Europejska Sieć Rejestrów Kalcyfilaksji (EuCalNet)
13 października 2016 zaktualizowane przez: RWTH Aachen University
Obserwacyjne, rejestrowe, prospektywne, nieinterwencyjne gromadzenie danych pacjentów z CUA.
Leczenie pacjentów odbywa się w ramach rutyny klinicznej, według uznania lekarzy i zgodnie z obowiązującymi wytycznymi terapeutycznymi.
Uczestniczący lekarze nie będą podlegać żadnym instrukcjom dotyczącym diagnozy i terapii swoich pacjentów.
Przegląd badań
Status
Nieznany
Szczegółowy opis
Arteriolopatia wapniowo-mocznicowa (CUA, calciphylaxis) jest rzadką chorobą (ORPHA280062) o dramatycznie wysokiej śmiertelności, charakteryzującą się klinicznie występowaniem bolesnych, wyniszczających zmian skórnych i owrzodzeń. Średni czas przeżycia wynosi około 1,5 roku. Nadal istnieje wiele niepewności dotyczących czynników ryzyka i optymalnej terapii. CUA występuje głównie u pacjentów z ciężką niewydolnością nerek lub ESRD.
Celem niniejszej inicjatywy jest utworzenie międzynarodowego (europejskiego) rejestru obserwacyjnego pacjentów z CUA. Ten rejestr pomoże osiągnąć masę krytyczną pacjentów z CUA, umożliwi nowy wgląd w patofizjologię i pomoże w systematycznym przeglądzie czynników ryzyka i długoterminowych wyników pacjentów z CUA. Projekt międzynarodowego rejestru ma przyjąć strukturę obecnie działającego ogólnokrajowego niemieckiego rejestru kalcyfilaksji.
Badacze planują zainicjować rejestr, w którym lekarze prowadzący mogą dostarczać dane demograficzne, obraz kliniczny, choroby współistniejące, leczenie medyczne i dane laboratoryjne w momencie diagnozy i kolejnych punktów kontrolnych. Ponadto badacze stworzą biobank próbek pełnej krwi, surowicy i osocza, a także próbek tkanek.
Rejestr umożliwi badania dotyczące potencjalnych podgrup pacjentów (proksymalne i dystalne formy CUA), korelacji genofenotypowych, opisu najnowocześniejszego leczenia na świecie oraz identyfikacji narzędzi zapobiegawczych, czynników ryzyka i biomarkerów do oceny rokowania .
Ponadto rejestr będzie miejscem dalszej wymiany naukowej między ekspertami i klinicystami w dziedzinie mocznicowego zwapnienia naczyń.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Oczekiwany)
1000
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
NRW
-
Aachen, NRW, Niemcy, 52074
- Rekrutacyjny
- Department of Medicine, Division of Cardiology, Pulmonary Diseases and Vascular Medicine at the University Hospital, RWTH Aachen
-
Kontakt:
- Verena Deserno, M.Sc.
- Numer telefonu: 80092 +49 241 80
- E-mail: vdeserno@ukaachen.de
-
Główny śledczy:
- Vincent Brandenburg, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z rozpoznaną CUA
Opis
Kryteria przyjęcia:
- zdiagnozowano CUA zgodnie z oceną lekarzy prowadzących lokalnie, którzy mają możliwość zwrócenia się o zewnętrzną poradę diagnostyczną do lokalnych badaczy pomocniczych
- Mężczyzna lub kobieta w wieku > 18 lat
- Pisemna świadoma zgoda przed udziałem w badaniu
- Podmiot nie jest ubezwłasnowolniony psychicznie ani prawnie
Kryteria wyłączenia:
• Pacjent nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Rokowanie pacjentów z kalcyfilaksją (czas przeżycia)
Ramy czasowe: 5 lat
|
Czas przeżycia definiuje się jako 1) czas między rozpoznaniem kalcyfilaksji a zgonem (lub zakończeniem obserwacji) lub 2) - w przypadku gdy czas rozpoznania nie jest rejestrowany - czas między rejestracją a zgonem (lub zakończeniem obserwacji).
Analizę czasu przeżycia przeprowadza się przy użyciu analizy przeżycia Kaplana-Meiera i wykresu Kaplana-Meiera.
Za pomocą modelu hazardu Coxa spróbujemy zidentyfikować dodatkowe czynniki wpływające na czas przeżycia.
W ten sposób możliwe jest uwzględnienie interakcji między parametrami.
|
5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Rozpoznanie kalcyfilaksji
Ramy czasowe: 5 lat
|
Internetowy wielojęzyczny rejestr, w którym lekarze prowadzący mogą udostępniać dane pacjentów (kwestionariusz online) dotyczące: danych demograficznych, obrazu klinicznego, w tym dokumentacji fotograficznej i raportowania w skali bólu (VAS), chorób współistniejących, zabiegów medycznych, w tym dializ i operacji, leczenia ran i danych laboratoryjnych (kreatynina w surowicy, BUN, wapń zjonizowany/całkowity, fosfor w surowicy, PTH, zasadowy, fosfataza, kalcydiol, albumina, CRP, HbA1c, cholesterol, ferrytyna, hemoglobina, liczba leukocytów).
Międzynarodowy rejestr pozwoli na szybszą niż w skali kraju identyfikację pacjentów z kalcyfilaksją, pomoże w ustaleniu algorytmów diagnostycznych i zwiększy świadomość choroby.
|
5 lat
|
|
Czynniki ryzyka
Ramy czasowe: 5 lat
|
Bardziej szczegółowa identyfikacja czynników ryzyka: rejestr umożliwi badanie potencjalnych podgrup pacjentów (proksymalne i dystalne formy CUA), korelacji geno-fenotypowych, opis najnowocześniejszego leczenia na świecie oraz identyfikację narzędzi zapobiegawczych, ryzyka czynniki i biomarkery do oceny rokowania.
|
5 lat
|
|
Czynniki wpływające na rokowanie pacjentów z kalcyfilaksją
Ramy czasowe: 5 lat
|
Ocena zebranych danych z punktu czasowego rozpoznania i kolejnych okresów obserwacji oraz dalsza wymiana naukowa między ekspertami i klinicystami w dziedzinie mocznicowego zwapnienia naczyń pozwoli na identyfikację podgrup pacjentów z potencjalnie odmiennym układem czynników ryzyka, obrazem klinicznym i rokowania oraz ustalenie czynników wpływających na rokowanie pacjentów z kalcyfilaksją i opracowanie nowych i/lub zindywidualizowanych strategii leczenia
|
5 lat
|
|
Nowe opcje terapeutyczne
Ramy czasowe: 5 lat
|
Zwiększając zgłaszane przypadki do progu krytycznego w Europie, umożliwiając wykonanie RCT porównujących dostępne lub przyszłe opcje terapeutyczne u pacjentów z CUA.
|
5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Weenig RH, Sewell LD, Davis MD, McCarthy JT, Pittelkow MR. Calciphylaxis: natural history, risk factor analysis, and outcome. J Am Acad Dermatol. 2007 Apr;56(4):569-79. doi: 10.1016/j.jaad.2006.08.065. Epub 2006 Dec 1.
- Cranenburg EC, Vermeer C, Koos R, Boumans ML, Hackeng TM, Bouwman FG, Kwaijtaal M, Brandenburg VM, Ketteler M, Schurgers LJ. The circulating inactive form of matrix Gla Protein (ucMGP) as a biomarker for cardiovascular calcification. J Vasc Res. 2008;45(5):427-36. doi: 10.1159/000124863. Epub 2008 Apr 10.
- Weenig RH. Pathogenesis of calciphylaxis: Hans Selye to nuclear factor kappa-B. J Am Acad Dermatol. 2008 Mar;58(3):458-71. doi: 10.1016/j.jaad.2007.12.006. Epub 2008 Jan 18.
- Brandenburg VM, Cozzolino M, Ketteler M. Calciphylaxis: a still unmet challenge. J Nephrol. 2011 Mar-Apr;24(2):142-8. doi: 10.5301/jn.2011.6366.
- Meissner M, Gille J, Kaufmann R. Calciphylaxis: no therapeutic concepts for a poorly understood syndrome? J Dtsch Dermatol Ges. 2006 Dec;4(12):1037-44. doi: 10.1111/j.1610-0387.2006.06127.x. English, German.
- Hafner J, Keusch G, Wahl C, Sauter B, Hurlimann A, von Weizsacker F, Krayenbuhl M, Biedermann K, Brunner U, Helfenstein U. Uremic small-artery disease with medial calcification and intimal hyperplasia (so-called calciphylaxis): a complication of chronic renal failure and benefit from parathyroidectomy. J Am Acad Dermatol. 1995 Dec;33(6):954-62. doi: 10.1016/0190-9622(95)90286-4.
- Mazhar AR, Johnson RJ, Gillen D, Stivelman JC, Ryan MJ, Davis CL, Stehman-Breen CO. Risk factors and mortality associated with calciphylaxis in end-stage renal disease. Kidney Int. 2001 Jul;60(1):324-32. doi: 10.1046/j.1523-1755.2001.00803.x.
- Janigan DT, Hirsch DJ, Klassen GA, MacDonald AS. Calcified subcutaneous arterioles with infarcts of the subcutis and skin ("calciphylaxis") in chronic renal failure. Am J Kidney Dis. 2000 Apr;35(4):588-97. doi: 10.1016/s0272-6386(00)70003-5.
- Kramann R, Brandenburg VM, Schurgers LJ, Ketteler M, Westphal S, Leisten I, Bovi M, Jahnen-Dechent W, Knuchel R, Floege J, Schneider RK. Novel insights into osteogenesis and matrix remodelling associated with calcific uraemic arteriolopathy. Nephrol Dial Transplant. 2013 Apr;28(4):856-68. doi: 10.1093/ndt/gfs466. Epub 2012 Dec 6.
- Fine A, Zacharias J. Calciphylaxis is usually non-ulcerating: risk factors, outcome and therapy. Kidney Int. 2002 Jun;61(6):2210-7. doi: 10.1046/j.1523-1755.2002.00375.x.
- Brandenburg VM, Floege J, Ketteler M. Kalzifizierende urämische Arteriolopathie. Der Nephrologe 2009; 4(1):65-66
- Krueger T, Westenfeld R, Schurgers L, Brandenburg V. Coagulation meets calcification: the vitamin K system. Int J Artif Organs. 2009 Feb;32(2):67-74. doi: 10.1177/039139880903200202.
- Jahnen-Dechent W, Schafer C, Ketteler M, McKee MD. Mineral chaperones: a role for fetuin-A and osteopontin in the inhibition and regression of pathologic calcification. J Mol Med (Berl). 2008 Apr;86(4):379-89. doi: 10.1007/s00109-007-0294-y. Epub 2007 Dec 15.
- Schafer C, Heiss A, Schwarz A, Westenfeld R, Ketteler M, Floege J, Muller-Esterl W, Schinke T, Jahnen-Dechent W. The serum protein alpha 2-Heremans-Schmid glycoprotein/fetuin-A is a systemically acting inhibitor of ectopic calcification. J Clin Invest. 2003 Aug;112(3):357-66. doi: 10.1172/JCI17202.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2015
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 grudnia 2020
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 grudnia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 listopada 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 grudnia 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
18 grudnia 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
14 października 2016
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 października 2016
Ostatnia weryfikacja
1 października 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 13-093
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .