Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fabry-patientens oplevelse af PegunigaLsidasE Alfa månedlig infusion (PEOPLE)

20. marts 2023 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Fabry-patientens oplevelse af PegunigaLsidasE Alfa månedlig infusion - PEOPLE-undersøgelse

Pegunigalsidase alfa (PRX-102) er et langsigtet enzymerstatningsterapidesign til behandling af patienter med Fabrys sygdom. Selvom patientrapporterede resultater og klinikerrapporterede resultater er inkluderet i det kliniske udviklingsprogram, giver dette muligvis ikke mulighed for en tilstrækkelig nøjagtig vurdering af livskvaliteten hos patienter med Fabrys sygdom behandlet med pegunigalsidase alfa.

Denne undersøgelse vil indsamle patientens erfaring med pegunigalsidase alfa-behandlingen indgivet intravenøst ​​hver 4. uge i det kliniske BRIGHT-F51-studie (NCT03614234).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et yderligere kvalitativt konceptfremkaldende interview-baseret studie for yderligere at forstå patienternes erfaring med Fabrys sygdom og med pegunigalsidase alfa administreret intravenøst ​​hver 4. uge. Patienterne vil blive stillet et sæt åbne spørgsmål med prober for at beskrive deres erfaringer med Fabrys sygdom under behandling med pegunigalsidase alfa. Kvalitative forskningsmetoder vil blive brugt til at opnå en dybere forståelse af patientens oplevelse ved at generere dybdegående information om patienters og andres erfaringer, perspektiver og følelser, med deres egne ord (FDA Patient-Focused Drug Development Guidance 2).

Studiet vil blive tilbudt de 29 patienter, der deltager i BRIGHT-F51 kliniske forsøg (NCT03614234).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

23

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Antwerp, Belgien, 2650
        • #22
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • #50
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 2QQ
        • #28
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • #07
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • #02
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • #03
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • #04
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49525
        • #11
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • #06
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • #05
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • #01
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80131
        • #56

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

PEOPLE-studiet vil rekruttere patienter, der har deltaget i BRIGHT (F50) kliniske forsøg og deltager i BRIGHT-F51 forlænget kliniske forsøg (uanset deres infusionsplan og doseringsregime). Baseret på det samlede antal patienter (n=29) inkluderet i forlængelsen af ​​BRIGHT-F51 kliniske forsøg, kunne op til 29 patienter rekrutteres.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten deltager i undersøgelse PB-102-F51
  • Patienten er villig og i stand til at deltage i et 60-minutters optaget interview
  • Patienten er i stand til at læse, forstå og tale tilstrækkeligt til at deltage i interviewene
  • Patienten underskriver informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Efter efterforskernes skøn anses patienten for at være ude af stand til at deltage i et 60-minutters telefoninterview.
  • Patienten har enhver klinisk relevant medicinsk eller psykiatrisk tilstand, som efter investigatorens opfattelse ville forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsesaktiviteterne. Dette omfatter, men er ikke begrænset til, sprog-, tale-, høre- eller kognitive forstyrrelser, der kan påvirke en patients evne til at deltage i en interviewbaseret diskussion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Andet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Symptomer opleves under behandling med pegunigalsidase alfa
Tidsramme: 2 år
Beskrivelse af symptomer oplevet af patienter behandlet med pegunigalsidase alfa i mere end 2 år
2 år
Ændring i oplevede symptomer
Tidsramme: 2 år
Beskrivelse af enhver forværring eller tilbagefald af Fabrys sygdomssymptomer i løbet af de 4 uger mellem to på hinanden følgende infusioner af pegunigalsidase alfa administreret hver 4. uge hos patienter behandlet i mere end 2 år
2 år
Virkninger af Fabrys sygdom på patientens liv
Tidsramme: 2 år
Beskrivelse af virkningerne af Fabrys sygdom på patientens liv, dvs. aktiviteter i dagligdagen, skole/arbejde, evne til at holde ferie/ferie) hos patienter behandlet med pegunigalsidase alfa i mere end 2 år
2 år
Ændring i evnen til at udføre daglige aktiviteter
Tidsramme: 2 år
Beskrivelse af enhver forværring eller tilbagefald i evnen til at udføre daglige aktiviteter i løbet af de 4 uger mellem to på hinanden følgende infusioner af pegunigalsidase alfa hos patienter behandlet hver 4. uge i mere end 2 år
2 år
Patienternes opfattelse af fordele og ulemper forbundet med infusionsskemaet hver 4. uge
Tidsramme: 2 år
Sammenfatning af patienternes opfattelse af fordele og ulemper forbundet med infusionsplanen hver 4. uge (sammenlignet med 2-ugers infusionsplanen) hos patienter behandlet med pegunigalsidase alfa i mere end 2 år
2 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Opfattelse af ændringer i symptomer og påvirkninger med infusionsplaner
Tidsramme: 2 år
Beskrivelse af patienternes opfattelse af ændringer i symptomer og påvirkninger med infusionsplanen hver 4. uge sammenlignet med 2-ugers infusionsplanen hos patienter behandlet med pegunigalsidase alfa i mere end 2 år
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Samarbejdspartnere

IQVIA Pty Ltd
Protalix

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. januar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. august 2022

Studieafslutning (Faktiske)

31. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

11. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLI-06657AA1-05

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Interview

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner