Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nuwiqin, Octanate- ja Wilate-valmisteiden teho, turvallisuus ja käyttö aiemmin hoitamattomilla ja minimaalisesti hoidetuilla hemofilia A -potilailla (Protect-NOW)

maanantai 22. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Octapharma

Octapharma FVIII -konsentraattien käytännön käyttö aiemmin hoitamattomissa ja minimaalisesti hoidetuissa hemofilia A -potilaissa, jotka aloittavat rutiininomaisen kliinisen hoidon Nuwiqilla, Octanatella tai Wilatella - Tehokkuus ja turvallisuus Havaintotutkimus-Protect-NYT

Kansainvälinen, luvan myöntämisen jälkeinen ei-interventiotutkimus Octapharman FVIII:n todellisen tehokkuuden, turvallisuuden ja käyttötapojen arvioimiseksi. Nuwiq, Octanate ja Wilate keskittyvät aiemmin hoitamattomiin ja minimaalisesti hoidettaviin vaikea hemofilia A -potilaisiin rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Octapharman FVIII-konsentraatit on testattu kliinisissä tutkimuksissa ja rekisteröity hemofilia A:n hoitoon; Koska hemofilia A on kuitenkin harvinainen sairaus, tutkimuksissa hoidettujen potilaiden määrä on toistaiseksi rajallinen. Aiemmin hoitamattomien potilaiden (PUP) osalta, jotka ovat tyypillisesti pieniä lapsia, ja minimaalisesti hoidettujen potilaiden (MTP:n) osalta, jotka ovat altistuneet vain pienille FVIII-annoksille, on yleisen edun mukaista lisätä hoidon tehokkuutta ja turvallisuutta koskevia tietoja. liittyy erityisesti inhibiittoreiden kehittämiseen. Myöskään erityisesti PUP-potilaille hoitoalgoritmeja ei ole standardoitu, esim. FVIII-profylaksin käytön, annoksen, tiheyden tai optimaalisen aloitusiän suhteen. Ei-interventiotutkimuksesta (NIS) saatu todellisen maailman näyttö voi kuvata tuotteen käyttöä ja osoittaa arvon tuotteen elinkaaren aikana ja helpottaa hyöty-riskiarviointia. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on siis arvioida tuotteen käyttöä, tehokkuutta ja turvallisuutta, mukaan lukien tiedot inhibiittoreiden kehittämisestä, vaikeissa hemofilia A PUP- ja MTP-potilaissa, joille on määrätty Octapharman FVIII-konsentraatteja.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

200

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Azerbaidžan
      • Baku, Azerbaidžan, AZ1012
        • Peruutettu
        • Azerbaijan State Advanced Training Institute for Doctors Hematology Department Scientific-Research Center of Hemophilia
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Rekrytointi
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
        • Ottaa yhteyttä:
  • Espanja
      • Alicante, Espanja, 03010
        • Rekrytointi
        • Hospital General Universitario de Alicante Hematología y Hemoterapia
        • Ottaa yhteyttä:
      • Barcelona, Espanja, 02035
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitari Vall D'Hebrón, Unitat d'Hemofilia
        • Ottaa yhteyttä:
  • Italia
      • Bari, Italia
        • Rekrytointi
        • Ospedale Pediatrico "Giovani XXIII"
      • Bologna, Italia, 40138
        • Rekrytointi
        • Policlinico Sant'orsola Malpighi
        • Ottaa yhteyttä:
      • Castelfranco Veneto, Italia, 31033
      • Florence, Italia, 50134
      • Milan, Italia, 920122
      • Milan, Italia
        • Rekrytointi
        • Center for Thrombosis and Hemorrhagic Diseases, IRCCS Humanitas Research Hospital
      • Padova, Italia
        • Peruutettu
        • Centro Emofilia - AUO di Padova
      • Rome, Italia, 00161
      • Turin, Italia, 10126
        • Peruutettu
        • Ospedale Regina Margherita
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada, T6G 2V2
        • Peruutettu
        • Department of Hematology Research Research Transition Facility
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, 1800NOCLOTS
        • Peruutettu
        • McMaster University, Division of Pediatric Hematology/Oncology Room 3N27
  • Liettua
      • Vilnius, Liettua, LT-08406
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Affiliate of Vilnius Universtity Hospital Santaros Klinikos
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
  • Meksiko
      • Morelia, Meksiko
        • Rekrytointi
        • Hospital Infantil de Morelia Eva Sámano de López Mateos
      • Nuevo León, Meksiko
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio Gonzalez S/N
      • Nuevo León, Meksiko
        • Rekrytointi
        • SMO and Scientific Services S.A.P.P de C.V
  • Ranska
      • Le Mans, Ranska
        • Rekrytointi
        • Centre régional de traitement de l'Hémophilie
      • Montmorency, Ranska, 95160
        • Rekrytointi
        • Hopital Simone Veil Groupement Hospitalier Eaubonne-Montmorency
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Rekrytointi
        • CHU Hotel Dieu, Centre de Traitment de l'Hemophilie
        • Ottaa yhteyttä:
      • Paris, Ranska
        • Rekrytointi
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Saint-Priest-en-Jarez, Ranska, 42270
        • Peruutettu
        • CHRU Hopital Nord, Secretariat de pediatre
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10249
        • Rekrytointi
        • Vivantes - Netzwerk für Gesundheit GmbH Klinikum im Friedrichshain
        • Ottaa yhteyttä:
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Rekrytointi
        • Institute of Experimental Haematology and Transfusion Medicine (IHT) University Clinic Bonn (AöR)
        • Ottaa yhteyttä:
      • Duisburg, Saksa, 47051
        • Rekrytointi
        • Coagulation Research Centre GmbH
        • Ottaa yhteyttä:
  • Turkki
      • Fatih, Turkki
        • Peruutettu
        • Istanbul University Faculty of Medicine
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1089
        • Rekrytointi
        • Heim Pál National Pediatric Institute Department of Oncology and Hematology
        • Päätutkija:
          • Marianna Zombori
      • Debrecen, Unkari, 4032
        • Rekrytointi
        • University of Debrecen Department of Pediatrics
        • Päätutkija:
          • Istvan Szegedi
  • Valko-Venäjä
      • Gomel, Valko-Venäjä, 246040
        • Peruutettu
        • Republican Scientific Center for Radiation Medicine and Human Ecology
      • Minsk, Valko-Venäjä, 223053
        • Rekrytointi
        • Republican Scientific and Practical Centre of Children Oncology, Hematology and Immunology
        • Ottaa yhteyttä:
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 119049
        • Peruutettu
        • Moscow State Government-financed Public Healthcare Institution "Morozovskaya Children Clinical Hospital of Moscow Healthcare Department"
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 191186
        • Peruutettu
        • Saint-Petersburg State Budget Healthcare Institution "City Out-patient Clinical # 37"
  • Viro
      • Tallinn, Viro, 13419
        • Peruutettu
        • Tallinn Childrenś Hospital Clinic of Paediatric Department of Haematology and Oncology
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B46NH
        • Peruutettu
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust, Haemophilia Centre
        • Ottaa yhteyttä:
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Rekrytointi
        • Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Centre, Royal Victoria Infirmary
        • Ottaa yhteyttä:
    • Oxford
  • Yhdysvallat
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
        • Peruutettu
        • Cure 4 The Kids Foundation Children's Specialty Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Yhteensä 140 potilasta, joko aiemmin hoitamattomia potilaita (PUP) tai minimaalisesti hoidettuja potilaita (MTP:t), on tarkoitus dokumentoida tutkimukseen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- ja naispotilaat iästä ja etnisestä riippumatta
  • Vaikea hemofilia A (FVIII:C<1 %)
  • Päätös määrätä Octapharman FVIII-konsentraatti ennen tutkimukseen ilmoittautumista
  • Jompikumpi
  • Ei aikaisempaa hoitoa FVIII-konsentraateilla tai muilla verivalmisteilla, jotka sisältävät FVIII:a (PUP) TAI
  • Alle 5 altistuspäivää (ED) FVIII-konsentraateille tai muille FVIII:a (MTP:itä) sisältäville verituotteille, jos
  • heidän ensimmäinen ED tapahtui 1. tammikuuta 2015 jälkeen, JA
  • he eivät kehittäneet inhibiittoria missään vaiheessa, TAI
  • he kehittivät inhibiittorin Octapharma FVIII -konsentraattihoidon aikana JA jatkavat hoitoa TÄLLÄ Octapharma FVIII -konsentraatilla
  • Vapaaehtoisesti annettu, täysin tietoinen kirjallinen ja allekirjoitettu suostumus, joka on saatu ennen tutkimukseen liittyvien tietojen dokumentointia (saatu potilaan vanhemmalta/laillisesta huoltajasta)

Poissulkemiskriteerit:

  • Diagnoosi muu hyytymishäiriö kuin hemofilia A
  • Samanaikainen hoito minkä tahansa systeemisen immunosuppressiivisen lääkkeen kanssa
  • Osallistuminen interventiokliiniseen tutkimukseen arvioituna ajanjaksona
  • Osallistuminen toiseen ei-interventiotutkimukseen Octapharmasta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Muut

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Nuwiq
Kaikki potilaat, jotka saavat Nuwiqia (yhdistelmä-FVIII)
Oktanaatti
Kaikki potilaat, jotka saavat Octanatea (plasmaperäinen FVIII)
Wilate
Kaikki potilaat, jotka saavat Wilatea (plasmaperäinen FVIII/von Willebrand -tekijä [VWF])

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuosittain laskettu läpimurtovereiden määrä ennaltaehkäisevän hoidon tehokkuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: 100 altistuspäivää
Kaikkien verenvuototapahtumien vuositaso, mukaan lukien kaikki spontaanit, traumaattiset ja nivelten vuototapahtumat
100 altistuspäivää
Lääkkeiden haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 100 altistuspäivää
Potilaat kirjaavat haittavaikutukset, mukaan lukien yliherkkyysreaktiot, hoitopäiväkirjoihin, jotka tarkistetaan jokaisella seurantakäynnillä.
100 altistuspäivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FVIII-konsentraattien annostus
Aikaikkuna: 100 altistuspäivää
Jokaisen yksittäisen FVIII-injektion annos kirjataan.
100 altistuspäivää
Hoitavien lääkäreiden kokonaisarvio kirurgisen ennaltaehkäisyn tehokkuudesta
Aikaikkuna: 100 altistuspäivää
Postoperatiivisen jakson lopussa hoitavat lääkärit arvioivat kirurgisen ennaltaehkäisyn tehokkuutta käyttämällä asteikkoa, joka sisältää neljä kohtaa: "erinomainen", "hyvä", kohtalainen ja "ei mitään".
100 altistuspäivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Octapharma

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 13. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. lokakuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. lokakuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 4. lokakuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 23. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GENA-25

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Germany

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa