Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3 teho- ja turvallisuustutkimus BG00012:sta lapsipotilailla, joilla on uusiutuva ja remittoiva multippeliskleroosi (RRMS) (CONNECT)

lauantai 16. toukokuuta 2026 päivittänyt: Biogen

Avoin, satunnaistettu, monikeskus, usean annoksen, aktiivisesti kontrolloitu, rinnakkaisryhmä, teho- ja turvallisuustutkimus BG00012:sta 10–18-vuotiailla lapsilla, joilla on uusiutuva ja etenevä multippeliskleroosi, valinnaisella avoimella lisäyksellä

Osan 1 päätavoitteet ovat seuraavat: Arvioida BG00012:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta RRMS-potilailla verrattuna sairautta modifioivaan hoitoon ja arvioida terveydellisiä tuloksia ja vamman kehittymistä. Osan 2 ensisijainen tavoite on arvioida BG00012:n pitkäaikaisturvallisuutta koehenkilöillä, jotka suorittivat viikon 96 tutkimuksen 109MS306 osassa 1. Osan 2 toissijainen tavoite on kuvata BG00012:n pitkän aikavälin MS-tuloksia koehenkilöillä, jotka suorittivat viikon 96 tutkimuksen 109MS306 osassa 1.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

156

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Ghent
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1113
        • MHATNP 'Sv.Naum', EAD
  • Espanja
      • Seville, Espanja, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanja, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Córdoba
      • Córdoba, Córdoba, Espanja, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia
    • Madrid
      • Torrejón de Ardoz, Madrid, Espanja, 28850
        • Hospital Universitario De Torrejon
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italia
      • Bari, Italia, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
      • Genova, Italia, 16132
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria 'Federico II'
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale-Università di Padova
      • Palermo, Italia, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Italia, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-Università di Roma La Sapienza
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Varese
      • Gallarate, Varese, Italia, 21013
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale della Valle Olona (presidio di Gallarate)
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
  • Kuwait
      • Ash Shuwaykh, Kuwait, 12345
        • Ibn Sina Hospital
  • Puola
      • Bialystok, Puola, 15-274
        • SPZOZ Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
      • Gdansk, Puola, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Puola, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Poznan, Puola, 60-355
        • Szpital Kliniczny im.Heliodora Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im.K. Marcinkowskiego w Poznaniu
      • Warsaw, Puola, 04-730
        • Instytut 'Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka'
  • Ranska
    • Bas Rhin
      • Strasbourg, Bas Rhin, Ranska, 67098
        • CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Ranska, 13385
        • Hôpital de la Timone
    • Côte-d'Or
      • Dijon, Côte-d'Or, Ranska, 21079
        • CHU Dijon -BOCAGE CENTRAL
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Ranska, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes, Ille Et Vilaine, Ranska, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
    • Meurthe Et Moselle
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe Et Moselle, Ranska, 54500
        • Hôpital de Brabois Enfants
    • Nord
      • Lille, Nord, Ranska, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Puy De Dome
      • Clermont-Ferrand, Puy De Dome, Ranska, 63003
        • CHU Clermont Ferrand - Hopital d'Estaing
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Ranska, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
    • Somme
      • Amiens, Somme, Ranska, 80054
        • CHU Amiens - Hopital Sud
    • Val De Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val De Marne, Ranska, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi, 41345
        • Sahlgrenska Sjukhuset
      • Stockholm, Ruotsi, SE-113 61
        • Karolinska
  • Saksa
    • Bavaria
      • Augsburg, Bavaria, Saksa, 86156
        • Universitaetsklinikum Augsburg
      • Munich, Bavaria, Saksa, 80337
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Saksa, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia ,,Dr Vukan Cupic''
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • University Clinical Center Kragujevac
  • Tanska
      • Aarhus N, Tanska, 8200
        • Århus Universitetshospital
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense, Tanska, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Turkki (Türkiye)
      • Ankara, Turkki (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Turkki (Türkiye), 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Hradec Králové, Tšekki, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Jihlava, Tšekki, 58633
        • Nemocnice Jihlava p.o.
      • Ostrava, Tšekki, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Unkari, 1089
        • Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 2115
        • Boston Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • The Rector and Visitors of the University of Virginia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Ruumiinpainon tulee olla ≥30 kg.
  • Sinulla on oltava RRMS-diagnoosi (konsensus määritelmä lasten RRMS:lle [Krupp 2007]).
  • Sen on oltava avohoidossa ja EDSS-pistemäärän on oltava välillä 0–5,5, mukaan lukien.
  • Hänellä on täytynyt kokea vähintään yksi seuraavista kolmesta sairaudesta: a) vähintään 1 uusiutuminen viimeisen 12 kuukauden aikana ennen päivää 1, kun aiempi MRI osoittaa MS-taudin mukaisia ​​vaurioita; b) vähintään 2 uusiutumista viimeisten 24 kuukauden aikana ennen päivää 1, ja aikaisempi aivojen MRI osoittaa MS-taudin mukaisia ​​leesioita; c) näyttöä Gd:tä tehostavista aivovaurioista magneettikuvauksessa, joka tehtiin 6 viikkoa ennen päivää 1.
  • Sen on oltava neurologisesti stabiili, ilman merkkejä uusiutumisesta 50 päivää ennen päivää 1 eikä näyttöä kortikosteroidihoidosta 30 päivää ennen päivää 1.
  • Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, on oltava halukkaita käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja oltava halukkaita ja kyettävä jatkamaan ehkäisyä vähintään 30 päivän ajan viimeisen tutkimushoitoannoksensa jälkeen.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Primaarinen etenevä, toissijaisesti etenevä tai progressiivinen uusiutuva MS (määritelty [Lublin ja Reingold 1996]). Nämä tilat edellyttävät jatkuvaa kliinisen sairauden pahenemista vähintään 3 kuukauden ajan. Näitä sairauksia sairastavilla koehenkilöillä voi myös esiintyä päällekkäisiä pahenemisvaiheita, mutta ne eroavat uusiutuvista remittioivista henkilöistä kliinisesti stabiilien jaksojen tai kliinisen paranemisen puutteen vuoksi.
  • MS-tautia jäljittelevät häiriöt, kuten muut demyelinisoivat häiriöt (esim. akuutti disseminoitunut enkefalomyeliitti), systeemiset autoimmuunisairaudet (esim. Sjögrenin tauti, lupus erythematosus), aineenvaihduntahäiriöt (esim. dystrofiat) ja infektiosairaudet.
  • Aiemmin pahanlaatuinen tai pahanlaatuinen sairaus. Potilaat, joilla on tyvisolusyöpä, joka on leikattu kokonaan ennen seulontaa, ovat edelleen kelvollisia.
  • Aiempi vakava allerginen tai anafylaktinen reaktio tai tunnettu lääkeyliherkkyys DMF:lle, fumaarihappoestereille tai interferoni beeta-1a:lle (IFN Beta-1a).
  • Epänormaalit laboratoriotulokset, jotka viittaavat merkittäviin endokrinologisiin, hematologisiin, maksa-, immunologisiin, metabolisiin, urologisiin, munuaissairauksiin ja/tai muihin merkittäviin sairauksiin, jotka estäisivät osallistumisen kliiniseen tutkimukseen.

  • Kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, keuhko-, GI-, dermatologinen, kasvu-, kehitys-, psykiatrinen (mukaan lukien masennus), neurologinen (muu kuin MS-tauti) ja/tai muu vakava sairaus, joka estäisi osallistumisen kliiniseen tutkimukseen.

    -.Ihmisen immuunikatoviruksen historia.

  • MS-tautien uusiutuminen, joka on ilmennyt 50 päivän sisällä ennen päivää 1 JA/TAI kohde ei ole stabiloitunut edellisestä päivää 1 edeltävästä relapsista.
  • Muut määrittelemättömät syyt, jotka tutkijan tai Biogen Idecin näkemyksen mukaan tekevät tutkittavasta sopimattoman ilmoittautumiseen.
  • Koehenkilöiden PD/PK-alaryhmä: koehenkilöt, jotka eivät pysty nielemään BG00012-kapselia kokonaisena.

Keskeinen hoitohistoria

  • Mikä tahansa aikaisempi käsittely Fumadermilla (fumaarihappoesterit) tai BG00012:lla.
  • Aiempi hoito jollakin seuraavista: lymfaattinen kokonaissäteilytys, kladribiini-, T-solu- tai T-solureseptorirokote, mikä tahansa terapeuttinen monoklonaalinen vasta-aine, paitsi rituksimabi tai natalitsumabi.
  • Aiempi hoito jollakin seuraavista lääkkeistä 12 kuukauden aikana ennen päivää 1: mitoksantroni, syklofosfamidi, rituksimabi.
  • Aiempi hoito jollakin seuraavista lääkkeistä tai toimenpiteistä 6 kuukauden sisällä ennen päivää 1: fingolimodi; teriflunomidi; natalitsumabi; syklosporiini; atsatiopriini; metotreksaatti; mykofenolaattimofetiili; lakvinimodi; suonensisäinen (IV) immunoglobuliini; plasmafereesi tai sytafereesi
  • Hoito jollakin seuraavista lääkkeistä 30 päivää ennen päivää 1: steroidit (IV tai oraalinen kortikosteroidihoito, mukaan lukien aineet, jotka eivät ehkä vaikuta kortikosteroidireitin kautta [esim. pieniannoksinen naltreksoni]), 4-aminopyridiini tai vastaavat tuotteet (paitsi koehenkilöt vakaalla annoksella kontrolloidusti vapautuvaa fampridiinia 3 kuukauden ajan)

HUOMAA: Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BG00012
Osallistujat saavat suositellun 240 mg:n annoksen suun kautta kahdesti päivässä
Lääke: dimetyylifumaraatti
annetaan suun kautta
Muut nimet:
  • BG00012
  • Tecfidera
Active Comparator: IFN β-1a (Avonex)
Osallistujat saavat suositellun annoksen 30 μg (viikoittain)
Lääke: Interferoni p-1a
annetaan lihaksensisäisenä injektiona
Muut nimet:
  • Avonex

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Part 1: Proportion of Participants Free of New or Newly Enlarging T2 Hyperintense Lesions on Brain Magnetic Resonance Imaging (MRI) Scans
Aikaikkuna: At Week 96
Participants who were free of new or newly enlarging T2 hyperintense lesions were assessed on Brain MRI scans.
At Week 96
Part 2: Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Aikaikkuna: From Week 96 up to last follow-up visit (up to Week 340)
An adverse event (AE) was any unfavorable and unintended sign (including an abnormal assessment such as an abnormal laboratory value), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not related to the medicinal (investigational) product. An SAE was any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, in the view of the Investigator, placed the participant at immediate risk of death, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, resulted in a birth defect. TEAEs were defined as AEs occurring or worsening after beginning study treatment (after the first dose).
From Week 96 up to last follow-up visit (up to Week 340)
Part 2: Number of Participants Who Discontinued Study Treatment Due to an AE
Aikaikkuna: From Week 96 up to last follow-up visit (up to Week 340)
An AE was any unfavorable and unintended sign (including an abnormal assessment such as an abnormal laboratory value), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not related to the medicinal (investigational) product.
From Week 96 up to last follow-up visit (up to Week 340)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Part 1: Number of New or Newly Enlarged T2 Hyperintense Lesions on Brain MRI Scans
Aikaikkuna: At Weeks 24 and Week 96
The number of new or newly enlarging T2 hyperintense lesions that developed in each participant was assessed on Brain MRI scans.
At Weeks 24 and Week 96
Part 1: Proportion of Participants Free of New or Newly Enlarging T2 Hyperintense Lesions on Brain MRI Scans
Aikaikkuna: At Weeks 24 and 48
Participants who were free of new or newly enlarging T2 hyperintense lesions were assessed on Brain MRI scans.
At Weeks 24 and 48
Part 1: Proportion of Participants Free of New MRI Activity as Measured by Brain MRI Scans
Aikaikkuna: At Weeks 24, 48, and 96
Participants free of Gd-enhancing MRI lesions and new or newly enlarging T2 MRI lesions were assessed on Brain MRI Scans.
At Weeks 24, 48, and 96
Part 1: Time to First Relapse
Aikaikkuna: Up to Week 96
Relapses are defined as new or recurrent neurologic symptoms not associated with fever or infection, lasting at least 24 hours, and accompanied by new objective neurological findings upon examination by the examining neurologist. The time to first relapse was defined as the time from the first dose in Part 1 up to the first relapse. Time to First Relapse was estimated by Kaplan-Meier method.
Up to Week 96
Part 1: Proportion of Relapse-Free Participants
Aikaikkuna: Up to Week 96
Relapses are defined as new or recurrent neurologic symptoms not associated with fever or infection, lasting at least 24 hours, and accompanied by new objective neurological findings upon examination by the examining neurologist. The proportion of relapse-free participants was estimated using the Kaplan-Meier method.
Up to Week 96
Part 1: Annualized Relapse Rate (ARR)
Aikaikkuna: At Weeks 48 and 96
ARR is calculated as the total number of relapses that occurred during the study divided by the total number of participant-years. ARR was analyzed using negative binomial regression model.
At Weeks 48 and 96
Part 1: Number of Participants With TEAEs and TESAEs
Aikaikkuna: From Day 1 up to Week 96
An AE was any unfavorable and unintended sign (including an abnormal assessment such as an abnormal laboratory value), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not related to the medicinal (investigational) product. An SAE was any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, in the view of the Investigator, placed the participant at immediate risk of death, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, resulted in a birth defect. TEAEs were defined as AEs occurring or worsening after beginning study treatment (after the first dose).
From Day 1 up to Week 96
Part 1: Change From Baseline in Vital Signs (Temperature)
Aikaikkuna: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Negative change from baseline indicated reduction in temperature.
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Part 1: Change From Baseline in Vital Signs (Pulse Rate)
Aikaikkuna: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Negative change from baseline indicated reduction in pulse rate.
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Part 1: Change From Baseline in Vital Signs (Blood Pressure)
Aikaikkuna: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Negative change from baseline indicated reduction in blood pressure.
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Part 1: Change From Baseline in Vital Signs (Respiratory Rate)
Aikaikkuna: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Negative change from baseline indicated reduction in respiratory rate.
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96
Part 1: Number of Participants With Shifts From Baseline in Electrocardiograms (ECG) Abnormalities
Aikaikkuna: Up to Week 96
Clinical significance of abnormalities in ECG was determined based on the investigator's discretion. Shift to abnormal indicated values that were normal or unknown at baseline and shifted to abnormal values post-baseline.
Up to Week 96
Part 1: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Hematology Parameters)
Aikaikkuna: Baseline up to Week 96
Hematology parameters included leukocytes, erythrocytes, hemoglobin, hematocrit, platelets, eosinophils, lymphocytes, monocytes and neutrophils. These parameters were flagged as low, normal, or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high postbaseline values. The categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline up to Week 96
Part 1: Change From Baseline in Coagulation Parameters [Activated Partial Thromboplastin Time (aPTT)]
Aikaikkuna: Baseline, Weeks 24, 48 and 96
A negative change from baseline indicated a reduction in aPTT.
Baseline, Weeks 24, 48 and 96
Part 1: Change From Baseline in Coagulation Parameters [Prothrombin Time (PT)]
Aikaikkuna: Baseline, Weeks 24, 48 and 96
A negative change from baseline indicated a reduction in PT.
Baseline, Weeks 24, 48 and 96
Part 1: Change From Baseline in Coagulation Parameters [International Normalized Ratio (INR)]
Aikaikkuna: Baseline, Weeks 24, 48 and 96
A negative change from baseline indicated a reduction in clotting time.
Baseline, Weeks 24, 48 and 96
Part 1: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Blood Chemistry Parameters)
Aikaikkuna: Baseline up to Week 96
Parameters included sodium, potassium, chloride, bilirubin, alkaline phosphatase, aspartate aminotransferase, alanine aminotransferase, gamma glutamyl transferase, urea nitrogen, creatinine, bicarbonate, calcium, magnesium, phosphate, urate and glucose. These parameters were flagged as low, normal or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available, by Investigator. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high values postbaseline. Categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline up to Week 96
Part 1: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Urinalysis Parameters)
Aikaikkuna: Baseline up to Week 96
Urinalysis included assessments of glucose, ketones, occult blood, protein, specific gravity. These parameters were flagged as low, normal, or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available, by the Investigator. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high postbaseline. The categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline up to Week 96
Part 1: Fatigue Score Measured by the Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Multidimensional Fatigue Scale
Aikaikkuna: Up to Week 96
The PedsQL multidimensional fatigue questionnaire was answered by the participant (self-assessment) and parent. The fatigue scale contains 18 questions in 3 fatigue dimensions: general fatigue, sleep/rest fatigue and cognitive fatigue. Each item was scored on 5-point Likert scale (0=never to 4=almost always). Each individual score was then reversed (subtracted from 4) and linearly transformed as follows: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. For each dimension, total score was calculated as the sum of all the items/number of items answered. A higher total score indicated fewer problems.
Up to Week 96
Part 1: Quality of Life (QOL) as Measured by the PedsQL
Aikaikkuna: Up to Week 96
The PedsQL QOL questionnaire was answered by the participant (self-assessment) and parent. The QoL scale contains 23 questions in 4 dimensions: Physical Functioning, Emotional Fatigue, Social Fatigue and School Fatigue. Each item was scored on 5-point Likert scale (0=never to 4=almost always). Each individual score was then reversed (subtracted from 4) and linearly transformed as follows: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. For each dimension, total score was calculated as the sum of all the items/number of items answered. A higher total score indicated better quality of life.
Up to Week 96
Part 1: Change From Baseline in the Expanded Disability Status Scale (EDSS) Score
Aikaikkuna: Baseline, Week 96
The EDSS measures the disability status of participants with multiple sclerosis on a scale that ranges from 0 to 10. The first levels 1.0 to 4.5 refer to people with a high degree of ambulatory ability and the subsequent levels 5.0 to 9.5 refer to the loss of ambulatory ability. The range of main categories include (0) = normal neurologic exam; to (5) = ambulatory without aid or rest for 200 meters; disability severe enough to impair full daily activities; to (10) = death due to MS with higher scores indicating more disability. A negative change from baseline indicated an improvement in the disability.
Baseline, Week 96
Part 2: Annualized Relapse Rate (ARR)
Aikaikkuna: From Baseline (Week 96) up to Week 336
ARR is calculated as the total number of relapses that occurred during the study divided by the total number of participant-years. ARR was analyzed using negative binomial regression model.
From Baseline (Week 96) up to Week 336
Part 2: Change From Baseline in the Expanded Disability Status Scale (EDSS) Score
Aikaikkuna: Baseline (Week 96), Week 336
The EDSS measures the disability status of participants with multiple sclerosis on a scale that ranges from 0 to 10. The first levels 1.0 to 4.5 refer to people with a high degree of ambulatory ability and the subsequent levels 5.0 to 9.5 refer to the loss of ambulatory ability. The range of main categories include (0) = normal neurologic exam; to (5) = ambulatory without aid or rest for 200 meters; disability severe enough to impair full daily activities; to (10) = death due to MS. A negative change from baseline indicated an improvement in the disability.
Baseline (Week 96), Week 336
Part 2: Change From Baseline in Brief Visuospatial Memory Test - Revised (BVMT-R) Score
Aikaikkuna: Baseline (Week 96), Weeks 144,192, 240, 288 and 336
BVMT-R is used to assess learning/memory. In this test, six abstract designs are presented for 10 sec. The display is removed from view, and participants render the stimuli via pencil on paper, manual responses. Each design receives from 0 to 2 points, representing accuracy and location. There are three Learning Trials, and the score is reported as the total number of points earned over the trials. Thus, scores range from 0 to 12 per trial; total score range is 0 to 36 for all three trials. Scores were converted to standardized scores using normative data, ranging from 2-86. The lower the score, the more severe the cognitive impairment while higher scores reflect better visuospatial memory.
Baseline (Week 96), Weeks 144,192, 240, 288 and 336
Part 2: Change From Baseline in Symbol Digit Modalities Test (SDMT) Score
Aikaikkuna: Baseline (Week 96), Weeks 144,192, 240, 288 and 336
SDMT is used to assess processing speed. It consists of 9 abstract symbols. Each symbol is paired with a single digit. The participant is provided with a key, showing each symbol digit pair. In addition, the participants are shown several rows of the 9 symbols, which are arranged pseudo-randomly, without the digit. Participants are asked to voice the digit associated with each symbol as rapidly as possible for 90 seconds. The SDMT score ranges from 0 to 110, where higher scores indicate improvement in cognitive functioning and lower scores indicate worsening.
Baseline (Week 96), Weeks 144,192, 240, 288 and 336
Part 2: Number of Participants With or Without School Progression
Aikaikkuna: At Weeks 144, 192, 240, 288 and 336
Participants or caregivers were posed the following question: "During the past year, did [you/the participant] progress from one [class/grade-level] to the next in school?" Responses were recorded as Yes (participant advanced to the next grade) or No (participant did not advance).
At Weeks 144, 192, 240, 288 and 336
Part 2: Change From Baseline in Vital Signs (Temperature)
Aikaikkuna: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Negative change from baseline indicated reduction in temperature.
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Change From Baseline in Vital Signs (Pulse Rate)
Aikaikkuna: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Negative change from baseline indicated reduction in pulse rate.
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Change From Baseline in Vital Signs (Blood Pressure)
Aikaikkuna: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Negative change from baseline indicated reduction in blood pressure.
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Change From Baseline in Vital Signs (Respiratory Rate)
Aikaikkuna: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Negative change from baseline indicated reduction in respiratory rate.
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Number of Participants With Shifts From Baseline in ECG Abnormalities
Aikaikkuna: From Baseline (Week 96) to Week 336
Clinical significance of abnormalities in ECG was determined based on the investigator's discretion. Shift to abnormal indicated values that were normal or unknown at baseline and shifted to abnormal values post-baseline.
From Baseline (Week 96) to Week 336
Part 2: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Hematology Parameters)
Aikaikkuna: Baseline (Week 96) up to Week 340
Hematology parameters included leukocytes, erythrocytes, hemoglobin, hematocrit, platelets, eosinophils, lymphocytes, monocytes and neutrophils. These parameters were flagged as low, normal, or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high postbaseline values. The categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline (Week 96) up to Week 340
Part 2: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Blood Chemistry Parameters)
Aikaikkuna: Baseline (Week 96) up to Week 340
Parameters included potassium, bilirubin, alkaline phosphatase, alanine aminotransferase, aspartate aminotransferase, gamma glutamyl transferase, urea nitrogen, creatinine, bicarbonate, calcium, magnesium, phosphate, urate and glucose. These parameters were flagged as low, normal or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available, by Investigator. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high values postbaseline. Categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline (Week 96) up to Week 340
Part 2: Number of Participants With Shifts From Baseline in Clinical Laboratory Parameters (Urinalysis Parameters)
Aikaikkuna: Baseline up to Week 340
Urinalysis included assessments of erythrocytes, leukocytes and specific gravity. These parameters were flagged as low, normal, or high relative to parameter's normal range or as unknown if no result was available, by the Investigator. Here, shift to low indicated values that were normal, high or unknown at baseline and shifted to low values postbaseline. Shift to high indicated values that were normal, low or unknown at baseline and shifted to high postbaseline. The categories with at least one participant with shift from baseline in these parameters are reported.
Baseline up to Week 340
Part 2: Change From Baseline in Height
Aikaikkuna: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Change From Baseline in Weight
Aikaikkuna: Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Baseline (Week 96), Weeks 120,144, 168, 192, 216, 240, 264, 288, 312, 336, and 340
Part 2: Change From Baseline in Bone Age
Aikaikkuna: Baseline (Week 96), Weeks 144, 192 and 240
Bone age was tested until the participant reached a bone age of 16 years.
Baseline (Week 96), Weeks 144, 192 and 240
Part 2: Number of Male Participants by Tanner Stage Assessment
Aikaikkuna: At Weeks 96, 144, 192, 240, 288 and 336
Tanner pubertal staging in males was assessed for testes and scrotum development and pubic hair growth, progressing from stage 1 (prepubertal) to stage 5 (adult). Assessments ended when bone age reached ≥16 years. Testes and scrotum stages were: 1-prepubertal; 2-enlargement of testes, scrotum reddens, texture change; 3-Enlargement of penis, further growth of testes; 4-Increased size of penis with growth in breadth and development of glans; testes and scrotum larger, scrotum skin darker; 5-adult genitalia. Pubic hair stages were: 1-prepubertal; 2-Sparse growth of long, slightly pigmented hair, straight or curled; 3-Darker, coarser and more curled hair, spreading sparsely over junction of pubes; 4-Hair adult in type, but covering smaller area than in adult; no spread to medial surface of thighs; 5-Adult in type and quantity, with horizontal distribution.
At Weeks 96, 144, 192, 240, 288 and 336
Part 2: Number of Female Participants by Tanner Stage Assessment
Aikaikkuna: At Weeks 96, 144, 192, 240, 288 and 336
Tanner pubertal staging in females was assessed for breast development and pubic hair growth, progressing from stage 1 (prepubertal) to stage 5 (adult). Assessments ended when bone age reached ≥16 years or the participant was post-menarche. Breast development stages: 1-prepubertal; 2-breast bud stage with elevation of breast and papilla; enlargement of areola, 3-further enlargement of breast and areola; no separation of their contour; 4-areola and papilla form secondary mound above level of breast; 5-mature stage: projection of papilla only, related to recession of areola. Pubic hair stages: 1-prepubertal (can see velus hair similar to abdominal wall); 2-sparse growth of long, slightly pigmented hair, straight or curled, mainly on labia; 3-Darker, coarser and more curled hair, spreading sparsely over junction of pubes; 4-hair adult in type, but covering smaller area than in adult; no spread to medial surface of thighs; 5-adult in type and quantity, with horizontal distribution.
At Weeks 96, 144, 192, 240, 288 and 336

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biogen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Biogen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 28. elokuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 8. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 8. heinäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. marraskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. marraskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 5. marraskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 19. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 16. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 109MS306
  • 2013-002318-11 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyys- ja tiedonjakokäytännön mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com/.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa