Použití mezenchymálních kmenových buněk (MSC) diferencovaných na neurální kmenové buňky (NSC) u lidí s Parkinsonovou chorobou (PD).
24. srpna 2021 aktualizováno: Fatima Jamali, University of Jordan
Studie bezpečnosti a účinnosti účinků mezenchymálních kmenových buněk (MSC) diferencovaných na neurální kmenové buňky (NSC) na motorické a nemotorické příznaky u lidí s Parkinsonovou chorobou (PD).
Tato studie si klade za cíl prozkoumat krátkodobé a dlouhodobé bezpečnostní výsledky léčby pacientů s PD kmenovými buňkami získanými z pupečníkové šňůry, jak je indikováno přítomností nežádoucích účinků, u nichž je potvrzeno, že souvisejí s terapií.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Předpokládá se, že tato studie potvrdí bezpečnost použití alogenních mezenchymálních kmenových buněk (MSC) diferencovaných na nervové kmenové buňky (NSC) u jednoho z nejčastějších neurologických onemocnění.
Pomůže také lépe pochopit roli terapie kmenovými buňkami ve vztahu k motorickým a nemotorickým symptomům u lidí s Parkinsonovou chorobou.
Výsledky bezpečnosti by podpořily zahájení podobných větších studií.
A také usnadnit léčbu a výsledné výsledky tím, že se diferencované mezenchymální kmenové buňky (MSC) přemění na nervové kmenové buňky (NSC), než aby se buňky diferencovaly uvnitř těla.
Zatímco účinnost je povzbudivá, znamenala by zlepšení invalidity spojené s PD a snížení celoživotní péče a léčby poskytované této kategorii pacientů v Jordánsku a arabském regionu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
10
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Amman, Jordán, 11942
- Cell Therapy Center, University of Jordan
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
20 let až 75 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Nekuřáci
- Diagnóza PD mezi 1 až 7 lety
- Robustní odpověď na dopaminergní terapii (definovaná jako více než 33% snížení příznaků (na Unified Parkinson's Disease Rating Scale; UPDRS) při měření ve stavu ON v porovnání se stavem OFF.
- Pokud subjekt užívá jakékoli léky působící na centrální nervový systém (např. benzodiazepiny, antidepresiva, hypnotika), režim musí být optimalizován a stabilní po dobu 90 dnů před screeningovou návštěvou.
- Stabilní symptomatická terapie Parkinsonovy choroby po dobu alespoň 90 dnů před screeningem a nepředpokládá se, že by vyžadovala další symptomatickou léčbu Parkinsonovy choroby po dobu alespoň jednoho roku od výchozí návštěvy.
- Ženy ve fertilním věku budou muset používat spolehlivou formu antikoncepce od 30 dnů před základní návštěvou do 6 měsíců po léčbě
- Přehledné infekční panelové vyšetření zahrnující hepatitidu B, C, virus lidské imunodeficience (HIV), syfilis
Kritéria vyloučení:
- Atypický nebo drogami vyvolaný parkinsonismus.
- Skóre klidového třesu UPDRS 3 nebo vyšší pro kteroukoli končetinu užívající léky
- Skóre Montreal Cognitive Assessment (MoCA) menší než 25.
- Klinické příznaky psychózy nebo refrakterních halucinací.
- Nekontrolovaná záchvatová porucha, definovaná jako záchvat během posledních 6 měsíců.
- Vývojové zpoždění.
- Onemocnění jater nebo změněná funkce jater definovaná alanintransaminázou (ALT) >150 U/l nebo T. bilirubinem >1,6 mg/dl při přijetí.
- Přítomnost klinicky refrakterní ortostatické hypotenze při screeningu nebo výchozí návštěvě definované jako změna systolického krevního tlaku (TK) větší nebo rovna 20 mmHg a změna diastolického krevního tlaku větší nebo rovna 10 mmHg ze sedu do stoje po 2 minutách. nereaguje na lékařské ošetření nebo výchozí TK vsedě nižší než 90/60.
- Městnavé srdeční selhání v anamnéze, klinicky významná bradykardie, přítomnost atrioventrikulární blokády 2. nebo 3. stupně.
- Aktivní malignita nebo diagnostika malignity do 5 let před zahájením screeningu (bez rakoviny po dobu alespoň 5 let je povoleno; rakoviny kůže, kromě melanomu, jsou povoleny).
- Anamnéza mrtvice nebo traumatického poranění mozku.
- Velká operace během předchozích 3 měsíců nebo plánovaná v následujících 6 měsících.
- Klinicky významné abnormality v laboratorních studiích screeningové návštěvy.
- Anamnéza užívání hodnoceného léku během 30 dnů před screeningovou návštěvou.
- Historie operace mozku pro PD.
- Nelze se vrátit na následné návštěvy za účelem klinického hodnocení, laboratorních studií nebo zobrazovacích vyšetření.
- Jakýkoli jiný stav, o kterém se zkoušející domnívá, že by pro pacienta představoval významné riziko, pokud by byl zařazen, nebo by zkomplikoval hodnocení studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Injekce MSC derivovaných z pupečníku
Alogenní kmenové buňky derivované z pupečníku podávané intravenózní injekcí zařazeným pacientům s PD
|
Alogenní MSC derivované z pupeční šňůry, které mají být injikovány intratekálně a intravenózně jako možnost léčby pro pacienty s PD, kteří souhlasí
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Injekce MSC diferencovaných na NSC nervových kmenových buněk
Alogenní kmenové buňky derivované z pupečníku (MSC) diferencované na nervové kmenové buňky (NSC) podávané intratekálně a intravenózně zapsaným pacientům s PD.
|
Alogenní MSC derivované z pupeční šňůry, které mají být injikovány intratekálně a intravenózně jako možnost léčby pro pacienty s PD, kteří souhlasí
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků vyžadujících léčbu [bezpečnost a snášenlivost]) v důsledku injekce
Časové okno: 6 měsíců
|
Nežádoucí účinky budou hlášeny jako Incidence nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE), závažné TEAE, související TEAE, závažné TEAE
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Test míry snížení drog
Časové okno: 6 měsíců
|
Na základě míry snížení lze účinnost definovat jako kompletní remisi, částečnou remisi, efektivní a neplatnou.
Míra snížení bude 100%, >50%, >25%-50%, ≤25% pro úplnou remisi, částečnou remisi, efektivní a neplatnou.
|
6 měsíců
|
|
Traktografie
Časové okno: 6 měsíců
|
Systém analýzy chůze a rovnováhy.
|
6 měsíců
|
|
Biomarkery založené na krvi
Časové okno: 6 měsíců
|
Budou analyzovány biomarkery založené na krvi, které zahrnují koncentraci v ng/ul a-synukleinu, kyseliny močové, epidermálního růstového faktoru, apolipoproteinu-A1 a periferních zánětlivých markerů pomocí technologie 20-plex Luminex.
|
6 měsíců
|
|
Biomarkery založené na mozkomíšním moku (CSF).
Časové okno: 6 měsíců
|
Budou analyzovány biomarkery založené na mozkomíšním moku (CSF), jako je α-synuklein (αSyn), β-amyloid 1-42 (Aβ42), tau, fosforylovaný tau a lehký řetězec neurofilament a jejich koncentrace byla měřena v ng/ul.
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
1. června 2018
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
30. července 2020
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
20. září 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. září 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. září 2018
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
25. září 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
25. srpna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. srpna 2021
Naposledy ověřeno
1. srpna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PKUJCTC
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .