Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 skuteczności i bezpieczeństwa BG00012 u pacjentów pediatrycznych z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS) (CONNECT)

16 maja 2026 zaktualizowane przez: Biogen

Otwarte, randomizowane, wieloośrodkowe, wielodawkowe, kontrolowane substancją czynną, prowadzone w grupach równoległych badanie skuteczności i bezpieczeństwa BG00012 u dzieci w wieku od 10 do mniej niż 18 lat z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego, z opcjonalnym rozszerzeniem otwartym

Główne cele części 1 są następujące: Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności BG00012 u dzieci i młodzieży z RRMS w porównaniu z leczeniem modyfikującym przebieg choroby oraz ocena wyników zdrowotnych i rozwoju niepełnosprawności. Głównym celem Części 2 jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa BG00012 u pacjentów, którzy ukończyli 96 tydzień w Części 1 Badania 109MS306. Drugorzędnym celem Części 2 jest opisanie długoterminowych wyników leczenia BG00012 SM u pacjentów, którzy ukończyli 96 tydzień w Części 1 Badania 109MS306.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

156

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Ghent
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1113
        • MHATNP 'Sv.Naum', EAD
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Hradec Králové, Czechy, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Jihlava, Czechy, 58633
        • Nemocnice Jihlava p.o.
      • Ostrava, Czechy, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
  • Dania
      • Aarhus N, Dania, 8200
        • Århus Universitetshospital
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense, Dania, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Francja
    • Bas Rhin
      • Strasbourg, Bas Rhin, Francja, 67098
        • CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francja, 13385
        • Hôpital de la Timone
    • Côte-d'Or
      • Dijon, Côte-d'Or, Francja, 21079
        • CHU Dijon -BOCAGE CENTRAL
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francja, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes, Ille Et Vilaine, Francja, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
    • Meurthe Et Moselle
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe Et Moselle, Francja, 54500
        • Hôpital de Brabois Enfants
    • Nord
      • Lille, Nord, Francja, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Puy De Dome
      • Clermont-Ferrand, Puy De Dome, Francja, 63003
        • CHU Clermont Ferrand - Hopital d'Estaing
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francja, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
    • Somme
      • Amiens, Somme, Francja, 80054
        • CHU Amiens - Hopital Sud
    • Val De Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val De Marne, Francja, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Hiszpania
      • Seville, Hiszpania, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Córdoba
      • Córdoba, Córdoba, Hiszpania, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia
    • Madrid
      • Torrejón de Ardoz, Madrid, Hiszpania, 28850
        • Hospital Universitario De Torrejon
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
  • Kuwejt
      • Ash Shuwaykh, Kuwejt, 12345
        • Ibn Sina Hospital
  • Niemcy
    • Bavaria
      • Augsburg, Bavaria, Niemcy, 86156
        • Universitaetsklinikum Augsburg
      • Munich, Bavaria, Niemcy, 80337
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
  • Polska
      • Bialystok, Polska, 15-274
        • SPZOZ Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
      • Gdansk, Polska, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polska, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Poznan, Polska, 60-355
        • Szpital Kliniczny im.Heliodora Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im.K. Marcinkowskiego w Poznaniu
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Instytut 'Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka'
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia ,,Dr Vukan Cupic''
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • University Clinical Center Kragujevac
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 2115
        • Boston Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • The Rector and Visitors of the University of Virginia
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 41345
        • Sahlgrenska Sjukhuset
      • Stockholm, Szwecja, SE-113 61
        • Karolinska
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Turcja (Türkiye), 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Węgry, 1089
        • Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet
  • Włochy
      • Bari, Włochy, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
      • Genova, Włochy, 16132
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
      • Milan, Włochy, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Włochy, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria 'Federico II'
      • Padova, Włochy, 35128
        • Azienda Ospedale-Università di Padova
      • Palermo, Włochy, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Włochy, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-Università di Roma La Sapienza
      • Roma, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Varese
      • Gallarate, Varese, Włochy, 21013
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale della Valle Olona (presidio di Gallarate)
  • Zjednoczone Królestwo
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Musi mieć masę ciała ≥30 kg.
  • Musi mieć rozpoznanie RRMS (konsensusowa definicja pediatrycznej RRMS [Krupp 2007]).
  • Musi być ambulatoryjny z wyjściowym wynikiem EDSS między 0 a 5,5 włącznie.
  • Musi doświadczyć co najmniej 1 z następujących 3 stanów: a) co najmniej 1 nawrót w ciągu ostatnich 12 miesięcy poprzedzających Dzień 1 z wcześniejszym rezonansem magnetycznym mózgu wykazującym zmiany zgodne ze stwardnieniem rozsianym; b) co najmniej 2 nawroty w ciągu ostatnich 24 miesięcy przed Dniem 1, z uprzednim badaniem MRI mózgu wykazującym zmiany zgodne ze stwardnieniem rozsianym; c) dowód zmian w mózgu ulegających wzmocnieniu po gd w badaniu MRI wykonanym w ciągu 6 tygodni poprzedzających dzień 1.
  • Musi być stabilny neurologicznie, bez oznak nawrotu w ciągu 50 dni przed dniem 1 i bez dowodów na leczenie kortykosteroidami w ciągu 30 dni przed dniem 1.
  • Osoby zdolne do zajścia w ciążę, które są aktywne seksualnie, muszą wyrazić chęć stosowania skutecznej antykoncepcji podczas badania oraz być chętne i zdolne do kontynuowania antykoncepcji przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Pierwotnie postępujące, wtórnie postępujące lub postępujące nawracające stwardnienie rozsiane (zgodnie z definicją [Lublin i Reingold 1996]). Warunki te wymagają obecności ciągłego klinicznego pogorszenia choroby przez okres co najmniej 3 miesięcy. Pacjenci z tymi stanami mogą również mieć nałożone rzuty, ale różnią się od pacjentów z rzutami i remisją brakiem klinicznie stabilnych okresów lub poprawy klinicznej.
  • Zaburzenia naśladujące SM, takie jak inne zaburzenia demielinizacyjne (np. ostre rozsiane zapalenie mózgu i rdzenia), układowe zaburzenia autoimmunologiczne (np. choroba Sjögrena, toczeń rumieniowaty), zaburzenia metaboliczne (np. dystrofie) i zaburzenia zakaźne.
  • Historia choroby przednowotworowej lub złośliwej. Pacjenci z rakiem podstawnokomórkowym, który został całkowicie usunięty przed badaniem przesiewowym, nadal będą się kwalifikować.
  • Historia ciężkich reakcji alergicznych lub anafilaktycznych lub znana nadwrażliwość na DMF, estry kwasu fumarowego lub interferon beta-1a (IFN Beta-1a).
  • Historia nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych wskazujących na jakąkolwiek istotną chorobę endokrynologiczną, hematologiczną, wątrobową, immunologiczną, metaboliczną, urologiczną, nerkową i/lub jakąkolwiek inną poważną chorobę, która wykluczałaby udział w badaniu klinicznym.

  • Historia klinicznie istotnych chorób sercowo-naczyniowych, płucnych, żołądkowo-jelitowych, dermatologicznych, wzrostowych, rozwojowych, psychiatrycznych (w tym depresji), neurologicznych (innych niż stwardnienie rozsiane) i/lub innych poważnych chorób, które wykluczałyby udział w badaniu klinicznym.

    -.Historia ludzkiego wirusa niedoboru odporności.

  • Nawrót stwardnienia rozsianego, który wystąpił w ciągu 50 dni przed Dniem 1 ORAZ/LUB pacjent nie ustabilizował się po poprzednim nawrocie przed Dniem 1.
  • Inne nieokreślone przyczyny, które w opinii Badacza lub firmy Biogen Idec sprawiają, że badany nie nadaje się do rejestracji.
  • Dla podgrupy pacjentów z PD/PK: osoby niezdolne do połknięcia kapsułki BG00012 w całości.

Kluczowa historia leczenia

  • Jakiekolwiek wcześniejsze leczenie preparatem Fumaderm (estry kwasu fumarowego) lub BG00012.
  • Wcześniejsze leczenie którymkolwiek z poniższych: całkowite napromieniowanie układu limfatycznego, kladrybina, szczepienie limfocytami T lub receptorami limfocytów T, dowolne terapeutyczne przeciwciało monoklonalne, z wyjątkiem rytuksymabu lub natalizumabu.
  • Wcześniejsze leczenie którymkolwiek z następujących leków w ciągu 12 miesięcy poprzedzających dzień 1: mitoksantron, cyklofosfamid, rytuksymab.
  • Wcześniejsze leczenie którymkolwiek z następujących leków lub procedur w ciągu 6 miesięcy przed Dniem 1: fingolimod; teryflunomid; natalizumab; cyklosporyna; azatiopryna; metotreksat; mykofenolan mofetylu; lakwinimod; dożylna (IV) immunoglobulina; plazmafereza lub cytafereza
  • Leczenie dowolnym z następujących leków w ciągu 30 dni przed Dniem 1: steroidy (leczenie kortykosteroidami dożylnymi lub doustnymi, w tym środkami, które mogą nie działać poprzez szlak kortykosteroidowy [np. na stabilnej dawce famprydyny o kontrolowanym uwalnianiu przez 3 miesiące)

UWAGA: Mogą obowiązywać inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BG00012
Uczestnicy otrzymają zalecaną dawkę 240 mg doustnie, dwa razy dziennie
Lek: fumaran dimetylu
podawany doustnie
Inne nazwy:
  • BG00012
  • Tecfidera
Aktywny komparator: IFN β-1a (Avonex)
Uczestnicy otrzymają zalecaną dawkę 30 μg (tygodniowo)
Lek: Interferon β-1a
podawany we wstrzyknięciu domięśniowym
Inne nazwy:
  • Avonex

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Part 1: Proportion of Participants Free of New or Newly Enlarging T2 Hyperintense Lesions on Brain Magnetic Resonance Imaging (MRI) Scans
Ramy czasowe: At Week 96
Participants who were free of new or newly enlarging T2 hyperintense lesions were assessed on Brain MRI scans.
At Week 96
Part 2: Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Ramy czasowe: From Week 96 up to last follow-up visit (up to Week 340)
An adverse event (AE) was any unfavorable and unintended sign (including an abnormal assessment such as an abnormal laboratory value), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not related to the medicinal (investigational) product. An SAE was any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, in the view of the Investigator, placed the participant at immediate risk of death, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, resulted in a birth defect. TEAEs were defined as AEs occurring or worsening after beginning study treatment (after the first dose).
From Week 96 up to last follow-up visit (up to Week 340)
Part 2: Number of Participants Who Discontinued Study Treatment Due to an AE
Ramy czasowe: From Week 96 up to last follow-up visit (up to Week 340)
An AE was any unfavorable and unintended sign (including an abnormal assessment such as an abnormal laboratory value), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not related to the medicinal (investigational) product.
From Week 96 up to last follow-up visit (up to Week 340)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Part 1: Number of New or Newly Enlarged T2 Hyperintense Lesions on Brain MRI Scans
Ramy czasowe: At Weeks 24 and Week 96
The number of new or newly enlarging T2 hyperintense lesions that developed in each participant was assessed on Brain MRI scans.
At Weeks 24 and Week 96
Part 1: Proportion of Participants Free of New or Newly Enlarging T2 Hyperintense Lesions on Brain MRI Scans
Ramy czasowe: At Weeks 24 and 48
Participants who were free of new or newly enlarging T2 hyperintense lesions were assessed on Brain MRI scans.
At Weeks 24 and 48
Part 1: Proportion of Participants Free of New MRI Activity as Measured by Brain MRI Scans
Ramy czasowe: At Weeks 24, 48, and 96
Participants free of Gd-enhancing MRI lesions and new or newly enlarging T2 MRI lesions were assessed on Brain MRI Scans.
At Weeks 24, 48, and 96
Part 1: Time to First Relapse
Ramy czasowe: Up to Week 96
Relapses are defined as new or recurrent neurologic symptoms not associated with fever or infection, lasting at least 24 hours, and accompanied by new objective neurological findings upon examination by the examining neurologist. The time to first relapse was defined as the time from the first dose in Part 1 up to the first relapse. Time to First Relapse was estimated by Kaplan-Meier method.
Up to Week 96
Part 1: Proportion of Relapse-Free Participants
Ramy czasowe: Up to Week 96
Relapses are defined as new or recurrent neurologic symptoms not associated with fever or infection, lasting at least 24 hours, and accompanied by new objective neurological findings upon examination by the examining neurologist. The proportion of relapse-free participants was estimated using the Kaplan-Meier method.
Up to Week 96
Part 1: Annualized Relapse Rate (ARR)
Ramy czasowe: At Weeks 48 and 96
ARR is calculated as the total number of relapses that occurred during the study divided by the total number of participant-years. ARR was analyzed using negative binomial regression model.
At Weeks 48 and 96
Part 1: Number of Participants With TEAEs and TESAEs
Ramy czasowe: From Day 1 up to Week 96
An AE was any unfavorable and unintended sign (including an abnormal assessment such as an abnormal laboratory value), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not related to the medicinal (investigational) product. An SAE was any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, in the view of the Investigator, placed the participant at immediate risk of death, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, resulted in a birth defect. TEAEs were defined as AEs occurring or worsening after beginning study treatment (after the first dose).
From Day 1 up to Week 96
Part 1: Change From Baseline in Vital Signs (Temperature)
Ramy czasowe: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Negative change from baseline indicated reduction in temperature.
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Part 1: Change From Baseline in Vital Signs (Pulse Rate)
Ramy czasowe: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Negative change from baseline indicated reduction in pulse rate.
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Part 1: Change From Baseline in Vital Signs (Blood Pressure)
Ramy czasowe: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Negative change from baseline indicated reduction in blood pressure.
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Part 1: Change From Baseline in Vital Signs (Respiratory Rate)
Ramy czasowe: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Negative change from baseline indicated reduction in respiratory rate.
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Part 1: Number of Participants With Shifts From Baseline in Electrocardiograms (ECG) Abnormalities
Ramy czasowe: Up to Week 96
Clinical significance of abnormalities in ECG was determined based on the investigator's discretion. Shift to abnormal indicated values that were normal or unknown at baseline and shifted to abnormal values post-baseline.
Up to Week 96
Part 1: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Hematology Parameters)
Ramy czasowe: Baseline up to Week 96
Hematology parameters included leukocytes, erythrocytes, hemoglobin, hematocrit, platelets, eosinophils, lymphocytes, monocytes and neutrophils. These parameters were flagged as low, normal, or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high postbaseline values. The categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline up to Week 96
Part 1: Change From Baseline in Coagulation Parameters [Activated Partial Thromboplastin Time (aPTT)]
Ramy czasowe: Baseline, Weeks 24, 48 and 96
A negative change from baseline indicated a reduction in aPTT.
Baseline, Weeks 24, 48 and 96
Part 1: Change From Baseline in Coagulation Parameters [Prothrombin Time (PT)]
Ramy czasowe: Baseline, Weeks 24, 48 and 96
A negative change from baseline indicated a reduction in PT.
Baseline, Weeks 24, 48 and 96
Part 1: Change From Baseline in Coagulation Parameters [International Normalized Ratio (INR)]
Ramy czasowe: Baseline, Weeks 24, 48 and 96
A negative change from baseline indicated a reduction in clotting time.
Baseline, Weeks 24, 48 and 96
Part 1: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Blood Chemistry Parameters)
Ramy czasowe: Baseline up to Week 96
Parameters included sodium, potassium, chloride, bilirubin, alkaline phosphatase, aspartate aminotransferase, alanine aminotransferase, gamma glutamyl transferase, urea nitrogen, creatinine, bicarbonate, calcium, magnesium, phosphate, urate and glucose. These parameters were flagged as low, normal or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available, by Investigator. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high values postbaseline. Categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline up to Week 96
Part 1: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Urinalysis Parameters)
Ramy czasowe: Baseline up to Week 96
Urinalysis included assessments of glucose, ketones, occult blood, protein, specific gravity. These parameters were flagged as low, normal, or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available, by the Investigator. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high postbaseline. The categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline up to Week 96
Part 1: Fatigue Score Measured by the Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Multidimensional Fatigue Scale
Ramy czasowe: Up to Week 96
The PedsQL multidimensional fatigue questionnaire was answered by the participant (self-assessment) and parent. The fatigue scale contains 18 questions in 3 fatigue dimensions: general fatigue, sleep/rest fatigue and cognitive fatigue. Each item was scored on 5-point Likert scale (0=never to 4=almost always). Each individual score was then reversed (subtracted from 4) and linearly transformed as follows: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. For each dimension, total score was calculated as the sum of all the items/number of items answered. A higher total score indicated fewer problems.
Up to Week 96
Part 1: Quality of Life (QOL) as Measured by the PedsQL
Ramy czasowe: Up to Week 96
The PedsQL QOL questionnaire was answered by the participant (self-assessment) and parent. The QoL scale contains 23 questions in 4 dimensions: Physical Functioning, Emotional Fatigue, Social Fatigue and School Fatigue. Each item was scored on 5-point Likert scale (0=never to 4=almost always). Each individual score was then reversed (subtracted from 4) and linearly transformed as follows: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. For each dimension, total score was calculated as the sum of all the items/number of items answered. A higher total score indicated better quality of life.
Up to Week 96
Part 1: Change From Baseline in the Expanded Disability Status Scale (EDSS) Score
Ramy czasowe: Baseline, Week 96
The EDSS measures the disability status of participants with multiple sclerosis on a scale that ranges from 0 to 10. The first levels 1.0 to 4.5 refer to people with a high degree of ambulatory ability and the subsequent levels 5.0 to 9.5 refer to the loss of ambulatory ability. The range of main categories include (0) = normal neurologic exam; to (5) = ambulatory without aid or rest for 200 meters; disability severe enough to impair full daily activities; to (10) = death due to MS with higher scores indicating more disability. A negative change from baseline indicated an improvement in the disability.
Baseline, Week 96
Part 2: Annualized Relapse Rate (ARR)
Ramy czasowe: From Baseline (Week 96) up to Week 336
ARR is calculated as the total number of relapses that occurred during the study divided by the total number of participant-years. ARR was analyzed using negative binomial regression model.
From Baseline (Week 96) up to Week 336
Part 2: Change From Baseline in the Expanded Disability Status Scale (EDSS) Score
Ramy czasowe: Baseline (Week 96), Week 336
The EDSS measures the disability status of participants with multiple sclerosis on a scale that ranges from 0 to 10. The first levels 1.0 to 4.5 refer to people with a high degree of ambulatory ability and the subsequent levels 5.0 to 9.5 refer to the loss of ambulatory ability. The range of main categories include (0) = normal neurologic exam; to (5) = ambulatory without aid or rest for 200 meters; disability severe enough to impair full daily activities; to (10) = death due to MS. A negative change from baseline indicated an improvement in the disability.
Baseline (Week 96), Week 336
Part 2: Change From Baseline in Brief Visuospatial Memory Test - Revised (BVMT-R) Score
Ramy czasowe: Baseline (Week 96), Weeks 144,192, 240, 288 and 336
BVMT-R is used to assess learning/memory. In this test, six abstract designs are presented for 10 sec. The display is removed from view, and participants render the stimuli via pencil on paper, manual responses. Each design receives from 0 to 2 points, representing accuracy and location. There are three Learning Trials, and the score is reported as the total number of points earned over the trials. Thus, scores range from 0 to 12 per trial; total score range is 0 to 36 for all three trials. Scores were converted to standardized scores using normative data, ranging from 2-86. The lower the score, the more severe the cognitive impairment while higher scores reflect better visuospatial memory.
Baseline (Week 96), Weeks 144,192, 240, 288 and 336
Part 2: Change From Baseline in Symbol Digit Modalities Test (SDMT) Score
Ramy czasowe: Baseline (Week 96), Weeks 144,192, 240, 288 and 336
SDMT is used to assess processing speed. It consists of 9 abstract symbols. Each symbol is paired with a single digit. The participant is provided with a key, showing each symbol digit pair. In addition, the participants are shown several rows of the 9 symbols, which are arranged pseudo-randomly, without the digit. Participants are asked to voice the digit associated with each symbol as rapidly as possible for 90 seconds. The SDMT score ranges from 0 to 110, where higher scores indicate improvement in cognitive functioning and lower scores indicate worsening.
Baseline (Week 96), Weeks 144,192, 240, 288 and 336
Part 2: Number of Participants With or Without School Progression
Ramy czasowe: At Weeks 144, 192, 240, 288 and 336
Participants or caregivers were posed the following question: "During the past year, did [you/the participant] progress from one [class/grade-level] to the next in school?" Responses were recorded as Yes (participant advanced to the next grade) or No (participant did not advance).
At Weeks 144, 192, 240, 288 and 336
Part 2: Change From Baseline in Vital Signs (Temperature)
Ramy czasowe: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Negative change from baseline indicated reduction in temperature.
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Change From Baseline in Vital Signs (Pulse Rate)
Ramy czasowe: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Negative change from baseline indicated reduction in pulse rate.
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Change From Baseline in Vital Signs (Blood Pressure)
Ramy czasowe: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Negative change from baseline indicated reduction in blood pressure.
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Change From Baseline in Vital Signs (Respiratory Rate)
Ramy czasowe: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Negative change from baseline indicated reduction in respiratory rate.
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Number of Participants With Shifts From Baseline in ECG Abnormalities
Ramy czasowe: From Baseline (Week 96) to Week 336
Clinical significance of abnormalities in ECG was determined based on the investigator's discretion. Shift to abnormal indicated values that were normal or unknown at baseline and shifted to abnormal values post-baseline.
From Baseline (Week 96) to Week 336
Part 2: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Hematology Parameters)
Ramy czasowe: Baseline (Week 96) up to Week 340
Hematology parameters included leukocytes, erythrocytes, hemoglobin, hematocrit, platelets, eosinophils, lymphocytes, monocytes and neutrophils. These parameters were flagged as low, normal, or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high postbaseline values. The categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline (Week 96) up to Week 340
Part 2: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Blood Chemistry Parameters)
Ramy czasowe: Baseline (Week 96) up to Week 340
Parameters included potassium, bilirubin, alkaline phosphatase, alanine aminotransferase, aspartate aminotransferase, gamma glutamyl transferase, urea nitrogen, creatinine, bicarbonate, calcium, magnesium, phosphate, urate and glucose. These parameters were flagged as low, normal or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available, by Investigator. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high values postbaseline. Categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline (Week 96) up to Week 340
Part 2: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Urinalysis Parameters)
Ramy czasowe: Baseline up to Week 340
Urinalysis included assessments of erythrocytes, leukocytes and specific gravity. These parameters were flagged as low, normal, or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available, by the Investigator. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high postbaseline. The categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline up to Week 340
Part 2: Change From Baseline in Height
Ramy czasowe: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Change From Baseline in Weight
Ramy czasowe: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Change From Baseline in Bone Age
Ramy czasowe: Baseline (Week 96), Weeks 144, 192 and 240
Bone age was tested until the participant reached a bone age of 16 years.
Baseline (Week 96), Weeks 144, 192 and 240
Part 2: Number of Male Participants by Tanner Stage Assessment
Ramy czasowe: At Weeks 96, 144, 192, 240, 288 and 336
Tanner pubertal staging in males was assessed for testes and scrotum development and pubic hair growth, progressing from stage 1 (prepubertal) to stage 5 (adult). Assessments ended when bone age reached ≥16 years. Testes and scrotum stages were: 1-prepubertal; 2-enlargement of testes, scrotum reddens, texture change; 3-Enlargement of penis, further growth of testes; 4-Increased size of penis with growth in breadth and development of glans; testes and scrotum larger, scrotum skin darker; 5-adult genitalia. Pubic hair stages were: 1-prepubertal; 2-Sparse growth of long, slightly pigmented hair, straight or curled; 3-Darker, coarser and more curled hair, spreading sparsely over junction of pubes; 4-Hair adult in type, but covering smaller area than in adult; no spread to medial surface of thighs; 5-Adult in type and quantity, with horizontal distribution.
At Weeks 96, 144, 192, 240, 288 and 336
Part 2: Number of Female Participants by Tanner Stage Assessment
Ramy czasowe: At Weeks 96, 144, 192, 240, 288 and 336
Tanner pubertal staging in females was assessed for breast development and pubic hair growth, progressing from stage 1 (prepubertal) to stage 5 (adult). Assessments ended when bone age reached ≥16 years or the participant was post-menarche. Breast development stages: 1-prepubertal; 2-breast bud stage with elevation of breast and papilla; enlargement of areola, 3-further enlargement of breast and areola; no separation of their contour; 4-areola and papilla form secondary mound above level of breast; 5-mature stage: projection of papilla only, related to recession of areola. Pubic hair stages: 1-prepubertal (can see velus hair similar to abdominal wall); 2-sparse growth of long, slightly pigmented hair, straight or curled, mainly on labia; 3-Darker, coarser and more curled hair, spreading sparsely over junction of pubes; 4-hair adult in type, but covering smaller area than in adult; no spread to medial surface of thighs; 5-adult in type and quantity, with horizontal distribution.
At Weeks 96, 144, 192, 240, 288 and 336

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 lipca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 listopada 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 listopada 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

5 listopada 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 109MS306
  • 2013-002318-11 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką firmy Biogen dotyczącą przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych dostępną na stronie https://www.biogentrialtransparency.com/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj