- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03985423
Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Emapalumab bei erwachsenen Patienten mit HLH
Eine offene, einarmige, multizentrische Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Emapalumab bei erwachsenen Patienten mit hämophagozytischer Lymphohistiozytose
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studie NI-0501-10 ist eine offene, einarmige, multizentrische Interventionsstudie der Phase 2/3.
In die Studie werden erwachsene Patienten mit hämophagozytischer Lymphohistiozytose (HLH), insbesondere neu diagnostizierte Patienten mit bösartiger HLH (M-HLH) und neu diagnostizierte oder zuvor behandelte Patienten mit nicht bösartiger HLH aufgenommen.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche und weibliche Patienten ab 18 Jahren zum Zeitpunkt der HLH-Diagnose
- Erfüllung von 5 der 8 klinischen HLH-2004-Kriterien
- Patienten, bei denen eine mit Malignomen assoziierte HLH diagnostiziert wurde, müssen behandlungsnaiv sein; Patienten, bei denen HLH aufgrund einer anderen Ätiologie oder idiopathisch diagnostiziert wurde, können entweder behandlungsnaiv oder behandlungserfahren sein
- Bei Patienten mit nicht mit Malignität assoziierter oder idiopathischer HLH, die bereits eine konventionelle Therapie gegen HLH erhalten haben, muss nach Einschätzung des behandelnden Arztes die vorherige Behandlung fehlgeschlagen sein
- Einverständniserklärung, unterzeichnet vom Patienten oder von dem/den gesetzlich bevollmächtigten Vertreter(n) des Patienten (wie nach örtlichem Recht erforderlich)
- Bereitschaft zur Anwendung hochwirksamer Verhütungsmethoden vom Beginn des Studienmedikaments bis 6 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments, wenn weiblich und gebärfähig.
Ausschlusskriterien:
- Primäre HLH
- Aktuelle oder geplante Verabreichung von Therapien, von denen bekannt ist, dass sie das Zytokinfreisetzungssyndrom auslösen (z. chimärer Antigenrezeptor (CAR)-modifizierte T-Zellen, bispezifische T-Zell-bindende Antikörper)
- Aktuelle oder geplante Verabreichung von PD-1/PD-L1/CTLA-4-Inhibitoren
- Lebenserwartung im Zusammenhang mit der Grunderkrankung (die HLH auslöst) < 3 Monate
- Laufende Teilnahme an einer Prüfstudie oder Verabreichung einer Prüfbehandlung innerhalb von 30 Tagen
- Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Allergie gegen Bestandteile von Emapalumab
- Aktive Mykobakterien, Histoplasma capsulatum oder Leishmania-Infektionen
- Nachweis einer latenten Tuberkulose
- Erhalt eines Bacille Calmette-Guerin (BCG)-Impfstoffs innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening
- Erhalt eines Lebend- oder attenuierten Lebendimpfstoffs (außer BCG) innerhalb von 6 Wochen vor dem Screening
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Emapalumab
Den Patienten wurde Emapalumab-Lzsg als intravenöse (i.v.) Infusion über einen Zeitraum von 1 bis 2 Stunden in einer Anfangsdosis von 6 mg/kg verabreicht und in den ersten 2 Wochen alle 3 Tage (Studientag [ SD] 15) und dann zweimal pro Woche.
Wenn der behandelnde Arzt dies für angemessen erachtet, könnte die Dosis von Emapalumab je nach klinischem und laborchemischem Ansprechen erhöht werden (bis zu 10 mg/kg).
|
Den Patienten wurde Emapalumab-Lzsg als intravenöse (i.v.) Infusion über einen Zeitraum von 1 bis 2 Stunden in einer Anfangsdosis von 6 mg/kg verabreicht und in den ersten 2 Wochen alle 3 Tage (Studientag [ SD] 15) und dann zweimal pro Woche.
Wenn der behandelnde Arzt dies für angemessen erachtet, könnte die Dosis von Emapalumab je nach klinischem und laborchemischem Ansprechen erhöht werden (bis zu 10 mg/kg).
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Gesamtantwort
Zeitfenster: Woche 4
|
Erreichen einer vollständigen oder teilweisen Antwort Eine vollständige Antwort gilt als gegeben, wenn Folgendes beachtet wird:
Eine teilweise Reaktion wird beurteilt, wenn eine Verbesserung (>50 % Veränderung gegenüber dem Ausgangswert oder Normalisierung) von mindestens 3 klinischen und Laborkriterien für HLH (einschließlich Anomalien des Zentralnervensystems) vorliegt. |
Woche 4
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Beste Reaktion auf die Behandlung
Zeitfenster: Woche 4; Besuch am Ende der Behandlung (im Durchschnitt 12 Wochen)
|
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
|
Woche 4; Besuch am Ende der Behandlung (im Durchschnitt 12 Wochen)
|
Gesamtantwort
Zeitfenster: Besuch am Ende der Behandlung (im Durchschnitt 12 Wochen)
|
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
|
Besuch am Ende der Behandlung (im Durchschnitt 12 Wochen)
|
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Besuch am Ende der Behandlung (im Durchschnitt 12 Wochen)
|
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
|
Besuch am Ende der Behandlung (im Durchschnitt 12 Wochen)
|
Zeit bis zur vollständigen oder teilweisen Antwort
Zeitfenster: Woche 4; Besuch am Ende der Behandlung (durchschnittlich 12 Wochen)
|
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
|
Woche 4; Besuch am Ende der Behandlung (durchschnittlich 12 Wochen)
|
Dauer der Antwort
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
|
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
|
Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
|
Rückfall der hämophagozytischen Lymphohistiozytose
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
|
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
|
Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
|
Inzidenz, Schwere, Kausalität und Ergebnisse schwerwiegender unerwünschter Ereignisse und nicht schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
|
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
|
Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
|
Serumkonzentrationen von Emapalumab
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
|
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
|
Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
|
Serum-Biomarker-Spiegel
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
|
Spiegel von Interferon-Gamma, C-X-C-Chemokinligand 9, löslichem CD25, Interleukin-6.
|
Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
|
Inzidenz von Anti-Arzneimittel-Antikörpern gegen Emapalumab
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
|
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
|
Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Radmila Kanceva, Swedish Orphan Biovitrum
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- NI-0501-10
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Emapalumab-Lzsg
-
Swedish Orphan BiovitrumRekrutierungSystemischer Lupus erythematodes | Makrophagenaktivierungssyndrom | Immer noch Krankheit | Sekundäre hämophagozytische Lymphohistiozytose | SJIA | AOSD | MASVereinigte Staaten, Belgien, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich, China, Frankreich, Spanien, Tschechien, Kanada, Schweden, Japan, Deutschland, Polen
-
Swedish Orphan BiovitrumAktiv, nicht rekrutierendPrimäre hämophagozytische LymphohistiozytoseChina
-
M.D. Anderson Cancer CenterSobi, Inc.Noch keine RekrutierungZytopenieVereinigte Staaten
-
Swedish Orphan BiovitrumAbgeschlossenPrimäre hämophagozytische LymphohistiozytoseSpanien, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Italien, Schweden, Kanada, Schweiz
-
Swedish Orphan BiovitrumAbgeschlossenArthritis, juvenil | Lymphohistiozytose, Hämophagozytose | Makrophagenaktivierungssyndrom | Adult Onset Still DiseaseVereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Italien
-
Swedish Orphan BiovitrumSeventh Framework ProgrammeAbgeschlossenHämophagozytische LymphohistiozytoseVereinigte Staaten, Frankreich, Italien, Spanien, Vereinigtes Königreich
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterRekrutierungAplastische Anämie | Zytopenie | Hypozelluläres MarkVereinigte Staaten
-
Swedish Orphan BiovitrumPRA Health Sciences; Cromsource; BioMérieux; Q2 Solutions; Cytel Inc.; ABF Pharmaceutical...Beendet
-
Swedish Orphan BiovitrumBeendetSARS-CoV-2Vereinigte Staaten, Italien
-
Instituto Bioclon S.A. de C.V.University of ArizonaAbgeschlossenBlutgerinnungsstörungen | SchlangenbissVereinigte Staaten