En undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af Emapalumab hos voksne patienter med HLH
14. september 2023 opdateret af: Swedish Orphan Biovitrum
En fase 2/3, åben, enkeltarms-, multicenterundersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af emapalumab hos voksne patienter med hæmofagocytisk lymfohistiocytose
Hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH) er en sjælden, livstruende tilstand karakteriseret ved ukontrolleret hyperinflammation, som kan udvikle sig på baggrund af flere kliniske tilstande (f.
autoimmun sygdom, infektion, malignitet).
Emapalumab (tidligere omtalt som NI-0501) er et monoklonalt antistofneutraliserende interferon-gamma (IFN-gamma), et nøglecytokin, der driver den inflammation og vævsskade, der ses i HLH.
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effekt, sikkerhed og farmakokinetik af emapalumab hos voksne patienter med HLH.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Studie NI-0501-10 er et åbent, enkeltarms, multicenter, fase 2/3 interventionsstudie.
Undersøgelsen inddrager voksne patienter med hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH), specifikt nydiagnosticerede patienter med malignitetsassocieret HLH (M-HLH) og nydiagnosticerede eller tidligere behandlede patienter med ikke-malignitetsassocieret HLH.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
7
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige og kvindelige patienter på 18 år og ældre på tidspunktet for HLH-diagnose
- Opfyldelse af 5 af de 8 HLH-2004 kliniske kriterier
- Patienter diagnosticeret med malignitetsassocieret HLH skal være behandlingsnaive; patienter diagnosticeret med HLH drevet af enhver anden ætiologi eller idiopatisk kan enten være behandlingsnaive eller behandlingserfarne
- Patienter med ikke-malignitetsassocieret eller idiopatisk HLH, som allerede har modtaget konventionel behandling for HLH, skal have svigtet tidligere behandling i henhold til den behandlende læges vurdering
- Informeret samtykke underskrevet af patienten eller af patientens juridisk autoriserede repræsentant(er) (som krævet af lokal lovgivning)
- Villig til at bruge højeffektive præventionsmetoder fra påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet til 6 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, hvis det er kvindeligt og i den fødedygtige alder.
Ekskluderingskriterier:
- Primær HLH
- Nuværende eller planlagt administration af terapier, der vides at udløse cytokinfrigivelsessyndromet (f. kimæriske antigenreceptor (CAR)-modificerede T-celler, bispecifikke T-celle-engagerende antistoffer)
- Nuværende eller planlagt administration af PD-1/PD-L1/CTLA-4-hæmmere
- Forventet levetid forbundet med den underliggende sygdom (udløser HLH) < 3 måneder
- Løbende deltagelse i et afprøvningsforsøg eller administration af enhver undersøgelsesbehandling inden for 30 dage
- Anamnese med overfølsomhed eller allergi over for nogen af komponenterne i emapalumab
- Aktive mykobakterier, Histoplasma capsulatum eller Leishmania-infektioner
- Bevis på latent tuberkulose
- Modtagelse af en bacille Calmette-Guerin (BCG) vaccine inden for 12 uger før screening
- Modtagelse af en levende eller svækket levende (bortset fra BCG) vaccine inden for 6 uger før screening
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Emapalumab
Patienterne fik indgivet Emapalumab-Lzsg ved intravenøs (i.v.) infusion over en periode på 1 til 2 timer med en startdosis på 6 mg/kg og fortsatte med 3 mg/kg hver 3. dag i de første 2 uger (undersøgelsesdag [ SD] 15), og derefter to gange om ugen.
Hvis den behandlende læge fandt det passende, kunne dosis af emapalumab øges (op til 10 mg/kg), styret af klinisk og laboratorierespons.
|
Patienterne fik indgivet Emapalumab-Lzsg ved intravenøs (i.v.) infusion over en periode på 1 til 2 timer med en startdosis på 6 mg/kg og fortsatte med 3 mg/kg hver 3. dag i de første 2 uger (undersøgelsesdag [ SD] 15), og derefter to gange om ugen.
Hvis den behandlende læge fandt det passende, kunne dosis af emapalumab øges (op til 10 mg/kg), styret af klinisk og laboratorierespons.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet respons
Tidsramme: Uge 4
|
Opnåelse af enten et fuldstændigt eller delvist svar Fuldstændig svar afgøres, hvis følgende observeres:
Delvis respons vurderes, hvis der er en forbedring (>50 % ændring fra baseline eller normalisering) af mindst 3 HLH kliniske og laboratoriekriterier (inklusive abnormiteter i centralnervesystemet). |
Uge 4
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bedste svar på behandling
Tidsramme: Uge 4; Slut på behandlingsbesøg (i gennemsnit 12 uger)
|
Da der ikke rapporteres data for dette resultatmål, er yderligere metode ikke anvendelig i resultatmålsbeskrivelsen.
|
Uge 4; Slut på behandlingsbesøg (i gennemsnit 12 uger)
|
|
Samlet respons
Tidsramme: Slut på behandlingsbesøg (i gennemsnit 12 uger)
|
Da der ikke rapporteres data for dette resultatmål, er yderligere metode ikke anvendelig i resultatmålsbeskrivelsen.
|
Slut på behandlingsbesøg (i gennemsnit 12 uger)
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: Slut på behandlingsbesøg (i gennemsnit 12 uger)
|
Da der ikke rapporteres data for dette resultatmål, er yderligere metode ikke anvendelig i resultatmålsbeskrivelsen.
|
Slut på behandlingsbesøg (i gennemsnit 12 uger)
|
|
Tid til at fuldføre svar eller delvist svar
Tidsramme: Uge 4; Slut på behandlingsbesøg (i gennemsnit 12 uger)
|
Da der ikke rapporteres data for dette resultatmål, er yderligere metode ikke anvendelig i resultatmålsbeskrivelsen.
|
Uge 4; Slut på behandlingsbesøg (i gennemsnit 12 uger)
|
|
Varighed af svar
Tidsramme: Op til 1 år efter sidste administration af emapalumab
|
Da der ikke rapporteres data for dette resultatmål, er yderligere metode ikke anvendelig i resultatmålsbeskrivelsen.
|
Op til 1 år efter sidste administration af emapalumab
|
|
Hæmofagocytisk lymfohistiocytose Tilbagefald
Tidsramme: Op til 1 år efter sidste administration af emapalumab
|
Da der ikke rapporteres data for dette resultatmål, er yderligere metode ikke anvendelig i resultatmålsbeskrivelsen.
|
Op til 1 år efter sidste administration af emapalumab
|
|
Forekomst, sværhedsgrad, årsagssammenhæng og udfald af alvorlige bivirkninger og ikke-alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til 1 år efter sidste administration af emapalumab
|
Da der ikke rapporteres data for dette resultatmål, er yderligere metode ikke anvendelig i resultatmålsbeskrivelsen.
|
Op til 1 år efter sidste administration af emapalumab
|
|
Serumkoncentrationer af Emapalumab
Tidsramme: Op til 1 år efter sidste administration af emapalumab
|
Da der ikke rapporteres data for dette resultatmål, er yderligere metode ikke anvendelig i resultatmålsbeskrivelsen.
|
Op til 1 år efter sidste administration af emapalumab
|
|
Serum biomarkør niveauer
Tidsramme: Op til 1 år efter sidste administration af emapalumab
|
Niveauer af interferon-gamma, C-X-C kemokinligand 9, opløseligt CD25, interleukin-6.
|
Op til 1 år efter sidste administration af emapalumab
|
|
Forekomst af anti-lægemiddelantistoffer mod Emapalumab
Tidsramme: Op til 1 år efter sidste administration af emapalumab
|
Da der ikke rapporteres data for dette resultatmål, er yderligere metode ikke anvendelig i resultatmålsbeskrivelsen.
|
Op til 1 år efter sidste administration af emapalumab
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Radmila Kanceva, Swedish Orphan Biovitrum
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
2. juni 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
29. juni 2021
Studieafslutning (Faktiske)
29. juni 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. maj 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. juni 2019
Først opslået (Faktiske)
13. juni 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
6. oktober 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. september 2023
Sidst verificeret
1. september 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NI-0501-10
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .