Fabryho zkušenost pacienta s měsíční infuzí PegunigaLsidasE Alfa (PEOPLE)
Fabryho zkušenost pacienta s měsíční infuzí PegunigaLsidasE Alfa – studie LIDÍ
Pegunigalsidase alfa (PRX-102) je dlouhodobá enzymatická substituční terapie určená k léčbě pacientů s Fabryho chorobou. Přestože do programu klinického vývoje byly zahrnuty výsledky hlášené pacienty a výsledky hlášené klinickými lékaři, nemusí to umožnit dostatečně přesné posouzení kvality života u pacientů s Fabryho chorobou léčených pegunigalsidázou alfa.
Tato studie bude shromažďovat zkušenosti pacientů s léčbou pegunigalsidázou alfa podávanou intravenózně každé 4 týdny v klinické studii BRIGHT-F51 (NCT03614234).
Přehled studie
Detailní popis
Toto je další kvalitativní studie založená na elicitačním rozhovoru, která má dále porozumět zkušenostem pacientů s Fabryho chorobou as pegunigalsidázou alfa podávanou intravenózně každé 4 týdny. Pacientům bude položena sada otevřených otázek se sondami k popisu jejich zkušeností s Fabryho chorobou při léčbě pegunigalsidázou alfa. Metody kvalitativního výzkumu budou použity k získání hlubšího porozumění pacientovým zkušenostem generováním hloubkových informací o zkušenostech, perspektivách a pocitech pacientů a ostatních, jejich vlastními slovy (FDA Patient-Focused Drug Development Guidance 2).
Studie bude nabídnuta 29 pacientům, kteří se účastní klinické studie BRIGHT-F51 (NCT03614234).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Antwerp, Belgie, 2650
- #22
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- #50
-
-
-
-
-
Napoli, Itálie, 80131
- #56
-
-
-
-
-
Cambridge, Spojené království, CB2 2QQ
- #28
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- #07
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- #02
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- #03
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- #04
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
- #11
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
- #06
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- #05
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
- #01
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient se účastní studie PB-102-F51
- Pacient je ochoten a schopen zúčastnit se 60minutového nahraného rozhovoru
- Pacient je schopen dostatečně číst, rozumět a mluvit, aby se mohl účastnit rozhovorů
- Pacient podepíše informovaný souhlas s účastí ve studii
Kritéria vyloučení:
- Podle uvážení vyšetřovatelů se pacient považuje za neschopného zúčastnit se 60minutového telefonického rozhovoru.
- Pacient má jakýkoli klinicky relevantní zdravotní nebo psychiatrický stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval dokončení činností studie. To zahrnuje, ale není omezeno na poruchy jazyka, řeči, sluchu nebo kognitivních funkcí, které by mohly ovlivnit schopnost pacienta účastnit se diskuse založené na rozhovoru.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Jiný
- Časové perspektivy: Jiný
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Příznaky se objevují při léčbě pegunigalsidázou alfa
Časové okno: 2 roky
|
Popis příznaků, které pociťovali pacienti léčení pegunigalsidázou alfa déle než 2 roky
|
2 roky
|
|
Změna prožívaných příznaků
Časové okno: 2 roky
|
Popis jakéhokoli zhoršení nebo relapsu symptomů Fabryho choroby během 4 týdnů mezi dvěma po sobě jdoucími infuzemi pegunigalsidázy alfa podávanými každé 4 týdny u pacientů léčených déle než 2 roky
|
2 roky
|
|
Dopady Fabryho choroby na život pacienta
Časové okno: 2 roky
|
Popis dopadů Fabryho choroby na životy pacientů, tj. aktivity každodenního života, škola/práce, možnost čerpat dovolenou/dovolenou) u pacientů léčených pegunigalsidázou alfa déle než 2 roky
|
2 roky
|
|
Změna ve schopnosti vykonávat každodenní činnosti
Časové okno: 2 roky
|
Popis jakéhokoli zhoršení nebo relapsu ve schopnosti vykonávat denní aktivity během 4 týdnů mezi dvěma po sobě jdoucími infuzemi pegunigalsidázy alfa u pacientů léčených každé 4 týdny po dobu delší než 2 roky
|
2 roky
|
|
Vnímání výhod a nevýhod spojených s infuzí každé 4 týdny pacienty
Časové okno: 2 roky
|
Shrnutí pacientových představ o výhodách a nevýhodách spojených s infuzním schématem každé 4 týdny (ve srovnání s 2týdenním infuzním schématem) u pacientů léčených pegunigalsidázou alfa po dobu delší než 2 roky
|
2 roky
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vnímání změn symptomů a dopadů infuzních plánů
Časové okno: 2 roky
|
Popis pacientů, kteří vnímají změny symptomů a dopadů s infuzním schématem každé 4 týdny ve srovnání s 2týdenním infuzním režimem u pacientů léčených pegunigalsidázou alfa po dobu delší než 2 roky
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Metabolické choroby
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění malých cév mozku
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Fabryho nemoc
Další identifikační čísla studie
- CLI-06657AA1-05
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .