Vernebeltes RNS60 zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose

Einschlusskriterien:

• Wahrscheinliche, wahrscheinlich laborgestützte oder eindeutige ALS, entweder sporadisch oder familiär gemäß modifizierten El-Escorial-Kriterien
• Krankheitsdauer < 3 Jahre
• Alter 18 bis 80
• In der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben und die Studienverfahren einzuhalten
• Die Probanden dürfen vor dem Screening mindestens 30 Tage lang kein Riluzol eingenommen haben oder mindestens 30 Tage lang eine stabile Riluzol-Dosis erhalten haben (Riluzol-naive Teilnehmer sind in der Studie zugelassen).
• Frauen dürfen nicht stillen oder schwanger werden können (z. postmenopausal, chirurgisch steril oder mit angemessener Empfängnisverhütung) für die Dauer der Studie und für 3 Monate nach Abschluss der Studie
• Männer sollten für die Dauer der Studie und 3 Monate nach Abschluss Empfängnisverhütung praktizieren

Ausschlusskriterien:

• Diagnose einer anderen Motoneuronerkrankung als ALS (z. B. primäre Lateralsklerose, progressive Muskelatrophie, progressive Bulbärparese)
• Klinisch signifikanter instabiler medizinischer Zustand (außer ALS), der ein Risiko für den Teilnehmer darstellen würde, wenn er an der Studie teilnehmen würde, oder der das Überleben oder die funktionelle Behinderung in den nächsten 12 Monaten beeinträchtigen würde
• Abnormale Leberfunktion, definiert als Aspartat-Aminotransferase (AST) und/oder Alanin-Aminotransferase (ALT) > 3-mal die Obergrenze des Normalwertes
• Niereninsuffizienz (glomeruläre Filtrationsrate < 60)
• Aktive Lungenerkrankung
• Frühere schlechte Compliance mit einem Inhalationsgerät
• Das Vorhandensein einer instabilen psychiatrischen Erkrankung, kognitiven Beeinträchtigung oder Demenz, die die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen würde, eine Einverständniserklärung abzugeben, nach Einschätzung des Hauptprüfarztes.
• Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), einer klinisch signifikanten chronischen Hepatitis oder einer anderen aktiven Infektion.
• Aktive Teilnahme an einer anderen klinischen ALS-Studie innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch
• Andere experimentelle Behandlungen oder entzündungshemmende/immunmodulatorische Medikamente, die in den vorangegangenen 3 Monaten verwendet wurden