Studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky emapalumabu u dospělých pacientů s HLH
14. září 2023 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum
Fáze 2/3, otevřená, jednoramenná, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky emapalumabu u dospělých pacientů s hemofagocytární lymfocytózou
Hemofagocytární lymfohistiocytóza (HLH) je vzácný, život ohrožující stav charakterizovaný nekontrolovaným hyperzánětem, který se může vyvinout na pozadí několika klinických stavů (např.
autoimunitní onemocnění, infekce, malignita).
Emapalumab (dříve označovaný jako NI-0501) je monoklonální protilátka neutralizující interferon-gama (IFN-gama), klíčový cytokin řídící zánět a poškození tkáně pozorované u HLH.
Účelem této studie je posoudit účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku emapalumabu u dospělých pacientů s HLH.
Přehled studie
Detailní popis
Studie NI-0501-10 je otevřená, jednoramenná, multicentrická intervenční studie fáze 2/3.
Do studie jsou zahrnuti dospělí pacienti s hemofagocytární lymfohistiocytózou (HLH), konkrétně nově diagnostikovaní pacienti s HLH související s malignitou (M-HLH) a nově diagnostikovaní nebo dříve léčení pacienti s HLH nesouvisející s malignitou.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
7
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku 18 let a starší v době diagnózy HLH
- Splnění 5 z 8 klinických kritérií HLH-2004
- Pacienti s diagnózou HLH související s malignitou musí být bez předchozí léčby; pacienti s diagnózou HLH způsobeni jakoukoli jinou etiologií nebo idiopatickými mohou být buď dosud neléčení, nebo s léčbou zkušení
- U pacientů s non-malignitou nebo idiopatickou HLH, kteří již podstoupili konvenční léčbu HLH, musela podle úsudku ošetřujícího lékaře selhat předchozí léčba
- Informovaný souhlas podepsaný pacientem nebo jeho zákonným zástupcem (zástupci) (jak vyžadují místní zákony)
- Ochota používat vysoce účinné metody antikoncepce od zahájení léčby studovaným lékem do 6 měsíců po poslední dávce studovaného léku, pokud jsou ženy a jsou ve fertilním věku.
Kritéria vyloučení:
- Primární HLH
- Současné nebo plánované podávání terapií, o kterých je známo, že spouštějí syndrom uvolňování cytokinů (např. T buňky modifikované chimérickým antigenním receptorem (CAR), bispecifické protilátky zapojující T buňky)
- Současné nebo plánované podávání inhibitorů PD-1/PD-L1/CTLA-4
- Očekávaná délka života spojená se základním onemocněním (spouštějící HLH) < 3 měsíce
- Průběžná účast ve zkušebním hodnocení nebo podávání jakékoli hodnocené léčby do 30 dnů
- Anamnéza přecitlivělosti nebo alergie na kteroukoli složku emapalumabu
- Aktivní mykobakterie, infekce Histoplasma capsulatum nebo Leishmania
- Důkaz latentní tuberkulózy
- Příjem bacilové vakcíny Calmette-Guerin (BCG) během 12 týdnů před screeningem
- Příjem živé nebo atenuované živé (jiné než BCG) vakcíny během 6 týdnů před screeningem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Emapalumab
Pacientům byl podáván emapalumab-Lzsg intravenózní (i.v.) infuzí po dobu 1 až 2 hodin, v počáteční dávce 6 mg/kg a pokračovalo se dávkou 3 mg/kg, každé 3 dny po dobu prvních 2 týdnů (den studie [ SD] 15) a poté dvakrát týdně.
Pokud to ošetřující lékař považuje za vhodné, lze dávku emapalumabu zvýšit (až na 10 mg/kg) podle klinické a laboratorní odpovědi.
|
Pacientům byl podáván emapalumab-Lzsg intravenózní (i.v.) infuzí po dobu 1 až 2 hodin, v počáteční dávce 6 mg/kg a pokračovalo se dávkou 3 mg/kg, každé 3 dny po dobu prvních 2 týdnů (den studie [ SD] 15) a poté dvakrát týdně.
Pokud to ošetřující lékař považuje za vhodné, lze dávku emapalumabu zvýšit (až na 10 mg/kg) podle klinické a laboratorní odpovědi.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková odezva
Časové okno: 4. týden
|
Dosažení úplné nebo částečné odpovědi Kompletní odpověď je posouzena, pokud jsou dodrženy následující skutečnosti:
Částečná odpověď je posuzována, pokud dojde ke zlepšení (>50% změna od výchozí hodnoty nebo normalizace) alespoň 3 klinických a laboratorních kritérií HLH (včetně abnormalit centrálního nervového systému). |
4. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nejlepší reakce na léčbu
Časové okno: 4. týden; Konec léčebné návštěvy (v průměru 12 týdnů)
|
Vzhledem k tomu, že pro toto měřítko výsledku nejsou hlášena žádná data, nelze v popisu měřítka výsledku použít další metodu.
|
4. týden; Konec léčebné návštěvy (v průměru 12 týdnů)
|
|
Celková odezva
Časové okno: Konec léčebné návštěvy (v průměru 12 týdnů)
|
Vzhledem k tomu, že pro toto měřítko výsledku nejsou hlášena žádná data, nelze v popisu měřítka výsledku použít další metodu.
|
Konec léčebné návštěvy (v průměru 12 týdnů)
|
|
Celkové přežití
Časové okno: Konec léčebné návštěvy (v průměru 12 týdnů)
|
Vzhledem k tomu, že pro toto měřítko výsledku nejsou hlášena žádná data, nelze v popisu měřítka výsledku použít další metodu.
|
Konec léčebné návštěvy (v průměru 12 týdnů)
|
|
Čas dokončit odpověď nebo částečnou odpověď
Časové okno: 4. týden; Návštěva na konci léčby (v průměru 12 týdnů)
|
Vzhledem k tomu, že pro toto měřítko výsledku nejsou hlášena žádná data, nelze v popisu měřítka výsledku použít další metodu.
|
4. týden; Návštěva na konci léčby (v průměru 12 týdnů)
|
|
Doba odezvy
Časové okno: Až 1 rok po posledním podání emapalumabu
|
Vzhledem k tomu, že pro toto měřítko výsledku nejsou hlášena žádná data, nelze v popisu měřítka výsledku použít další metodu.
|
Až 1 rok po posledním podání emapalumabu
|
|
Relaps hemofagocytární lymfohistiocytózy
Časové okno: Až 1 rok po posledním podání emapalumabu
|
Vzhledem k tomu, že pro toto měřítko výsledku nejsou hlášena žádná data, nelze v popisu měřítka výsledku použít další metodu.
|
Až 1 rok po posledním podání emapalumabu
|
|
Výskyt, závažnost, kauzalita a důsledky závažných nežádoucích příhod a nezávažných nežádoucích příhod
Časové okno: Až 1 rok po posledním podání emapalumabu
|
Vzhledem k tomu, že pro toto měřítko výsledku nejsou hlášena žádná data, nelze v popisu měřítka výsledku použít další metodu.
|
Až 1 rok po posledním podání emapalumabu
|
|
Sérové koncentrace emapalumabu
Časové okno: Až 1 rok po posledním podání emapalumabu
|
Vzhledem k tomu, že pro toto měřítko výsledku nejsou hlášena žádná data, nelze v popisu měřítka výsledku použít další metodu.
|
Až 1 rok po posledním podání emapalumabu
|
|
Hladiny biomarkerů v séru
Časové okno: Až 1 rok po posledním podání emapalumabu
|
Hladiny interferonu-gama, C-X-C chemokinového ligandu 9, rozpustného CD25, interleukinu-6.
|
Až 1 rok po posledním podání emapalumabu
|
|
Výskyt protilátek proti emapalumabu
Časové okno: Až 1 rok po posledním podání emapalumabu
|
Vzhledem k tomu, že pro toto měřítko výsledku nejsou hlášena žádná data, nelze v popisu měřítka výsledku použít další metodu.
|
Až 1 rok po posledním podání emapalumabu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Radmila Kanceva, Swedish Orphan Biovitrum
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. června 2020
Primární dokončení (Aktuální)
29. června 2021
Dokončení studie (Aktuální)
29. června 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. května 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. června 2019
První zveřejněno (Aktuální)
13. června 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. října 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. září 2023
Naposledy ověřeno
1. září 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NI-0501-10
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .