Nebulizovaný RNS60 pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy

Kritéria pro zařazení:

• Pravděpodobná, pravděpodobná laboratorně podporovaná nebo definitivní ALS, ať už sporadická nebo familiární podle modifikovaných kritérií El Escorial
• Doba trvání onemocnění < 3 roky
• Věk 18 až 80 let
• Schopnost poskytnout informovaný souhlas a dodržovat studijní postupy
• Subjekty nesmějí před screeningem užívat riluzol po dobu alespoň 30 dnů nebo být na stabilní dávce riluzolu po dobu alespoň 30 dnů (ve studii jsou povoleni účastníci dosud neléčení riluzolem)
• Ženy nesmějí být kojící nebo schopné otěhotnět (např. po menopauze, chirurgicky sterilní nebo používající adekvátní antikoncepci) po dobu trvání studie a po dobu 3 měsíců po dokončení studie
• Muži by měli používat antikoncepci po dobu trvání studie a 3 měsíce po jejím ukončení

Kritéria vyloučení:

• Diagnóza onemocnění motorických neuronů jiného než ALS (např. primární laterální skleróza, progresivní svalová atrofie, progresivní bulbární obrna)
• Klinicky významný nestabilní zdravotní stav (jiný než ALS), který by pro účastníka představoval riziko, pokud by se studie zúčastnil, nebo který by ovlivnil přežití nebo funkční postižení v příštích 12 měsících
• Abnormální funkce jater definovaná jako aspartátaminotransferáza (AST) a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) > 3násobek horní hranice normy
• Renální insuficience (Glomerulární filtrace < 60)
• Aktivní plicní onemocnění
• Předchozí špatná shoda s inhalačním zařízením
• Přítomnost nestabilního psychiatrického onemocnění, kognitivní poruchy nebo demence, která by podle úsudku hlavního výzkumníka narušila schopnost účastníka poskytnout informovaný souhlas.
• Anamnéza infekce virem lidské imunodeficience (HIV), klinicky významné chronické hepatitidy nebo jiné aktivní infekce.
• Aktivní účast v další klinické studii ALS do 30 dnů od screeningové návštěvy
• Jiné experimentální léčby nebo protizánětlivé/imunomodulační léky používané v předchozích 3 měsících