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HLH の成人患者におけるエマパルマブの有効性、安全性、および薬物動態を評価するための研究

2023年9月14日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum

血球貪食性リンパ組織球症の成人患者におけるエマパルマブの有効性、安全性、薬物動態を評価する第 2/3 相、非盲検、単一群、多施設試験

血球貪食性リンパ組織球症 (HLH) は、生命を脅かすまれな状態であり、いくつかの臨床状態 (例えば、 自己免疫疾患、感染症、悪性腫瘍)。 エマパルマブ (以前は NI-0501 と呼ばれていました) は、HLH に見られる炎症と組織損傷を促進する重要なサイトカインであるインターフェロン-ガンマ (IFN-ガンマ) を中和するモノクローナル抗体です。 この研究の目的は、HLH の成人患者におけるエマパルマブの有効性、安全性、および薬物動態を評価することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

NI-0501-10 試験は、非盲検、単群、多施設、フェーズ 2/3 介入試験です。

この研究は、血球貪食性リンパ組織球症（HLH）の成人患者、特に悪性腫瘍関連HLH（M-HLH）と新たに診断された患者、および非悪性腫瘍関連HLHと新たに診断された、または以前に治療を受けた患者を登録します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

7

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • MD Anderson Cancer Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • HLH診断時の年齢が18歳以上の男女患者
  • 8つのHLH-2004臨床基準のうち5つを満たす
  • 悪性腫瘍関連 HLH と診断された患者は、未治療でなければなりません。他の病因または特発性によって引き起こされるHLHと診断された患者は、未治療または治療経験のいずれかである可能性があります
  • -HLHの従来の治療法をすでに受けている非悪性腫瘍関連または特発性HLHの患者は、担当医の判断に従って以前の治療に失敗している必要があります
  • -患者または患者の法的に権限を与えられた代理人によって署名されたインフォームドコンセント（現地の法律で義務付けられている場合）
  • -治験薬の開始から治験薬の最後の投与後6か月までの避妊の非常に効果的な方法を使用する意思がある.女性で出産の可能性がある場合.

除外基準:

  • 一次HLH
  • サイトカイン放出症候群（例： キメラ抗原受容体 (CAR) 改変 T 細胞、二重特異性 T 細胞結合抗体)
  • -PD-1 / PD-L1 / CTLA-4阻害剤の現在または予定された投与
  • -基礎疾患（HLHを引き起こす）に関連する平均余命<3か月
  • -治験への継続的な参加、または30日以内の治験治療の投与
  • -エマパルマブの成分に対する過敏症またはアレルギーの病歴
  • 活動性マイコバクテリア、ヒストプラズマ・カプスラタム、またはリーシュマニア感染症
  • 潜在性結核の証拠
  • -スクリーニング前の12週間以内に桿菌カルメットゲラン（BCG）ワクチンを受領
  • -スクリーニング前の6週間以内の生または弱毒化生（BCG以外）ワクチンの受領

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エマパルマブ
患者には、エマパルマブ-Lzsgが1～2時間かけて静脈内（i.v.）注入により初回投与量6 mg/kgで投与され、最初の2週間は3日ごとに3 mg/kgで継続投与された（研究日[ SD] 15)、その後は週に 2 回。 治療医師が適切であると判断した場合、臨床および検査室の反応に応じてエマパルマブの用量を増量することができます (最大 10 mg/kg)。
薬：エマパルマブ-Lzsg
患者には、エマパルマブ-Lzsgが1～2時間かけて静脈内（i.v.）注入により初回投与量6 mg/kgで投与され、最初の2週間は3日ごとに3 mg/kgで継続投与された（研究日[ SD] 15)、その後は週に 2 回。 治療医師が適切であると判断した場合、臨床および検査室の反応に応じてエマパルマブの用量を増量することができます (最大 10 mg/kg)。
他の名前：
  • NI-0501

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全体的な反応
時間枠：第4週

完全応答または部分応答の達成

以下のことが観察された場合、完全応答と判断されます。

  • 発熱がない = 体温 <37.5°C
  • 正常な脾臓の大きさ
  • 血球減少なし = 絶対好中球数 >=1.0x10^9/L および血小板数 >=100x10^9/L [血球減少なしを報告するには、G-CSF および輸血サポートの欠如を少なくとも 4 日間記録する必要がある]
  • 高フェリチン血症がない = 血清レベルが <2000 µg/L
  • 凝固障害の証拠がない、つまり、正常な D-ダイマーおよび/または正常な (>150 mg/dL) フィブリノーゲン レベル
  • HLHに起因する神経学的異常およびCSF異常はない
  • sCD25 の持続的な悪化はない（ベースラインよりも 2 倍を超える少なくとも 2 回の連続測定によって示される）

少なくとも 3 つの HLH 臨床および検査基準 (中枢神経系の異常を含む) の改善 (ベースラインまたは正常化から > 50% の変化) がある場合、部分奏効と判断されます。
第4週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に対する最良の反応
時間枠：4週目;治療終了時の来院（平均12週間）
この結果尺度についてはデータが報告されていないため、追加の方法は結果尺度の説明には適用されません。
4週目;治療終了時の来院（平均12週間）
全体的な反応
時間枠：治療終了時の来院（平均12週間）
この結果尺度についてはデータが報告されていないため、追加の方法は結果尺度の説明には適用されません。
治療終了時の来院（平均12週間）
全生存
時間枠：治療終了時の来院（平均12週間）
この結果尺度についてはデータが報告されていないため、追加の方法は結果尺度の説明には適用されません。
治療終了時の来院（平均12週間）
応答または部分応答を完了するまでの時間
時間枠：4週目;治療終了時の来院（平均12週間）
この結果尺度についてはデータが報告されていないため、追加の方法は結果尺度の説明には適用されません。
4週目;治療終了時の来院（平均12週間）
反応期間
時間枠：最後のエマパルマブ投与から最大1年
この結果尺度についてはデータが報告されていないため、追加の方法は結果尺度の説明には適用されません。
最後のエマパルマブ投与から最大1年
血球貪食性リンパ組織球症の再発
時間枠：最後のエマパルマブ投与から最大1年
この結果尺度についてはデータが報告されていないため、追加の方法は結果尺度の説明には適用されません。
最後のエマパルマブ投与から最大1年
重篤な有害事象および非重篤な有害事象の発生率、重症度、因果関係および結果
時間枠：最後のエマパルマブ投与から最大1年
この結果尺度についてはデータが報告されていないため、追加の方法は結果尺度の説明には適用されません。
最後のエマパルマブ投与から最大1年
エマパルマブの血清濃度
時間枠：最後のエマパルマブ投与から最大1年
この結果尺度についてはデータが報告されていないため、追加の方法は結果尺度の説明には適用されません。
最後のエマパルマブ投与から最大1年
血清バイオマーカーレベル
時間枠：最後のエマパルマブ投与から最大1年
インターフェロン ガンマ、C-X-C ケモカイン リガンド 9、可溶性 CD25、インターロイキン 6 のレベル。
最後のエマパルマブ投与から最大1年
エマパルマブに対する抗薬物抗体の発生率
時間枠：最後のエマパルマブ投与から最大1年
この結果尺度についてはデータが報告されていないため、追加の方法は結果尺度の説明には適用されません。
最後のエマパルマブ投与から最大1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Swedish Orphan Biovitrum

協力者

Light Chain Bioscience - Novimmune SA

捜査官

  • スタディディレクター：Radmila Kanceva、Swedish Orphan Biovitrum

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年6月2日

一次修了 (実際)

2021年6月29日

研究の完了 (実際)

2021年6月29日

試験登録日

最初に提出

2019年5月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年6月12日

最初の投稿 (実際)

2019年6月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年10月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月14日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NI-0501-10

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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