Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von BG00012 bei pädiatrischen Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS) (CONNECT)

Wichtige Einschlusskriterien:

• Muss ein Körpergewicht von ≥ 30 kg haben.
• Muss eine Diagnose von RRMS haben (Konsensdefinition für pädiatrische RRMS [Krupp 2007]).
• Muss gehfähig sein mit einem EDSS-Basiswert zwischen 0 und 5,5, einschließlich.
• Muss mindestens 1 der folgenden 3 Zustände erlebt haben: a) mindestens 1 Rückfall innerhalb der letzten 12 Monate vor Tag 1 mit einem vorherigen MRT des Gehirns, das Läsionen zeigt, die mit MS übereinstimmen; b) mindestens 2 Schübe innerhalb der letzten 24 Monate vor Tag 1, wobei ein vorheriges MRT des Gehirns Läsionen zeigt, die mit MS übereinstimmen; c) Nachweis von Gd-anreichernden Läsionen des Gehirns in einer MRT, die innerhalb von 6 Wochen vor Tag 1 durchgeführt wurde.
• Muss neurologisch stabil sein, ohne Anzeichen eines Rückfalls innerhalb von 50 Tagen vor Tag 1 und ohne Anzeichen einer Kortikosteroidbehandlung innerhalb von 30 Tagen vor Tag 1.
• Probanden im gebärfähigen Alter, die sexuell aktiv sind, müssen bereit sein, während der Studie eine wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden, und bereit und in der Lage sein, die Empfängnisverhütung mindestens 30 Tage nach ihrer letzten Dosis der Studienbehandlung fortzusetzen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

• Primär progrediente, sekundär progrediente oder progrediente schubförmige MS (wie von [Lublin und Reingold 1996] definiert). Diese Erkrankungen erfordern das Vorliegen einer kontinuierlichen klinischen Verschlechterung der Erkrankung über einen Zeitraum von mindestens 3 Monaten. Personen mit diesen Zuständen können auch überlagerte Schübe haben, unterscheiden sich jedoch von Personen mit schubförmiger Remission durch das Fehlen klinisch stabiler Perioden oder klinischer Besserung.
• Erkrankungen, die MS nachahmen, wie andere demyelinisierende Erkrankungen (z. B. akute disseminierte Enzephalomyelitis), systemische Autoimmunerkrankungen (z. B. Sjögren-Krankheit, Lupus erythematodes), Stoffwechselerkrankungen (z. B. Dystrophien) und Infektionserkrankungen.
• Anamnese einer prämalignen oder bösartigen Erkrankung. Probanden mit Basalzellkarzinom, das vor dem Screening vollständig entfernt wurde, bleiben teilnahmeberechtigt.
• Vorgeschichte schwerer allergischer oder anaphylaktischer Reaktionen oder bekannter Arzneimittelüberempfindlichkeit gegen DMF, Fumarsäureester oder Interferon beta-1a (IFN Beta-1a).
• Vorgeschichte abnormaler Laborergebnisse, die auf eine signifikante endokrinologische, hämatologische, hepatische, immunologische, metabolische, urologische, renale und/oder andere schwere Krankheit hinweisen, die die Teilnahme an einer klinischen Studie ausschließen würde.

• Vorgeschichte klinisch signifikanter kardiovaskulärer, pulmonaler, GI-, dermatologischer, Wachstums-, Entwicklungs-, psychiatrischer (einschließlich Depressionen), neurologischer (außer MS) und/oder anderer schwerer Erkrankungen, die die Teilnahme an einer klinischen Studie ausschließen würden.

  -.Geschichte des menschlichen Immunschwächevirus.

• Ein MS-Schub, der innerhalb von 50 Tagen vor Tag 1 aufgetreten ist UND/ODER sich der Patient gegenüber einem früheren Schub vor Tag 1 nicht stabilisiert hat.
• Andere nicht näher bezeichnete Gründe, die nach Meinung des Prüfarztes oder von Biogen Idec den Probanden für die Einschreibung ungeeignet machen.
• Für die PD/PK-Untergruppe von Probanden: Probanden sind nicht in der Lage, die BG00012-Kapsel als Ganzes zu schlucken.

Schlüssel Behandlungsgeschichte

• Jede vorherige Behandlung mit Fumaderm (Fumarsäureester) oder BG00012.
• Vorherige Behandlung mit einem der folgenden: Gesamtlymphoidbestrahlung, Cladribin, T-Zell- oder T-Zell-Rezeptor-Impfung, alle therapeutischen monoklonalen Antikörper, mit Ausnahme von Rituximab oder Natalizumab.
• Vorherige Behandlung mit einem der folgenden Medikamente innerhalb der 12 Monate vor Tag 1: Mitoxantron, Cyclophosphamid, Rituximab.
• Vorherige Behandlung mit einem der folgenden Medikamente oder Verfahren innerhalb von 6 Monaten vor Tag 1: Fingolimod; Teriflunomid; Natalizumab; Cyclosporin; Azathioprin; Methotrexat; Mycophenolatmofetil; laquinimod; intravenöses (IV) Immunglobulin; Plasmapherese oder Cytapherese
• Behandlung mit einem der folgenden Medikamente innerhalb von 30 Tagen vor Tag 1: Steroide (IV oder orale Kortikosteroidbehandlung, einschließlich Wirkstoffe, die möglicherweise nicht über den Kortikosteroidweg wirken [z. B. niedrig dosiertes Naltrexon]), 4-Aminopyridin oder verwandte Produkte (außer Probanden auf einer stabilen Dosis von Fampridin mit kontrollierter Freisetzung für 3 Monate)

HINWEIS: Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten