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Um estudo para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do emapalumabe em pacientes adultos com HLH

14 de setembro de 2023 atualizado por: Swedish Orphan Biovitrum

Um estudo de fase 2/3, aberto, de braço único, multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do emapalumabe em pacientes adultos com linfo-histiocitose hemofagocítica

A linfo-histiocitose hemofagocítica (HLH) é uma condição rara, com risco de vida, caracterizada por hiperinflamação descontrolada que pode se desenvolver no contexto de várias condições clínicas (p. doença autoimune, infecção, malignidade). O emapalumab (anteriormente referido como NI-0501) é um anticorpo monoclonal que neutraliza o interferon-gama (IFN-gama), uma citocina chave que conduz à inflamação e ao dano tecidual observado na HLH. O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do emapalumabe em pacientes adultos com HLH.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo NI-0501-10 é um estudo de intervenção aberto, de braço único, multicêntrico, de Fase 2/3.

O estudo inclui pacientes adultos com linfohistiocitose hemofagocítica (HLH), especificamente pacientes recém-diagnosticados com HLH associada a malignidade (M-HLH) e pacientes recém-diagnosticados ou tratados anteriormente com HLH não associada a malignidade.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

7

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino e feminino com 18 anos ou mais no momento do diagnóstico de HLH
  • Cumprimento de 5 dos 8 critérios clínicos do HLH-2004
  • Pacientes diagnosticados com HLH associada a malignidade devem ser virgens de tratamento; pacientes diagnosticados com HLH por qualquer outra etiologia ou idiopática podem ser virgens de tratamento ou já experimentaram tratamento
  • Pacientes com HLH não associada a malignidade ou idiopática que já receberam terapia convencional para HLH devem ter falhado no tratamento anterior de acordo com o julgamento do médico assistente
  • Consentimento informado assinado pelo paciente ou pelo(s) representante(s) legalmente autorizado(s) do paciente (conforme exigido pela lei local)
  • Disposto a usar métodos contraceptivos altamente eficazes desde o início do medicamento do estudo até 6 meses após a última dose do medicamento do estudo, se for mulher e tiver potencial para engravidar.

Critério de exclusão:

  • HLH primário
  • Administração atual ou programada de terapias conhecidas por desencadear a síndrome de liberação de citocinas (por exemplo, Células T modificadas por receptor de antígeno quimérico (CAR), anticorpos biespecíficos de ativação de células T)
  • Administração atual ou programada de inibidores de PD-1/PD-L1/CTLA-4
  • Expectativa de vida associada à doença subjacente (desencadeando HLH) < 3 meses
  • Participação contínua em um ensaio experimental ou administração de qualquer tratamento experimental dentro de 30 dias
  • História de hipersensibilidade ou alergia a qualquer componente do emapalumabe
  • Micobactérias ativas, Histoplasma capsulatum ou infecções por Leishmania
  • Evidência de tuberculose latente
  • Recebimento de uma vacina bacilo Calmette-Guerin (BCG) dentro de 12 semanas antes da triagem
  • Recebimento de uma vacina viva ou viva atenuada (exceto BCG) dentro de 6 semanas antes da triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Emapalumabe
Os pacientes receberam Emapalumabe-Lzsg por infusão intravenosa (i.v.) durante um período de 1 a 2 horas, em uma dose inicial de 6 mg/kg e continuada com 3 mg/kg, a cada 3 dias durante as primeiras 2 semanas (Dia do Estudo [ SD] 15) e depois duas vezes por semana. Se o médico assistente considerar apropriado, a dose de emapalumabe poderá ser aumentada (até 10 mg/kg), guiada pela resposta clínica e laboratorial.
Medicamento: Emapalumabe-Lzsg
Os pacientes receberam Emapalumabe-Lzsg por infusão intravenosa (i.v.) durante um período de 1 a 2 horas, em uma dose inicial de 6 mg/kg e continuada com 3 mg/kg, a cada 3 dias durante as primeiras 2 semanas (Dia do Estudo [ SD] 15) e depois duas vezes por semana. Se o médico assistente considerar apropriado, a dose de emapalumabe poderá ser aumentada (até 10 mg/kg), guiada pela resposta clínica e laboratorial.
Outros nomes:
  • NI-0501

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta geral
Prazo: Semana 4

Obtenção de uma resposta completa ou parcial

A Resposta Completa será julgada se o seguinte for observado:

  • Sem febre = temperatura corporal <37,5°C
  • Tamanho normal do baço
  • Sem citopenia = Contagem absoluta de neutrófilos >=1,0x10^9/L e contagem de plaquetas >=100x10^9/L [ausência de G-CSF e suporte transfusional devem ser documentados por pelo menos 4 dias para não relatar citopenia]
  • Sem hiperferritinemia = o nível sérico é <2.000 µg/L
  • Nenhuma evidência de coagulopatia, ou seja, níveis normais de dímero D e/ou fibrinogênio normais (>150 mg/dL)
  • Nenhuma anormalidade neurológica e do LCR atribuída à LHH
  • Nenhuma piora sustentada do sCD25 (conforme indicado por pelo menos duas medições consecutivas que são >2 vezes superiores à linha de base)

A resposta parcial é considerada se houver uma melhoria (alteração >50% em relação ao valor basal ou normalização) de pelo menos 3 critérios clínicos e laboratoriais de HLH (incluindo anomalias do Sistema Nervoso Central).
Semana 4

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Melhor resposta no tratamento
Prazo: Semana 4; Visita de final de tratamento (em média 12 semanas)
Como não são relatados dados para esta medida de resultado, o método adicional não é aplicável na descrição da medida de resultado.
Semana 4; Visita de final de tratamento (em média 12 semanas)
Resposta geral
Prazo: Visita de final de tratamento (em média 12 semanas)
Como não são relatados dados para esta medida de resultado, o método adicional não é aplicável na descrição da medida de resultado.
Visita de final de tratamento (em média 12 semanas)
Sobrevivência geral
Prazo: Visita de final de tratamento (em média 12 semanas)
Como não são relatados dados para esta medida de resultado, o método adicional não é aplicável na descrição da medida de resultado.
Visita de final de tratamento (em média 12 semanas)
Hora de completar a resposta ou resposta parcial
Prazo: Semana 4; Consulta de final de tratamento (em média 12 semanas)
Como não são relatados dados para esta medida de resultado, o método adicional não é aplicável na descrição da medida de resultado.
Semana 4; Consulta de final de tratamento (em média 12 semanas)
Duração da resposta
Prazo: Até 1 ano após a última administração de emapalumabe
Como não são relatados dados para esta medida de resultado, o método adicional não é aplicável na descrição da medida de resultado.
Até 1 ano após a última administração de emapalumabe
Recidiva da Linfohistiocitose Hemofagocítica
Prazo: Até 1 ano após a última administração de emapalumabe
Como não são relatados dados para esta medida de resultado, o método adicional não é aplicável na descrição da medida de resultado.
Até 1 ano após a última administração de emapalumabe
Incidência, gravidade, causalidade e resultados de eventos adversos graves e eventos adversos não graves
Prazo: Até 1 ano após a última administração de emapalumabe
Como não são relatados dados para esta medida de resultado, o método adicional não é aplicável na descrição da medida de resultado.
Até 1 ano após a última administração de emapalumabe
Concentrações séricas de emapalumabe
Prazo: Até 1 ano após a última administração de emapalumabe
Como não são relatados dados para esta medida de resultado, o método adicional não é aplicável na descrição da medida de resultado.
Até 1 ano após a última administração de emapalumabe
Níveis de biomarcadores séricos
Prazo: Até 1 ano após a última administração de emapalumabe
Níveis de interferon-gama, ligante 9 da quimiocina C-X-C, CD25 solúvel, interleucina-6.
Até 1 ano após a última administração de emapalumabe
Incidência de anticorpos antidrogas contra emapalumabe
Prazo: Até 1 ano após a última administração de emapalumabe
Como não são relatados dados para esta medida de resultado, o método adicional não é aplicável na descrição da medida de resultado.
Até 1 ano após a última administração de emapalumabe

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Swedish Orphan Biovitrum

Colaboradores

Light Chain Bioscience - Novimmune SA

Investigadores

  • Diretor de estudo: Radmila Kanceva, Swedish Orphan Biovitrum

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de junho de 2020

Conclusão Primária (Real)

29 de junho de 2021

Conclusão do estudo (Real)

29 de junho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de maio de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de junho de 2019

Primeira postagem (Real)

13 de junho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NI-0501-10

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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