Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, bezpečnost a využití Nuwiq, Octanate a Wilate u dříve neléčených a minimálně léčených pacientů s hemofilií A (Protect-NOW)

29. května 2026 aktualizováno: Octapharma

Praktické využití koncentrátů Octapharma FVIII u dříve neléčených a minimálně léčených pacientů s hemofilií A nastupujících rutinní klinickou léčbu přípravkem Nuwiq, Octanate nebo Wilate – pozorovací studie účinnosti a bezpečnosti – ochrana – NYNÍ

Mezinárodní, poregistrační neintervenční studie k vyhodnocení skutečné účinnosti, bezpečnosti a vzorců využití koncentrátů Octapharma FVIII Nuwiq, Octanate a Wilate u dříve neléčených a minimálně léčených pacientů s těžkou hemofilií A v běžné klinické praxi.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Koncentráty FVIII společnosti Octapharma byly testovány v klinických studiích a registrovány pro léčbu hemofilie A; vzhledem k tomu, že hemofilie A je vzácné onemocnění, počet pacientů léčených ve studiích je zatím omezený. U dříve neléčených pacientů (PUP), což jsou typicky malé děti, a u minimálně léčených pacientů (MTP), kteří byli vystaveni pouze minimálním dávkám FVIII, existuje obecný zájem na zvýšení množství údajů o účinnosti a bezpečnosti léčby, zejména související s vývojem inhibitorů. Specificky pro PUP také nejsou standardizovány léčebné algoritmy, např. s ohledem na využití, dávkování, frekvenci nebo optimální věk zahájení profylaxe FVIII. Skutečné důkazy odvozené z neintervenční studie (NIS) mohou popsat využití produktu a prokázat hodnotu během životního cyklu produktu a usnadnit hodnocení přínosů a rizik. Účelem této studie je tedy vyhodnotit využití produktu, účinnost a bezpečnost, včetně informací o vývoji inhibitorů, u pacientů s těžkou hemofilií A PUP a MTP, kterým byly předepsány koncentráty FVIII společnosti Octapharma.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

200

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Argentina
      • Salta, Argentina
        • Aktivní, ne nábor
        • CENIDOR
  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
      • Brussels, Belgie, 1020
        • Nábor
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
        • Kontakt:
  • Bělorusko
      • Homyel, Bělorusko, 246040
        • Staženo
        • Republican Scientific Center for Radiation Medicine and Human Ecology
      • Minsk, Bělorusko, 223053
        • Nábor
        • Republican Scientific and Practical Centre of Children Oncology, Hematology and Immunology
        • Kontakt:
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko
        • Nábor
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Estonsko
      • Tallinn, Estonsko, 13419
        • Staženo
        • Tallinn Childrenś Hospital Clinic of Paediatric Department of Haematology and Oncology
  • Francie
      • Besançon, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Besancon
      • Chambray-lès-Tours, Francie
        • Nábor
        • CHRU Tours - Hopital Trousseau
      • Chambéry, Francie, 31125 73011
        • Nábor
        • The Centre Hospitalier Métropole Savoie
      • Le Mans, Francie
        • Nábor
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Montmorency, Francie, 95160
      • Nantes, Francie, 44093
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francie, 42270
  • Itálie
      • Bari, Itálie
        • Nábor
        • Ospedale Pediatrico "Giovani XXIII"
      • Bologna, Itálie, 40138
      • Castelfranco Veneto, Itálie, 31033
        • Dokončeno
        • Ospedale San Giacomo
      • Catania, Itálie, 95123
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera-Universitaria Policlinico "Vittorio Emanuele", Centro di Riferimento Regionale per la Prevenzione, Diagnosi e Cura delle Malattie Rare della Coagulazione nel Bambino e neel'Adulto. U.O.C Ematologia con trapianto di Midollo Osseo
      • Florence, Itálie, 50134
      • Milan, Itálie, 920122
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Center for Thrombosis and Hemorrhagic Diseases, IRCCS Humanitas Research Hospital
      • Padova, Itálie
        • Staženo
        • Centro Emofilia - AUO di Padova
      • Rome, Itálie, 00161
      • Torino, Itálie
        • Nábor
        • C.tro Emofilia A.O. Città della salute e della scienza di Torino, Ospedale Regina Margherita
      • Turin, Itálie, 10126
        • Staženo
        • Ospedale Regina Margherita
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada, T6G 2V2
        • Dokončeno
        • Department of Hematology Research Research Transition Facility
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, 1800NOCLOTS
        • Staženo
        • McMaster University, Division of Pediatric Hematology/Oncology Room 3N27
  • Litva
      • Vilnius, Litva, LT-08406
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1089
        • Nábor
        • Heim Pál National Pediatric Institute Department of Oncology and Hematology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marianna Zombori
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Nábor
        • University of Debrecen Department of Pediatrics
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Istvan Szegedi
  • Mexiko
      • Jalisco, Mexiko
        • Nábor
        • Hospital General de Occidente, Unidad de Hemato-Oncologia Pediatric, Av. Zoquipan 1050, Col Seattle, , Col Seattle
      • Morelia, Mexiko
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Infantil de Morelia Eva Sámano de López Mateos
      • Nuevo León, Mexiko
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio Gonzalez S/N
      • Nuevo León, Mexiko
        • Zatím nenabíráme
        • SMO and Scientific Services S.A.P.P de C.V
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10249
        • Aktivní, ne nábor
        • Vivantes - Netzwerk für Gesundheit GmbH Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Německo, 53127
        • Nábor
        • Institute of Experimental Haematology and Transfusion Medicine (IHT) University Clinic Bonn (AöR)
        • Kontakt:
      • Duisburg, Německo, 47051
      • Essen, Německo
        • Aktivní, ne nábor
        • University Hospital Essen
      • Frankfurt, Německo
        • Aktivní, ne nábor
        • HZRM GmbH
  • Rusko
      • Moscow, Rusko, 119049
        • Staženo
        • Moscow State Government-financed Public Healthcare Institution "Morozovskaya Children Clinical Hospital of Moscow Healthcare Department"
      • Saint Petersburg, Rusko, 191186
        • Staženo
        • Saint-Petersburg State Budget Healthcare Institution "City Out-patient Clinical # 37"
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B46NH
        • Staženo
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust, Haemophilia Centre
        • Kontakt:
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
        • Nábor
        • Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Centre, Royal Victoria Infirmary
        • Kontakt:
    • Oxford
  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Aktivní, ne nábor
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63103
        • Zatím nenabíráme
        • St. Louis University , 221 North Grand Boulevard
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
        • Staženo
        • Cure 4 The Kids Foundation Children's Specialty Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78712
        • Zatím nenabíráme
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
  • Turecko (Türkiye)
      • Fatih, Turecko (Türkiye)
        • Staženo
        • Istanbul University Faculty of Medicine
  • Ázerbajdžán
      • Baku, Ázerbajdžán, AZ1012
        • Staženo
        • Azerbaijan State Advanced Training Institute for Doctors Hematology Department Scientific-Research Center of Hemophilia
  • Španělsko
      • Alicante, Španělsko, 03010
        • Nábor
        • Hospital General Universitario de Alicante Hematología y Hemoterapia
        • Kontakt:
      • Barcelona, Španělsko, 02035
        • Nábor
        • Hospital Universitari Vall D'Hebrón, Unitat d'Hemofilia
        • Kontakt:
      • Málaga, Španělsko
        • Zatím nenabíráme
        • HRU Malaga
      • Palma de Mallorca, Španělsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Universitary Hospital Son Espases (Hematology Service)
      • Valencia, Španělsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Ve studii se plánuje zdokumentovat celkem 140 pacientů, buď dříve neléčených pacientů (PUP), nebo minimálně léčených pacientů (MTP).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti mužského a ženského pohlaví jakéhokoli věku a etnického původu
  • Těžká hemofilie A (FVIII:C<1%)
  • Rozhodnutí předepsat koncentrát FVIII Octapharma před zařazením do studie
  • Buď
  • Žádná předchozí léčba koncentráty FVIII nebo jinými krevními produkty obsahujícími FVIII (PUP) NEBO
  • Méně než 5 dnů expozice (ED) koncentrátům FVIII nebo jiným krevním produktům obsahujícím FVIII (MTP), pokud
  • jejich první ED se objevila po 1. lednu 2015 A
  • nevyvinuli inhibitor v žádném časovém bodě, NEBO
  • vyvinuli inhibitor během léčby koncentrátem Octapharma FVIII A pokračují v léčbě TÍMTO koncentrátem Octapharma FVIII
  • Dobrovolně daný, plně informovaný písemný a podepsaný souhlas získaný před provedením jakékoli dokumentace údajů souvisejících se studií (získáno od rodiče/zákonného zástupce pacienta)

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza s jinou poruchou koagulace než je hemofilie A
  • Současná léčba jakýmkoliv systémovým imunosupresivem
  • Účast v intervenční klinické studii během hodnoceného období
  • Účast v další neintervenční studii společnosti Octapharma

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Nuwiq
Všichni pacienti užívající Nuwiq (rekombinantní FVIII)
Oktanát
Všichni pacienti užívající Octanate (FVIII odvozený z plazmy)
Wilate
Všichni pacienti užívající Wilate (plazmatický FVIII/von Willebrandův faktor [VWF])

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra průlomového krvácení k posouzení účinnosti profylaktické léčby
Časové okno: 100 dnů expozice
Roční míra všech krvácivých příhod (BE), včetně všech spontánních, traumatických a kloubních BE
100 dnů expozice
Výskyt nežádoucích účinků léků (ADR)
Časové okno: 100 dnů expozice
Nežádoucí reakce na léky (ADR), včetně reakcí z přecitlivělosti, budou pacienty zaznamenávány do léčebných deníků, které budou přezkoumány při každé následné návštěvě.
100 dnů expozice

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dávkování koncentrátů FVIII
Časové okno: 100 dnů expozice
Pro každou jednotlivou injekci FVIII bude zaznamenána dávka.
100 dnů expozice
Celkové posouzení účinnosti chirurgické profylaxe ošetřujícími lékaři
Časové okno: 100 dnů expozice
Na konci pooperačního období ošetřující lékaři posoudí účinnost chirurgické profylaxe pomocí stupnice zahrnující čtyři položky: „výborná“, „dobrá“, střední a „žádná“.
100 dnů expozice

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Octapharma

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. února 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

4. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. května 2026

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GENA-25

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit