prokazující léze konzistentní s RS; c) důkaz Gd-enhancujících lézí mozku na MRI provedené během 6 týdnů před 1. dnem.
  • Musí být neurologicky stabilní, bez známek relapsu během 50 dnů před 1. dnem a bez známek léčby kortikosteroidy během 30 dnů před 1. dnem.
  • Subjekty ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní, musí být ochotny používat účinnou antikoncepci během studie a být ochotné a schopné pokračovat v antikoncepci po dobu alespoň 30 dnů po jejich poslední dávce studijní léčby.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Primárně progresivní, sekundárně progresivní nebo progresivní relabující RS (jak je definováno [Lublin a Reingold 1996]). Tyto stavy vyžadují přítomnost nepřetržitého klinického zhoršování onemocnění po dobu alespoň 3 měsíců. Subjekty s těmito stavy mohou mít také superponované recidivy, ale liší se od relabujících-remitujících subjektů nedostatkem klinicky stabilních období nebo klinického zlepšení.
  • Poruchy napodobující RS, jako jsou jiné demyelinizační poruchy (např. akutní diseminovaná encefalomyelitida), systémové autoimunitní poruchy (např. Sjogrenova nemoc, lupus erythematodes), metabolické poruchy (např. dystrofie) a infekční poruchy.
  • Premaligní nebo maligní onemocnění v anamnéze. Subjekty s bazocelulárním karcinomem, který byl před screeningem zcela vyříznut, zůstanou způsobilé.
  • Závažné alergické nebo anafylaktické reakce v anamnéze nebo známá přecitlivělost na DMF, estery kyseliny fumarové nebo interferon beta-1a (IFN Beta-1a).
  • Anamnéza abnormálních laboratorních výsledků svědčících o jakémkoli významném endokrinologickém, hematologickém, jaterním, imunologickém, metabolickém, urologickém, ledvinovém a/nebo jakémkoli jiném závažném onemocnění, které by bránilo účasti v klinické studii.

  • Anamnéza klinicky významných kardiovaskulárních, plicních, GI, dermatologických, růstových, vývojových, psychiatrických (včetně deprese), neurologických (jiných než RS) a/nebo jiných závažných onemocnění, která by vylučovala účast v klinické studii.

    -.Historie viru lidské imunodeficience.

  • Recidiva RS, ke které došlo během 50 dnů před 1. dnem A/NEBO se subjekt nestabilizoval z předchozí recidivy před 1. dnem.
  • Jiné blíže nespecifikované důvody, které podle názoru zkoušejícího nebo Biogen Idec činí předmět nevhodným pro zápis.
  • Pro PD/PK podskupinu subjektů: subjekty neschopné spolknout celou tobolku BG00012.

Klíčová historie léčby

  • Jakákoli předchozí léčba přípravkem Fumaderm (estery kyseliny fumarové) nebo BG00012.
  • Předchozí léčba kteroukoli z následujících látek: celkové ozáření lymfatických uzlin, vakcinace kladribinem, T lymfocyty nebo receptory T lymfocytů, jakákoli terapeutická monoklonální protilátka, s výjimkou rituximabu nebo natalizumabu.
  • Předchozí léčba kterýmkoli z následujících léků během 12 měsíců před 1. dnem: mitoxantron, cyklofosfamid, rituximab.
  • Předchozí léčba kterýmkoli z následujících léků nebo procedur během 6 měsíců před 1. dnem: fingolimod; teriflunomid; natalizumab; cyklosporin; azathioprin; methotrexát; mykofenolát mofetil; laquinimod; intravenózní (IV) imunoglobulin; plazmaferéza nebo cytaferéza
  • Léčba kterýmkoli z následujících léků během 30 dnů před 1. dnem: steroidy (IV nebo perorální léčba kortikosteroidy, včetně látek, které nemusí působit prostřednictvím kortikosteroidní dráhy [např. nízká dávka naltrexonu]), 4-aminopyridin nebo příbuzné produkty (kromě subjektů na stabilní dávce fampridinu s řízeným uvolňováním po dobu 3 měsíců)

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria zahrnutí/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BG00012
Účastníci dostanou doporučenou dávku 240 mg perorálně dvakrát denně
Lék: dimethyl fumarát
podávané perorálně
Ostatní jména:
  • BG00012
  • Tecfidera
Aktivní komparátor: IFN β-1a (Avonex)
Účastníci obdrží doporučenou dávku 30 μg (týdně)
Lék: Interferon β-1a
podávané intramuskulární injekcí
Ostatní jména:
  • Avonex

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Part 1: Proportion of Participants Free of New or Newly Enlarging T2 Hyperintense Lesions on Brain Magnetic Resonance Imaging (MRI) Scans
Časové okno: At Week 96
Participants who were free of new or newly enlarging T2 hyperintense lesions were assessed on Brain MRI scans.
At Week 96
Part 2: Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Časové okno: From Week 96 up to last follow-up visit (up to Week 340)
An adverse event (AE) was any unfavorable and unintended sign (including an abnormal assessment such as an abnormal laboratory value), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not related to the medicinal (investigational) product. An SAE was any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, in the view of the Investigator, placed the participant at immediate risk of death, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, resulted in a birth defect. TEAEs were defined as AEs occurring or worsening after beginning study treatment (after the first dose).
From Week 96 up to last follow-up visit (up to Week 340)
Part 2: Number of Participants Who Discontinued Study Treatment Due to an AE
Časové okno: From Week 96 up to last follow-up visit (up to Week 340)
An AE was any unfavorable and unintended sign (including an abnormal assessment such as an abnormal laboratory value), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not related to the medicinal (investigational) product.
From Week 96 up to last follow-up visit (up to Week 340)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Part 1: Number of New or Newly Enlarged T2 Hyperintense Lesions on Brain MRI Scans
Časové okno: At Weeks 24 and Week 96
The number of new or newly enlarging T2 hyperintense lesions that developed in each participant was assessed on Brain MRI scans.
At Weeks 24 and Week 96
Part 1: Proportion of Participants Free of New or Newly Enlarging T2 Hyperintense Lesions on Brain MRI Scans
Časové okno: At Weeks 24 and 48
Participants who were free of new or newly enlarging T2 hyperintense lesions were assessed on Brain MRI scans.
At Weeks 24 and 48
Part 1: Proportion of Participants Free of New MRI Activity as Measured by Brain MRI Scans
Časové okno: At Weeks 24, 48, and 96
Participants free of Gd-enhancing MRI lesions and new or newly enlarging T2 MRI lesions were assessed on Brain MRI Scans.
At Weeks 24, 48, and 96
Part 1: Time to First Relapse
Časové okno: Up to Week 96
Relapses are defined as new or recurrent neurologic symptoms not associated with fever or infection, lasting at least 24 hours, and accompanied by new objective neurological findings upon examination by the examining neurologist. The time to first relapse was defined as the time from the first dose in Part 1 up to the first relapse. Time to First Relapse was estimated by Kaplan-Meier method.
Up to Week 96
Part 1: Proportion of Relapse-Free Participants
Časové okno: Up to Week 96
Relapses are defined as new or recurrent neurologic symptoms not associated with fever or infection, lasting at least 24 hours, and accompanied by new objective neurological findings upon examination by the examining neurologist. The proportion of relapse-free participants was estimated using the Kaplan-Meier method.
Up to Week 96
Part 1: Annualized Relapse Rate (ARR)
Časové okno: At Weeks 48 and 96
ARR is calculated as the total number of relapses that occurred during the study divided by the total number of participant-years. ARR was analyzed using negative binomial regression model.
At Weeks 48 and 96
Part 1: Number of Participants With TEAEs and TESAEs
Časové okno: From Day 1 up to Week 96
An AE was any unfavorable and unintended sign (including an abnormal assessment such as an abnormal laboratory value), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not related to the medicinal (investigational) product. An SAE was any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, in the view of the Investigator, placed the participant at immediate risk of death, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, resulted in a birth defect. TEAEs were defined as AEs occurring or worsening after beginning study treatment (after the first dose).
From Day 1 up to Week 96
Part 1: Change From Baseline in Vital Signs (Temperature)
Časové okno: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Negative change from baseline indicated reduction in temperature.
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Part 1: Change From Baseline in Vital Signs (Pulse Rate)
Časové okno: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Negative change from baseline indicated reduction in pulse rate.
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Part 1: Change From Baseline in Vital Signs (Blood Pressure)
Časové okno: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Negative change from baseline indicated reduction in blood pressure.
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Part 1: Change From Baseline in Vital Signs (Respiratory Rate)
Časové okno: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Negative change from baseline indicated reduction in respiratory rate.
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Part 1: Number of Participants With Shifts From Baseline in Electrocardiograms (ECG) Abnormalities
Časové okno: Up to Week 96
Clinical significance of abnormalities in ECG was determined based on the investigator's discretion. Shift to abnormal indicated values that were normal or unknown at baseline and shifted to abnormal values post-baseline.
Up to Week 96
Part 1: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Hematology Parameters)
Časové okno: Baseline up to Week 96
Hematology parameters included leukocytes, erythrocytes, hemoglobin, hematocrit, platelets, eosinophils, lymphocytes, monocytes and neutrophils. These parameters were flagged as low, normal, or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high postbaseline values. The categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline up to Week 96
Part 1: Change From Baseline in Coagulation Parameters [Activated Partial Thromboplastin Time (aPTT)]
Časové okno: Baseline, Weeks 24, 48 and 96
A negative change from baseline indicated a reduction in aPTT.
Baseline, Weeks 24, 48 and 96
Part 1: Change From Baseline in Coagulation Parameters [Prothrombin Time (PT)]
Časové okno: Baseline, Weeks 24, 48 and 96
A negative change from baseline indicated a reduction in PT.
Baseline, Weeks 24, 48 and 96
Part 1: Change From Baseline in Coagulation Parameters [International Normalized Ratio (INR)]
Časové okno: Baseline, Weeks 24, 48 and 96
A negative change from baseline indicated a reduction in clotting time.
Baseline, Weeks 24, 48 and 96
Part 1: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Blood Chemistry Parameters)
Časové okno: Baseline up to Week 96
Parameters included sodium, potassium, chloride, bilirubin, alkaline phosphatase, aspartate aminotransferase, alanine aminotransferase, gamma glutamyl transferase, urea nitrogen, creatinine, bicarbonate, calcium, magnesium, phosphate, urate and glucose. These parameters were flagged as low, normal or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available, by Investigator. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high values postbaseline. Categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline up to Week 96
Part 1: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Urinalysis Parameters)
Časové okno: Baseline up to Week 96
Urinalysis included assessments of glucose, ketones, occult blood, protein, specific gravity. These parameters were flagged as low, normal, or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available, by the Investigator. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high postbaseline. The categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline up to Week 96
Part 1: Fatigue Score Measured by the Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Multidimensional Fatigue Scale
Časové okno: Up to Week 96
The PedsQL multidimensional fatigue questionnaire was answered by the participant (self-assessment) and parent. The fatigue scale contains 18 questions in 3 fatigue dimensions: general fatigue, sleep/rest fatigue and cognitive fatigue. Each item was scored on 5-point Likert scale (0=never to 4=almost always). Each individual score was then reversed (subtracted from 4) and linearly transformed as follows: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. For each dimension, total score was calculated as the sum of all the items/number of items answered. A higher total score indicated fewer problems.
Up to Week 96
Part 1: Quality of Life (QOL) as Measured by the PedsQL
Časové okno: Up to Week 96
The PedsQL QOL questionnaire was answered by the participant (self-assessment) and parent. The QoL scale contains 23 questions in 4 dimensions: Physical Functioning, Emotional Fatigue, Social Fatigue and School Fatigue. Each item was scored on 5-point Likert scale (0=never to 4=almost always). Each individual score was then reversed (subtracted from 4) and linearly transformed as follows: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. For each dimension, total score was calculated as the sum of all the items/number of items answered. A higher total score indicated better quality of life.
Up to Week 96
Part 1: Change From Baseline in the Expanded Disability Status Scale (EDSS) Score
Časové okno: Baseline, Week 96
The EDSS measures the disability status of participants with multiple sclerosis on a scale that ranges from 0 to 10. The first levels 1.0 to 4.5 refer to people with a high degree of ambulatory ability and the subsequent levels 5.0 to 9.5 refer to the loss of ambulatory ability. The range of main categories include (0) = normal neurologic exam; to (5) = ambulatory without aid or rest for 200 meters; disability severe enough to impair full daily activities; to (10) = death due to MS with higher scores indicating more disability. A negative change from baseline indicated an improvement in the disability.
Baseline, Week 96
Part 2: Annualized Relapse Rate (ARR)
Časové okno: From Baseline (Week 96) up to Week 336
ARR is calculated as the total number of relapses that occurred during the study divided by the total number of participant-years. ARR was analyzed using negative binomial regression model.
From Baseline (Week 96) up to Week 336
Part 2: Change From Baseline in the Expanded Disability Status Scale (EDSS) Score
Časové okno: Baseline (Week 96), Week 336
The EDSS measures the disability status of participants with multiple sclerosis on a scale that ranges from 0 to 10. The first levels 1.0 to 4.5 refer to people with a high degree of ambulatory ability and the subsequent levels 5.0 to 9.5 refer to the loss of ambulatory ability. The range of main categories include (0) = normal neurologic exam; to (5) = ambulatory without aid or rest for 200 meters; disability severe enough to impair full daily activities; to (10) = death due to MS. A negative change from baseline indicated an improvement in the disability.
Baseline (Week 96), Week 336
Part 2: Change From Baseline in Brief Visuospatial Memory Test - Revised (BVMT-R) Score
Časové okno: Baseline (Week 96), Weeks 144,192, 240, 288 and 336
BVMT-R is used to assess learning/memory. In this test, six abstract designs are presented for 10 sec. The display is removed from view, and participants render the stimuli via pencil on paper, manual responses. Each design receives from 0 to 2 points, representing accuracy and location. There are three Learning Trials, and the score is reported as the total number of points earned over the trials. Thus, scores range from 0 to 12 per trial; total score range is 0 to 36 for all three trials. Scores were converted to standardized scores using normative data, ranging from 2-86. The lower the score, the more severe the cognitive impairment while higher scores reflect better visuospatial memory.
Baseline (Week 96), Weeks 144,192, 240, 288 and 336
Part 2: Change From Baseline in Symbol Digit Modalities Test (SDMT) Score
Časové okno: Baseline (Week 96), Weeks 144,192, 240, 288 and 336
SDMT is used to assess processing speed. It consists of 9 abstract symbols. Each symbol is paired with a single digit. The participant is provided with a key, showing each symbol digit pair. In addition, the participants are shown several rows of the 9 symbols, which are arranged pseudo-randomly, without the digit. Participants are asked to voice the digit associated with each symbol as rapidly as possible for 90 seconds. The SDMT score ranges from 0 to 110, where higher scores indicate improvement in cognitive functioning and lower scores indicate worsening.
Baseline (Week 96), Weeks 144,192, 240, 288 and 336
Part 2: Number of Participants With or Without School Progression
Časové okno: At Weeks 144, 192, 240, 288 and 336
Participants or caregivers were posed the following question: "During the past year, did [you/the participant] progress from one [class/grade-level] to the next in school?" Responses were recorded as Yes (participant advanced to the next grade) or No (participant did not advance).
At Weeks 144, 192, 240, 288 and 336
Part 2: Change From Baseline in Vital Signs (Temperature)
Časové okno: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Negative change from baseline indicated reduction in temperature.
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Change From Baseline in Vital Signs (Pulse Rate)
Časové okno: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Negative change from baseline indicated reduction in pulse rate.
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Change From Baseline in Vital Signs (Blood Pressure)
Časové okno: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Negative change from baseline indicated reduction in blood pressure.
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Change From Baseline in Vital Signs (Respiratory Rate)
Časové okno: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Negative change from baseline indicated reduction in respiratory rate.
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Number of Participants With Shifts From Baseline in ECG Abnormalities
Časové okno: From Baseline (Week 96) to Week 336
Clinical significance of abnormalities in ECG was determined based on the investigator's discretion. Shift to abnormal indicated values that were normal or unknown at baseline and shifted to abnormal values post-baseline.
From Baseline (Week 96) to Week 336
Part 2: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Hematology Parameters)
Časové okno: Baseline (Week 96) up to Week 340
Hematology parameters included leukocytes, erythrocytes, hemoglobin, hematocrit, platelets, eosinophils, lymphocytes, monocytes and neutrophils. These parameters were flagged as low, normal, or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high postbaseline values. The categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline (Week 96) up to Week 340
Part 2: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Blood Chemistry Parameters)
Časové okno: Baseline (Week 96) up to Week 340
Parameters included potassium, bilirubin, alkaline phosphatase, alanine aminotransferase, aspartate aminotransferase, gamma glutamyl transferase, urea nitrogen, creatinine, bicarbonate, calcium, magnesium, phosphate, urate and glucose. These parameters were flagged as low, normal or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available, by Investigator. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high values postbaseline. Categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline (Week 96) up to Week 340
Part 2: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Urinalysis Parameters)
Časové okno: Baseline up to Week 340
Urinalysis included assessments of erythrocytes, leukocytes and specific gravity. These parameters were flagged as low, normal, or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available, by the Investigator. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high postbaseline. The categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline up to Week 340
Part 2: Change From Baseline in Height
Časové okno: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Change From Baseline in Weight
Časové okno: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Change From Baseline in Bone Age
Časové okno: Baseline (Week 96), Weeks 144, 192 and 240
Bone age was tested until the participant reached a bone age of 16 years.
Baseline (Week 96), Weeks 144, 192 and 240
Part 2: Number of Male Participants by Tanner Stage Assessment
Časové okno: At Weeks 96, 144, 192, 240, 288 and 336
Tanner pubertal staging in males was assessed for testes and scrotum development and pubic hair growth, progressing from stage 1 (prepubertal) to stage 5 (adult). Assessments ended when bone age reached ≥16 years. Testes and scrotum stages were: 1-prepubertal; 2-enlargement of testes, scrotum reddens, texture change; 3-Enlargement of penis, further growth of testes; 4-Increased size of penis with growth in breadth and development of glans; testes and scrotum larger, scrotum skin darker; 5-adult genitalia. Pubic hair stages were: 1-prepubertal; 2-Sparse growth of long, slightly pigmented hair, straight or curled; 3-Darker, coarser and more curled hair, spreading sparsely over junction of pubes; 4-Hair adult in type, but covering smaller area than in adult; no spread to medial surface of thighs; 5-Adult in type and quantity, with horizontal distribution.
At Weeks 96, 144, 192, 240, 288 and 336
Part 2: Number of Female Participants by Tanner Stage Assessment
Časové okno: At Weeks 96, 144, 192, 240, 288 and 336
Tanner pubertal staging in females was assessed for breast development and pubic hair growth, progressing from stage 1 (prepubertal) to stage 5 (adult). Assessments ended when bone age reached ≥16 years or the participant was post-menarche. Breast development stages: 1-prepubertal; 2-breast bud stage with elevation of breast and papilla; enlargement of areola, 3-further enlargement of breast and areola; no separation of their contour; 4-areola and papilla form secondary mound above level of breast; 5-mature stage: projection of papilla only, related to recession of areola. Pubic hair stages: 1-prepubertal (can see velus hair similar to abdominal wall); 2-sparse growth of long, slightly pigmented hair, straight or curled, mainly on labia; 3-Darker, coarser and more curled hair, spreading sparsely over junction of pubes; 4-hair adult in type, but covering smaller area than in adult; no spread to medial surface of thighs; 5-adult in type and quantity, with horizontal distribution.
At Weeks 96, 144, 192, 240, 288 and 336

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biogen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Biogen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. srpna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

8. července 2025

Dokončení studie (Aktuální)

8. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. listopadu 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

5. listopadu 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 109MS306
  • 2013-002318-11 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com/.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit