Evropská síť registru kalcifylaxe (EuCalNet)
13. října 2016 aktualizováno: RWTH Aachen University
Observační, registrový, prospektivní, neintervenční sběr dat pacientů CUA.
Léčba pacienta se provádí v rámci klinické rutiny, podle uvážení lékařů a podle stávajících pokynů pro léčbu.
Zúčastnění lékaři nebudou podléhat žádným pokynům ohledně diagnózy a terapie jejich pacientů.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Detailní popis
Kalcifikovaná uremická arteriolopatie (CUA, kalciphylaxis) je vzácné onemocnění (ORPHA280062) s dramaticky vysokou mortalitou charakterizovanou klinicky výskytem bolestivých vysilujících kožních lézí a ulcerací. Střední doba přežití je asi 1,5 roku. Stále existuje mnoho nejasností ohledně rizikových faktorů a optimální terapie. CUA se vyskytuje hlavně u pacientů s těžkou renální insuficiencí nebo ESRD.
Cílem této iniciativy je vytvořit mezinárodní (evropský) observační registr pro pacienty s CUA. Tento registr pomůže dosáhnout kritického množství pacientů s CUA, umožní nový pohled na patofyziologii a pomůže vytvořit systematický přehled rizikových faktorů a dlouhodobých výsledků pacientů s CUA. Návrh mezinárodního registru má převzít strukturu v současnosti běžícího celostátního německého registru kalcifylaxe.
Vyšetřovatelé plánují zavést registr, ve kterém mohou ošetřující lékaři poskytovat údaje o demografii, klinickém obrazu, komorbiditách, léčebných postupech a laboratorních datech v době diagnózy a časových bodech sériového sledování. Kromě toho vyšetřovatelé vybudují biobanku pro vzorky plné krve, séra a plazmy a také vzorky tkání.
Registr umožní vyšetřování potenciálních podskupin pacientů (proximální versus distální formy CUA), geno-fenotypové korelace, popis mezinárodní nejmodernější léčby a identifikaci preventivních nástrojů, rizikových faktorů a biomarkerů pro odhad prognózy. .
Registr bude dále místem pro další vědeckou výměnu mezi odborníky a klinickými lékaři v oblasti kalcifikace uremických cév.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
1000
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
NRW
-
Aachen, NRW, Německo, 52074
- Nábor
- Department of Medicine, Division of Cardiology, Pulmonary Diseases and Vascular Medicine at the University Hospital, RWTH Aachen
-
Kontakt:
- Verena Deserno, M.Sc.
- Telefonní číslo: 80092 +49 241 80
- E-mail: vdeserno@ukaachen.de
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Vincent Brandenburg, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s diagnostikovanou CUA
Popis
Kritéria pro zařazení:
- diagnostikovaná CUA podle úsudku místně ošetřujících lékařů, kteří mají možnost požádat o externí diagnostickou radu dílčí zkoušející pro danou zemi
- Muž nebo žena ve věku > 18 let
- Písemný informovaný souhlas před účastí ve studii
- Subjekt není duševně ani právně nezpůsobilý
Kritéria vyloučení:
• Subjekt není schopen dát informovaný souhlas
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Prognóza pacientů s kalcifylaxí (doba přežití)
Časové okno: 5 let
|
Doba přežití je definována jako 1) čas mezi diagnózou kalcifylaxe a úmrtím (nebo koncem sledování) nebo 2) - v případě, že není čas diagnózy zaznamenán - čas mezi záznamem v registru a úmrtím (nebo koncem sledování).
Analýza doby přežití se provádí pomocí Kaplan-Meierovy analýzy přežití a Kaplan-Meierova grafu.
S Coxovým modelem nebezpečí se pokusíme identifikovat další faktory ovlivňující dobu přežití.
Tím je možné vzít v úvahu interakci mezi parametry.
|
5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Diagnóza kalcifylaxe
Časové okno: 5 let
|
Internetový vícejazyčný registr, ve kterém mohou ošetřující lékaři poskytovat údaje pacientů (online dotazník) o: demografii, klinickém obrazu včetně fotodokumentace a hlášení stupnice bolesti (VAS), komorbiditách, léčebných postupech včetně dialýzy a operací, léčbě ran a laboratorních údajích (sérový kreatinin, , BUN, ionizovaný / celkový vápník, sérový fosfor, PTH, alkalický, fosfatáza, kalcidiol, albumin, CRP, HbA1c, cholesterol, feritin, hemoglobin, počet leukocytů).
Mezinárodní registr umožní rychlejší identifikaci pacientů s kalcifylaxí než jen na národní úrovni, pomůže zavést diagnostické algoritmy a zvýší povědomí o této nemoci.
|
5 let
|
|
Rizikové faktory
Časové okno: 5 let
|
Podrobnější identifikace rizikových faktorů: registr umožní šetření týkající se potenciálních podskupin pacientů (proximální versus distální formy CUA), geno-fenotypové korelace, popis mezinárodní nejmodernější léčby a identifikaci preventivních nástrojů, rizika faktory a biomarkery pro odhad prognózy.
|
5 let
|
|
Faktory ovlivňující prognózu pacientů s kalcifylaxí
Časové okno: 5 let
|
Vyhodnocení shromážděných dat od okamžiku diagnózy a časových bodů sériového sledování a další vědecká výměna mezi odborníky a kliniky v oblasti kalcifikace uremických cév umožní identifikaci podskupin pacientů s potenciálně odlišným vzorem rizikových faktorů, klinickým obrazem a prognózy a stanovení faktorů ovlivňujících prognózu pacientů s kalcifylaxí a vyvinout nové a/nebo individualizované léčebné strategie
|
5 let
|
|
Nové terapeutické možnosti
Časové okno: 5 let
|
Zvýšením hlášených případů ke kritickému prahu v Evropě, což umožní výkon RCT porovnávajících dostupné nebo připravované terapeutické možnosti u pacientů s CUA.
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Weenig RH, Sewell LD, Davis MD, McCarthy JT, Pittelkow MR. Calciphylaxis: natural history, risk factor analysis, and outcome. J Am Acad Dermatol. 2007 Apr;56(4):569-79. doi: 10.1016/j.jaad.2006.08.065. Epub 2006 Dec 1.
- Cranenburg EC, Vermeer C, Koos R, Boumans ML, Hackeng TM, Bouwman FG, Kwaijtaal M, Brandenburg VM, Ketteler M, Schurgers LJ. The circulating inactive form of matrix Gla Protein (ucMGP) as a biomarker for cardiovascular calcification. J Vasc Res. 2008;45(5):427-36. doi: 10.1159/000124863. Epub 2008 Apr 10.
- Weenig RH. Pathogenesis of calciphylaxis: Hans Selye to nuclear factor kappa-B. J Am Acad Dermatol. 2008 Mar;58(3):458-71. doi: 10.1016/j.jaad.2007.12.006. Epub 2008 Jan 18.
- Brandenburg VM, Cozzolino M, Ketteler M. Calciphylaxis: a still unmet challenge. J Nephrol. 2011 Mar-Apr;24(2):142-8. doi: 10.5301/jn.2011.6366.
- Meissner M, Gille J, Kaufmann R. Calciphylaxis: no therapeutic concepts for a poorly understood syndrome? J Dtsch Dermatol Ges. 2006 Dec;4(12):1037-44. doi: 10.1111/j.1610-0387.2006.06127.x. English, German.
- Hafner J, Keusch G, Wahl C, Sauter B, Hurlimann A, von Weizsacker F, Krayenbuhl M, Biedermann K, Brunner U, Helfenstein U. Uremic small-artery disease with medial calcification and intimal hyperplasia (so-called calciphylaxis): a complication of chronic renal failure and benefit from parathyroidectomy. J Am Acad Dermatol. 1995 Dec;33(6):954-62. doi: 10.1016/0190-9622(95)90286-4.
- Mazhar AR, Johnson RJ, Gillen D, Stivelman JC, Ryan MJ, Davis CL, Stehman-Breen CO. Risk factors and mortality associated with calciphylaxis in end-stage renal disease. Kidney Int. 2001 Jul;60(1):324-32. doi: 10.1046/j.1523-1755.2001.00803.x.
- Janigan DT, Hirsch DJ, Klassen GA, MacDonald AS. Calcified subcutaneous arterioles with infarcts of the subcutis and skin ("calciphylaxis") in chronic renal failure. Am J Kidney Dis. 2000 Apr;35(4):588-97. doi: 10.1016/s0272-6386(00)70003-5.
- Kramann R, Brandenburg VM, Schurgers LJ, Ketteler M, Westphal S, Leisten I, Bovi M, Jahnen-Dechent W, Knuchel R, Floege J, Schneider RK. Novel insights into osteogenesis and matrix remodelling associated with calcific uraemic arteriolopathy. Nephrol Dial Transplant. 2013 Apr;28(4):856-68. doi: 10.1093/ndt/gfs466. Epub 2012 Dec 6.
- Fine A, Zacharias J. Calciphylaxis is usually non-ulcerating: risk factors, outcome and therapy. Kidney Int. 2002 Jun;61(6):2210-7. doi: 10.1046/j.1523-1755.2002.00375.x.
- Brandenburg VM, Floege J, Ketteler M. Kalzifizierende urämische Arteriolopathie. Der Nephrologe 2009; 4(1):65-66
- Krueger T, Westenfeld R, Schurgers L, Brandenburg V. Coagulation meets calcification: the vitamin K system. Int J Artif Organs. 2009 Feb;32(2):67-74. doi: 10.1177/039139880903200202.
- Jahnen-Dechent W, Schafer C, Ketteler M, McKee MD. Mineral chaperones: a role for fetuin-A and osteopontin in the inhibition and regression of pathologic calcification. J Mol Med (Berl). 2008 Apr;86(4):379-89. doi: 10.1007/s00109-007-0294-y. Epub 2007 Dec 15.
- Schafer C, Heiss A, Schwarz A, Westenfeld R, Ketteler M, Floege J, Muller-Esterl W, Schinke T, Jahnen-Dechent W. The serum protein alpha 2-Heremans-Schmid glycoprotein/fetuin-A is a systemically acting inhibitor of ectopic calcification. J Clin Invest. 2003 Aug;112(3):357-66. doi: 10.1172/JCI17202.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2015
Primární dokončení (Očekávaný)
1. prosince 2020
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. listopadu 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. prosince 2015
První zveřejněno (Odhad)
18. prosince 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
14. října 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. října 2016
Naposledy ověřeno
1. října 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 13-093
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .