A Nuwiq, Octanate és Wilate hatékonysága, biztonságossága és alkalmazása korábban kezeletlen és minimálisan kezelt hemofília A betegeknél (Protect-NOW)
2024. április 22. frissítette: Octapharma
Az Octapharma FVIII koncentrátumok gyakorlati alkalmazása korábban kezeletlen és minimálisan kezelt hemofíliás A betegeknél, akik rutinszerű klinikai kezelésbe kezdenek Nuwiq, Octanate vagy Wilate segítségével – Hatékonyság és biztonság Megfigyelési vizsgálat-Protect-NOW
Nemzetközi, engedélyezés utáni, nem intervenciós vizsgálat az Octapharma FVIII valós hatékonyságának, biztonságosságának és felhasználási mintáinak értékelésére. A Nuwiq, Octanate és Wilate koncentrátumokat korábban nem kezelt és minimálisan kezelt súlyos hemofíliás A betegekben végezték a rutin klinikai gyakorlatban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Részletes leírás
Az Octapharma FVIII koncentrátumait klinikai vizsgálatok során tesztelték, és a hemofília A kezelésére regisztrálták; mivel azonban az A hemofília ritka betegség, a vizsgálatokban eddig kezelt betegek száma korlátozott.
A korábban nem kezelt betegek (PUP-k), akik jellemzően kisgyermekek, és a minimálisan kezelt betegek (MTP-k) esetében, akik csak minimális FVIII dózisnak voltak kitéve, általános érdek a kezelés hatékonyságára és biztonságosságára vonatkozó adatok bővítése, különösen az inhibitorok kialakulásával kapcsolatos.
Továbbá, kifejezetten a PUP-ok esetében a kezelési algoritmusok nincsenek szabványosítva, pl. a felhasználás, az adagolás, a gyakoriság vagy a FVIII profilaxis optimális kezdő életkora tekintetében.
A nem-beavatkozási vizsgálatból (NIS) származó valós bizonyítékok leírhatják a termékhasználatot, és bemutathatják a termék életciklusa során értékét, és megkönnyíthetik a haszon-kockázat értékelését.
Ennek a tanulmánynak tehát az a célja, hogy értékelje a termék felhasználását, hatékonyságát és biztonságosságát, beleértve az inhibitorok kifejlesztésére vonatkozó információkat is, súlyos hemofília A PUP-k és MTP-k esetében, akiknek az Octapharma FVIII koncentrátumait írták fel.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
200
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Sigurd Knaub, PhD
- Telefonszám: +41 554512141
- E-mail: Sigurd.Knaub@octapharma.ch
Tanulmányi helyek
-
-
-
Baku, Azerbajdzsán, AZ1012
- Visszavont
- Azerbaijan State Advanced Training Institute for Doctors Hematology Department Scientific-Research Center of Hemophilia
-
-
-
-
-
Brussels, Belgium, 1200
- Toborzás
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Kapcsolatba lépni:
- An Van Damme
- E-mail: an.vandamme@uclouvain.be
-
Brussels, Belgium, 1020
- Toborzás
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
-
Kapcsolatba lépni:
- Phu Quac Le
- E-mail: Phuquoc.LE@huderf.be
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B46NH
- Visszavont
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Toborzás
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust, Haemophilia Centre
-
Kapcsolatba lépni:
- Raina Liesner
- E-mail: Ri.Liesner@gosh.nhs.uk
-
Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 4LP
- Toborzás
- Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Centre, Royal Victoria Infirmary
-
Kapcsolatba lépni:
- Tina Biss
- E-mail: Tina.Biss@nuth.nhs.uk
-
-
Oxford
-
Headington, Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- Toborzás
- John Radcliffe Hospital, Oxford University Hospitals, NHS Foundation Trust
-
Kapcsolatba lépni:
- Neha Bhatnagar
- E-mail: Neha.Bhatnagar@ouh.nhs.uk
-
Kapcsolatba lépni:
- Georgina Hall
- E-mail: georgina.hall@peadiatrics.ox.ac.uk
-
-
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89109
- Visszavont
- Cure 4 The Kids Foundation Children's Specialty Center
-
-
-
-
-
Gomel, Fehéroroszország, 246040
- Visszavont
- Republican Scientific Center for Radiation Medicine and Human Ecology
-
Minsk, Fehéroroszország, 223053
- Toborzás
- Republican Scientific and Practical Centre of Children Oncology, Hematology and Immunology
-
Kapcsolatba lépni:
- Olga Alenjnikowa
- E-mail: aleinikova2004@mail.ru
-
-
-
-
-
Le Mans, Franciaország
- Toborzás
- Centre régional de traitement de l'Hémophilie
-
Montmorency, Franciaország, 95160
- Toborzás
- Hopital Simone Veil Groupement Hospitalier Eaubonne-Montmorency
-
Kapcsolatba lépni:
- Hassoun Abel
- E-mail: abel.hassoun@ch-simoneveil.fr
-
Nantes, Franciaország, 44093
- Toborzás
- CHU Hotel Dieu, Centre de Traitment de l'Hemophilie
-
Kapcsolatba lépni:
- Marc Fouassier
- E-mail: marc.fouassier@chu-nantes.fr
-
Paris, Franciaország
- Toborzás
- Hôspital Necker Enfants Malades
-
Saint-Priest-en-Jarez, Franciaország, 42270
- Visszavont
- CHRU Hopital Nord, Secretariat de pediatre
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, T6G 2V2
- Visszavont
- Department of Hematology Research Research Transition Facility
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, 1800NOCLOTS
- Visszavont
- McMaster University, Division of Pediatric Hematology/Oncology Room 3N27
-
-
-
-
-
Vilnius, Litvánia, LT-08406
- Toborzás
- Children's Hospital Affiliate of Vilnius Universtity Hospital Santaros Klinikos
-
Kapcsolatba lépni:
- Sonata Saulyte Trakymiene
- E-mail: sonata.trakymiene@vuvl.lt
-
Kapcsolatba lépni:
- E-mail: sonatrak@gmail.com
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1089
- Toborzás
- Heim Pál National Pediatric Institute Department of Oncology and Hematology
-
Kutatásvezető:
- Marianna Zombori
-
Debrecen, Magyarország, 4032
- Toborzás
- University of Debrecen Department of Pediatrics
-
Kutatásvezető:
- Istvan Szegedi
-
-
-
-
-
Morelia, Mexikó
- Toborzás
- Hospital Infantil de Morelia Eva Sámano de López Mateos
-
Nuevo León, Mexikó
- Toborzás
- Hospital Universitario Dr. José Eleuterio Gonzalez S/N
-
Nuevo León, Mexikó
- Toborzás
- SMO and Scientific Services S.A.P.P de C.V
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10249
- Toborzás
- Vivantes - Netzwerk für Gesundheit GmbH Klinikum im Friedrichshain
-
Kapcsolatba lépni:
- Robert Klamroth
- E-mail: Robert.klamroth@vivantes.de
-
Bonn, Németország, 53127
- Toborzás
- Institute of Experimental Haematology and Transfusion Medicine (IHT) University Clinic Bonn (AöR)
-
Kapcsolatba lépni:
- Johannes Oldenburg
- E-mail: Johannes.Oldenburg@ukb.uni-bonn.de
-
Duisburg, Németország, 47051
- Toborzás
- Coagulation Research Centre GmbH
-
Kapcsolatba lépni:
- Susan Halimeh
- E-mail: susan.halimeh@gzrr.de
-
-
-
-
-
Bari, Olaszország
- Toborzás
- Ospedale Pediatrico "Giovani XXIII"
-
Bologna, Olaszország, 40138
- Toborzás
- Policlinico Sant'Orsola Malpighi
-
Kapcsolatba lépni:
- Lelia Validre
- E-mail: lelia.valdre@aosp.bo.it
-
Castelfranco Veneto, Olaszország, 31033
- Toborzás
- Ospedale San Giacomo
-
Kapcsolatba lépni:
- Paolo Radossi
- E-mail: paolo.radossi@aulss2.veneto@it
-
Florence, Olaszország, 50134
- Toborzás
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Kapcsolatba lépni:
- Giancarlo Castaman
- E-mail: giancarlo.castaman@unifi.it
-
Milan, Olaszország, 920122
- Toborzás
- Ospedale Maggiore Policlinico
-
Kapcsolatba lépni:
- Elena Santangostino
- E-mail: elena.santagostino@unimi.it
-
Milan, Olaszország
- Toborzás
- Center for Thrombosis and Hemorrhagic Diseases, IRCCS Humanitas Research Hospital
-
Padova, Olaszország
- Visszavont
- Centro Emofilia - AUO di Padova
-
Rome, Olaszország, 00161
- Toborzás
- Policlinico Umberto I
-
Kapcsolatba lépni:
- Antonio Chistolini
- E-mail: antonio.chistolini@uniroma1.it
-
Kapcsolatba lépni:
- E-mail: chistolini@bce.uniroma1.it
-
Turin, Olaszország, 10126
- Visszavont
- Ospedale Regina Margherita
-
-
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció, 119049
- Visszavont
- Moscow State Government-financed Public Healthcare Institution "Morozovskaya Children Clinical Hospital of Moscow Healthcare Department"
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 191186
- Visszavont
- Saint-Petersburg State Budget Healthcare Institution "City Out-patient Clinical # 37"
-
-
-
-
-
Fatih, Pulyka
- Visszavont
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Alicante, Spanyolország, 03010
- Toborzás
- Hospital General Universitario de Alicante Hematología y Hemoterapia
-
Kapcsolatba lépni:
- Pascual Marco Vera
- E-mail: marco.pas@gva.es
-
Barcelona, Spanyolország, 02035
- Toborzás
- Hospital Universitari Vall D'Hebrón, Unitat d'Hemofilia
-
Kapcsolatba lépni:
- Olga Benitez Hidalgo
- E-mail: 25600173t@vhebron.net
-
-
-
-
-
Tallinn, Észtország, 13419
- Visszavont
- Tallinn Childrenś Hospital Clinic of Paediatric Department of Haematology and Oncology
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A tervek szerint összesen 140, korábban nem kezelt vagy minimálisan kezelt beteget (MTP-s) vesznek fel a vizsgálatba.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi és nőbetegek kortól és etnikumtól függetlenül
- Súlyos hemofília A (FVIII: C<1%)
- Döntés az Octapharma FVIII koncentrátum felírásáról a vizsgálatba való felvétel előtt
- Bármelyik
- Korábban nem kezeltek FVIII koncentrátummal vagy más FVIII-at (PUP) tartalmazó vérkészítményekkel, VAGY
- Kevesebb mint 5 expozíciós nap (ED-k) a FVIII-as koncentrátumokkal vagy más, FVIII-at (MTP-ket) tartalmazó vérkészítményekkel szemben, ha
- első ED-ük 2015. január 1. után következett be, ÉS
- egyik időpontban sem alakult ki inhibitoruk, VAGY
- inhibitort fejlesztettek ki az Octapharma FVIII koncentrátummal végzett kezelés során ÉS folytatják a kezelést EZZEL Octapharma FVIII koncentrátummal
- Önként adott, teljes körű tájékoztatáson alapuló írásos és aláírt hozzájárulás, amelyet a vizsgálattal kapcsolatos adatdokumentáció elkészítése előtt szereztek meg (a beteg szülőjétől/törvényes gyámjától szerezték be)
Kizárási kritériumok:
- A hemofília A-tól eltérő véralvadási zavar diagnózisa
- Egyidejű kezelés bármely szisztémás immunszuppresszív gyógyszerrel
- Intervenciós klinikai vizsgálatban való részvétel az értékelt időszakban
- Részvétel az Octapharma egy másik, beavatkozás nélküli vizsgálatában
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Egyéb
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Nuwiq
Minden Nuwiq-ot (rekombináns VIII.
|
|
Oktanát
Minden Octanate-t (plazmából származó FVIII) kapó beteg
|
|
Wilate
Minden Wilate-et (plazmából származó FVIII/von Willebrand faktor [VWF]) kapó beteg
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az áttöréses vérzések éves aránya a profilaktikus kezelés hatékonyságának értékeléséhez
Időkeret: 100 expozíciós nap
|
Az összes vérzéses esemény (BE) évesített aránya, beleértve az összes spontán, traumás és ízületi BE-t
|
100 expozíciós nap
|
|
A gyógyszermellékhatások (ADR-ek) előfordulása
Időkeret: 100 expozíciós nap
|
A gyógyszermellékhatásokat (ADR), beleértve a túlérzékenységi reakciókat is, a betegek kezelési naplójukba veszik, amelyet minden utóellenőrzési látogatás alkalmával felülvizsgálnak.
|
100 expozíciós nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
FVIII koncentrátumok adagolása
Időkeret: 100 expozíciós nap
|
Minden egyes FVIII injekciónál fel kell jegyezni az adagot.
|
100 expozíciós nap
|
|
A sebészeti profilaxis hatékonyságának átfogó értékelése a kezelőorvosok által
Időkeret: 100 expozíciós nap
|
A posztoperatív időszak végén a kezelőorvosok értékelik a műtéti profilaxis hatékonyságát egy négy tételből álló skála segítségével: „kiváló”, „jó”, „közepes” és „nincs”.
|
100 expozíciós nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. február 13.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2030. június 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2030. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. október 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. október 3.
Első közzététel (Tényleges)
2018. október 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 22.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GENA-25
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .