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Efficacia, sicurezza e utilizzo di Nuwiq, Octanate e Wilate in pazienti con emofilia A precedentemente non trattati o minimamente trattati (Protect-NOW)

29 maggio 2026 aggiornato da: Octapharma

Utilizzo pratico dei concentrati di Octapharma FVIII in pazienti con emofilia A precedentemente non trattati o minimamente trattati che entrano in trattamento clinico di routine con Nuwiq, Octanate o Wilate - Studio osservazionale di efficacia e sicurezza-Protect-NOW

Studio internazionale non interventistico post-autorizzativo per valutare l'efficacia, la sicurezza e i modelli di utilizzo nella vita reale dei concentrati di FVIII di Octapharma Nuwiq, Octanate e Wilate in pazienti affetti da emofilia A grave non precedentemente trattati e minimamente trattati nella pratica clinica di routine.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

I concentrati di FVIII di Octapharma sono stati testati in studi clinici e registrati per il trattamento dell'emofilia A; tuttavia, poiché l'emofilia A è una malattia rara, il numero di pazienti trattati finora negli studi è limitato. Per i pazienti precedentemente non trattati (PUP), che sono in genere bambini piccoli, e per i pazienti minimamente trattati (MTP), che sono stati esposti solo a dosaggi minimi di FVIII, vi è un interesse generale ad aumentare il corpus di dati sull'efficacia e la sicurezza del trattamento, particolarmente legato allo sviluppo di inibitori. Inoltre, in particolare per i PUP, gli algoritmi di trattamento non sono standardizzati, ad es. per quanto riguarda l'utilizzo, il dosaggio, la frequenza o l'età ottimale di inizio della profilassi del FVIII. Le prove del mondo reale derivate da uno studio non interventistico (NIS) possono descrivere l'utilizzo del prodotto e dimostrare il valore durante il ciclo di vita di un prodotto e facilitare le valutazioni del rapporto rischio-beneficio. Lo scopo di questo studio è quindi valutare l'utilizzo, l'efficacia e la sicurezza del prodotto, comprese le informazioni sullo sviluppo dell'inibitore, nei PUP e MTP dell'emofilia A grave, a cui sono stati prescritti i concentrati di FVIII di Octapharma.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Salta, Argentina
        • Attivo, non reclutante
        • CENIDOR
  • Azerbaigian
      • Baku, Azerbaigian, AZ1012
        • Ritirato
        • Azerbaijan State Advanced Training Institute for Doctors Hematology Department Scientific-Research Center of Hemophilia
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
      • Brussels, Belgio, 1020
        • Reclutamento
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
        • Contatto:
  • Bielorussia
      • Homyel, Bielorussia, 246040
        • Ritirato
        • Republican Scientific Center for Radiation Medicine and Human Ecology
      • Minsk, Bielorussia, 223053
        • Reclutamento
        • Republican Scientific and Practical Centre of Children Oncology, Hematology and Immunology
        • Contatto:
  • Canada
      • Edmonton, Canada, T6G 2V2
        • Completato
        • Department of Hematology Research Research Transition Facility
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, 1800NOCLOTS
        • Ritirato
        • McMaster University, Division of Pediatric Hematology/Oncology Room 3N27
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia
        • Reclutamento
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 13419
        • Ritirato
        • Tallinn Childrenś Hospital Clinic of Paediatric Department of Haematology and Oncology
  • Francia
      • Besançon, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Besancon
      • Chambray-lès-Tours, Francia
        • Reclutamento
        • CHRU Tours - Hopital Trousseau
      • Chambéry, Francia, 31125 73011
        • Reclutamento
        • The Centre Hospitalier Métropole Savoie
      • Le Mans, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Montmorency, Francia, 95160
      • Nantes, Francia, 44093
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francia, 42270
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10249
        • Attivo, non reclutante
        • Vivantes - Netzwerk für Gesundheit GmbH Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Germania, 53127
        • Reclutamento
        • Institute of Experimental Haematology and Transfusion Medicine (IHT) University Clinic Bonn (AöR)
        • Contatto:
      • Duisburg, Germania, 47051
      • Essen, Germania
        • Attivo, non reclutante
        • University Hospital Essen
      • Frankfurt, Germania
        • Attivo, non reclutante
        • HZRM GmbH
  • Italia
      • Bari, Italia
        • Reclutamento
        • Ospedale Pediatrico "Giovani XXIII"
      • Bologna, Italia, 40138
      • Castelfranco Veneto, Italia, 31033
        • Completato
        • Ospedale San Giacomo
      • Catania, Italia, 95123
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera-Universitaria Policlinico "Vittorio Emanuele", Centro di Riferimento Regionale per la Prevenzione, Diagnosi e Cura delle Malattie Rare della Coagulazione nel Bambino e neel'Adulto. U.O.C Ematologia con trapianto di Midollo Osseo
      • Florence, Italia, 50134
      • Milan, Italia, 920122
      • Milan, Italia
        • Reclutamento
        • Center for Thrombosis and Hemorrhagic Diseases, IRCCS Humanitas Research Hospital
      • Padova, Italia
        • Ritirato
        • Centro Emofilia - AUO di Padova
      • Rome, Italia, 00161
      • Torino, Italia
        • Reclutamento
        • C.tro Emofilia A.O. Città della salute e della scienza di Torino, Ospedale Regina Margherita
      • Turin, Italia, 10126
        • Ritirato
        • Ospedale Regina Margherita
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, LT-08406
  • Messico
      • Jalisco, Messico
        • Reclutamento
        • Hospital General de Occidente, Unidad de Hemato-Oncologia Pediatric, Av. Zoquipan 1050, Col Seattle, , Col Seattle
      • Morelia, Messico
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Infantil de Morelia Eva Sámano de López Mateos
      • Nuevo León, Messico
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio Gonzalez S/N
      • Nuevo León, Messico
        • Non ancora reclutamento
        • SMO and Scientific Services S.A.P.P de C.V
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B46NH
        • Ritirato
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust, Haemophilia Centre
        • Contatto:
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Reclutamento
        • Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Centre, Royal Victoria Infirmary
        • Contatto:
    • Oxford
  • Russia
      • Moscow, Russia, 119049
        • Ritirato
        • Moscow State Government-financed Public Healthcare Institution "Morozovskaya Children Clinical Hospital of Moscow Healthcare Department"
      • Saint Petersburg, Russia, 191186
        • Ritirato
        • Saint-Petersburg State Budget Healthcare Institution "City Out-patient Clinical # 37"
  • Spagna
      • Alicante, Spagna, 03010
        • Reclutamento
        • Hospital General Universitario de Alicante Hematología y Hemoterapia
        • Contatto:
      • Barcelona, Spagna, 02035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall D'Hebrón, Unitat d'Hemofilia
        • Contatto:
      • Málaga, Spagna
        • Non ancora reclutamento
        • HRU Malaga
      • Palma de Mallorca, Spagna
        • Attivo, non reclutante
        • Universitary Hospital Son Espases (Hematology Service)
      • Valencia, Spagna
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Attivo, non reclutante
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63103
        • Non ancora reclutamento
        • St. Louis University , 221 North Grand Boulevard
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Ritirato
        • Cure 4 The Kids Foundation Children's Specialty Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78712
        • Non ancora reclutamento
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
  • Turchia (Türkiye)
      • Fatih, Turchia (Türkiye)
        • Ritirato
        • Istanbul University Faculty of Medicine
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1089
        • Reclutamento
        • Heim Pál National Pediatric Institute Department of Oncology and Hematology
        • Investigatore principale:
          • Marianna Zombori
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Reclutamento
        • University of Debrecen Department of Pediatrics
        • Investigatore principale:
          • Istvan Szegedi

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Si prevede di documentare nello studio un totale di 140 pazienti, pazienti precedentemente non trattati (PUP) o pazienti minimamente trattati (MTP)

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti maschi e femmine di qualsiasi età ed etnia
  • Emofilia A grave (FVIII:C<1%)
  • Decisione di prescrivere il concentrato di FVIII di Octapharma prima dell'arruolamento nello studio
  • O
  • Nessun precedente trattamento con concentrati di FVIII o altri emoderivati ​​contenenti FVIII (PUP) OPPURE
  • Meno di 5 giorni di esposizione (DE) a concentrati di FVIII o altri prodotti sanguigni contenenti FVIII (MTP), se
  • il loro primo ED si è verificato dopo il 1 gennaio 2015, E
  • non hanno sviluppato un inibitore in nessun momento, OPPURE
  • hanno sviluppato un inibitore durante il trattamento con un concentrato di Octapharma FVIII E continuano il trattamento con QUESTO concentrato di Octapharma FVIII
  • Consenso scritto volontariamente fornito, completamente informato e firmato ottenuto prima che venga condotta qualsiasi documentazione relativa ai dati relativi allo studio (ottenuto dal genitore/tutore legale del paziente)

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di un disturbo della coagulazione diverso dall'emofilia A
  • Trattamento concomitante con qualsiasi farmaco immunosoppressore sistemico
  • Partecipazione a uno studio clinico interventistico durante il periodo di tempo valutato
  • Partecipazione a un altro studio non interventistico su Octapharma

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Altro

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Nuwiq
Tutti i pazienti trattati con Nuwiq (FVIII ricombinante)
Ottanato
Tutti i pazienti trattati con Octanate (FVIII derivato dal plasma)
Wilate
Tutti i pazienti trattati con Wilate (FVIII derivato dal plasma/fattore di von Willebrand [VWF])

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di emorragie da rottura per valutare l'efficacia nel trattamento profilattico
Lasso di tempo: 100 giorni di esposizione
Tasso annualizzato di tutti gli eventi emorragici (BE), inclusi tutti i BE spontanei, traumatici e articolari
100 giorni di esposizione
Incidenza delle reazioni avverse ai farmaci (ADR)
Lasso di tempo: 100 giorni di esposizione
Le reazioni avverse al farmaco (ADR), comprese le reazioni di ipersensibilità, saranno registrate dai pazienti nei diari del trattamento, che saranno rivisti ad ogni visita di follow-up.
100 giorni di esposizione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dosaggio dei concentrati di FVIII
Lasso di tempo: 100 giorni di esposizione
Per ogni singola iniezione di FVIII verrà registrata la dose.
100 giorni di esposizione
Valutazione complessiva dell'efficacia della profilassi chirurgica da parte dei medici curanti
Lasso di tempo: 100 giorni di esposizione
Al termine del periodo postoperatorio, i medici curanti valuteranno l'efficacia della profilassi chirurgica utilizzando una scala che comprende i quattro elementi: "eccellente", "buono", "moderato" e "nessuno".
100 giorni di esposizione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Octapharma

Investigatori

  • Direttore dello studio: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 febbraio 2018

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

4 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 maggio 2026

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GENA-25

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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